Nadolol lisääntyvien infantiilien hemangioomien hoitoon
perjantai 13. elokuuta 2021 päivittänyt: Elena Pope, The Hospital for Sick Children
Nadolol lisääntyvien infantiilien hemangioomien hoitoon: tuleva avoin tutkimus, jossa on historiallinen kontrolli
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Nadololin tehoa ja turvallisuutta lapsen hemangioomissa.
Toissijaisena tavoitteena on arvioida mahdollisuutta suorittaa satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa verrataan nadololia kortikosteroideihin ja propranololiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Systeemiset kortikosteroidit ovat tällä hetkellä yleisin käytetty lääke ongelmallisten infantiilien hemangioomien (IH:n) hoidossa.
Kesäkuusta 2008 lähtien systeeminen propranololi on ollut tärkeä lisä ongelmallisen IH:n hoitovaihtoehtoihin, mikä mahdollistaa riippuvuuden vähenemisen systeemisistä kortikosteroideista.
Toistaiseksi olemme löytäneet erinomaisen vasteen propranololilla minimaalisilla lyhytaikaisilla sivuvaikutuksilla.
Tutkimukset, joissa verrattiin nadololia ja propranololia lapsilla, joilla on muita sairauksia, viittaavat siihen, että nadolol on turvallisempi ja tehokkaampi kuin propranololi.
Lisäksi sillä on paremmat annosteluaikataulut ja vähemmän keskushermoston (CNS) tunkeutumista, joten se sopii myös potilaille, joilla on epäilty tai todistettu PHACES-oireyhtymä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Interventioryhmä
- 1 kuukauden–1 vuoden ikäiset vauvat, joilla on pään ja kaulan hemangiooma, joka aiheuttaa/tai uhkaa toiminnan menetystä (esim. näkö, hengitysteiden tukos, ruokinta jne.) tai hemangioomat, jotka aiheuttavat/tai voivat aiheuttaa kasvojen vääristymistä.
Historiallinen valvontaryhmä
- 1 kuukauden–1 vuoden ikäiset lapset, joilla on pään ja kaulan hemangiooma, jotka ovat saaneet systeemistä propranololia viimeisen 2 vuoden aikana
Angiogeneesimarkkerin kontrolliryhmä
- Ihotautiklinikalla käyvät 1 kuukauden–1 vuoden ikäiset vauvat
Poissulkemiskriteerit:
Interventioryhmä
- Potilaat, joilla on PHACES-oireyhtymä (todistettu) tai epäilty PHACES (plakki, kuten hemangiooma odottaa kuvantamista).
- Lapset, joilla on aiemmin ollut yliherkkyyttä beetasalpaajille
- Lapset, joilla on oma historia tai suvussa ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on astma
- Lapset, joilla on tunnettu munuaisten vajaatoiminta
- Lapset, joilla on tunnettuja sydänsairauksia, jotka voivat altistaa sydäntukoksia
- Henkilökohtainen hypoglykemian historia
- Lapset, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa beetasalpaajien kanssa
Historiallinen valvontaryhmä:
- Ei saatavilla digitaalista valokuvaa, joka dokumentoisi IH:n etenemisen
Angiogeneesimarkkerin kontrolliryhmä:
- Lapset, joilla on IH
- Lapset, jotka saavat beetasalpaajaa tai systeemisiä kortikosteroideja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä:
Tämän tutkimuksen potilaat ovat 1 kuukauden–1 vuoden ikäisiä pikkulapsia, joilla on pään ja kaulan hemangiooma, joka aiheuttaa/tai uhkaa toiminnan menetystä (esim. näkö, hengitysteiden tukkeuma, ruokinta jne.) tai hemangioomat, jotka aiheuttavat/tai voivat aiheuttaa kasvojen vääristymistä 1 kuukauden - 1 vuoden ikäiset lapset, joilla on pään ja kaulan hemangiooma, jotka ovat saaneet systeemistä propranololia viimeisen 2 vuoden aikana kontrolliryhmänä |
Nadololia annetaan suun kautta kotona alkaen annoksesta 0,5 mg/kg/vrk jaettuna kahteen annokseen.
Viikoittain, jos verenpaine ja syke ovat hyväksyttäviä, annosta nostetaan 0,5 mg/kg/vrk tasolle 2 mg/kg/vrk.
|
|
Ei väliintuloa: Historiallinen kontrolliryhmä
Ihotautitietokannasta tunnistetaan kymmenen propranololilla hoidettua vauvaa (1-12 kuukauden ikäisiä).
Potilaat katsotaan kontrolleiksi, jos heitä on hoidettu propranololilla ennen 1 vuoden ikää ja hemangioomasta hemangioomasta on digitaalinen valokuvadokumentaatio.
|
|
|
Ei väliintuloa: Angiogeneesimarkkerin kontrolliryhmä
Angiogeneesimarkkerin kontrolliryhmä koostuu 6-10 potilaasta, jotka nähdään ihotautiklinikalla muiden sairauksien kuin IH:n vuoksi ja jotka eivät saa kortikosteroideja tai beetasalpaajia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden hemangiooman laajuus on parantunut vähintään 75 %
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta
|
Perustaso, 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla hemangioomien laajuus on parantunut vähintään 50 %
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla hemangioomien laajuus on parantunut vähintään 50 %
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden parannus on yli 75 % Nadolol-ryhmässä verrattuna propranololia saaneiden potilaiden historialliseen kohorttiin.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden parannus on yli 75 % Nadolol-ryhmässä verrattuna propranololia saaneiden potilaiden historialliseen kohorttiin.
|
6 kuukautta
|
|
Angiogeneesimarkkerien tasojen muutosten ja kliinisen hoitovasteen välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Angiogeneesimarkkerien tasojen muutosten ja kliinisen hoitovasteen välinen korrelaatio.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. marraskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 8. marraskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. marraskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 10. marraskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihon poikkeavuudet
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Hemangiooma, kapillaari
- Portviinin tahra
- Hemangiooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Sympatolyytit
- Nadolol
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000014079
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .