増殖性乳児血管腫に対するナドロール
2021年8月13日 更新者：Elena Pope、The Hospital for Sick Children
増殖性乳児血管腫に対するナドロール：ヒストリカルコントロールを用いた前向き非盲検研究
この研究の目的は、乳児血管腫におけるナドロールの有効性と安全性を調査することです。
二次的な目的は、ナドロールとコルチコステロイドおよびプロプラノロールを比較するランダム化比較試験の実施の実現可能性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
全身性コルチコステロイドは、現在、問題のある乳児血管腫 (IH) の治療に最も頻繁に使用される薬剤です。
2008 年 6 月以来、全身性プロプラノロールは、問題のある IH の治療オプションに重要な追加となり、全身性コルチコステロイドへの依存を減らすことができます。
これまでのところ、短期間の副作用を最小限に抑えたプロプラノロールによる優れた反応が見られました。
子供のナドロールとプロプラノロールを他の状態と比較した研究は、ナドロールがプロプラノロールよりも安全で効果的であることを示唆しています.
さらに、投与スケジュールが改善され、中枢神経系 (CNS) への浸透が少ないため、PHACES 症候群が疑われる、または証明された患者にも適しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
介入グループ
- 頭頸部血管腫を現在引き起こしている/または差し迫った機能喪失を伴う生後1か月から1歳の乳児（例： 視力、気道閉塞、摂食など）、または現在顔面の変形を引き起こしている/またはその可能性のある血管腫。
ヒストリカル コントロール グループ
- 過去2年間に全身プロプラノロールによる治療を受けた頭頸部血管腫の生後1か月から1歳の乳児
血管新生マーカー対照群
- 皮膚科に通院中の生後1ヶ月～1歳の乳幼児
除外基準:
介入グループ
- -PHACES症候群（証明済み）またはPHACESが疑われる患者（画像検査待ちの血管腫のようなプラーク）。
- ベータ遮断薬に対する過敏症の病歴のある子供
- 喘息の一親等の既往歴または家族歴のある子供
- 既知の腎障害のある子供
- 心臓ブロックの素因となる可能性のある既知の心臓病を持つ子供
- 低血糖の既往歴
- ベータ遮断薬と相互作用する可能性のある薬を服用している子供
ヒストリカル コントロール グループ:
- IHの進行を記録したデジタル写真はありません
血管新生マーカー コントロール グループ:
- IHの子供
- ベータ遮断薬または全身性コルチコステロイドを使用している子供
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入グループ:
この研究の患者は、頭頸部血管腫を現在引き起こしている/または差し迫った機能喪失を伴う生後1か月から1歳の乳児です（例： 視力、気道閉塞、摂食など）、または現在顔面の変形を引き起こしている/またはその可能性のある血管腫 対照群として、過去2年間に全身プロプラノロールによる治療を受けた頭頸部血管腫の生後1か月から1歳の乳児 |
ナドロールは、自宅で 0.5 mg/kg/日から 2 回に分けて経口投与されます。
毎週、血圧と心拍数が許容範囲内であれば、用量は 0.5 mg/kg/日ずつ 2 mg/kg/日まで増量されます。
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介入なし：ヒストリカル コントロール グループ
プロプラノロールで治療された10人の乳児（生後1〜12か月）が皮膚科データベースから特定されます。
患者は、1歳前にプロプラノロールで治療され、血管腫のデジタル写真記録がある場合、対照と見なされます。
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介入なし：血管新生マーカー対照群
血管新生マーカーの対照グループは、IH 以外の状態で皮膚科クリニックを受診し、コルチコステロイドまたはベータ遮断薬を投与されていない 6 ～ 10 人の患者で構成されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血管腫の程度が少なくとも 75% 改善した被験者の割合
時間枠：ベースライン、6 か月
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ベースライン、6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血管腫の範囲が少なくとも 50% 改善された被験者の割合
時間枠：ベースラインと 6 か月
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血管腫の範囲が少なくとも 50% 改善された被験者の割合
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ベースラインと 6 か月
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プロプラノロールを投与された患者の過去のコホートと比較して、ナドロール群で 75% を超える改善を示した患者の割合。
時間枠：6ヵ月
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プロプラノロールを投与された患者の過去のコホートと比較して、ナドロール群で 75% を超える改善を示した患者の割合。
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6ヵ月
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血管新生マーカーのレベルの変化と治療に対する臨床反応との相関。
時間枠：6ヵ月
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血管新生マーカーのレベルの変化と治療に対する臨床反応との相関。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年11月1日
一次修了 (実際)
2011年5月1日
研究の完了 (実際)
2012年2月1日
試験登録日
最初に提出
2009年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年11月9日
最初の投稿 (見積もり)
2009年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月13日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。