AFQ056 治疗亨廷顿病患者减少舞蹈病的疗效、安全性和耐受性
2011年9月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项在亨廷顿病患者中进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多剂量口服剂量滴定概念验证研究，以评估 AFQ056 在减轻舞蹈病方面的疗效、安全性和耐受性
本研究将评估添加 AFQ056 以优化亨廷顿病患者减少舞蹈病的标准疗法时的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
44
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Novartis Investigator Site
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Bochum、德国
- Novartis Investigator Site
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Munster、德国
- Novartis Investigator Site
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Taufkirchen、德国
- Novartis Investigator Site
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Tubingen、德国
- Novartis Investigator Site
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Ulm、德国
- Novartis Investigator Site
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Birmingham、英国
- Novartis Investigator Site
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Cardiff、英国
- Novartis Investigator Site
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Manchester、英国
- Novartis Investigator Site
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Oxford、英国
- Novartis Investigator Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 85年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 亨廷顿舞蹈症（基于 DNA 检测 polyQ >36）且 UHDRS 最大舞蹈病评分 >10
- 允许合并使用亨廷顿舞蹈症药物（抗抑郁药、抗精神病药、苯二氮卓类药物）的患者，但每日总剂量和给药方案必须在随机分组前至少稳定一个月
- 没有生育能力的女性患者（绝经后或手术绝育），所有患者都必须使用双重屏障局部避孕
排除标准：
- 有明显认知障碍（MMSE 小于 18）、存在精神病和/或精神错乱状态的患者
- 有肾功能损害和/或肝病病史或存在的患者 其他方案定义的纳入/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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AFQ056 对亨廷顿氏病舞蹈症严重程度的疗效，通过统一亨廷顿氏病评定量表 (UHDRS) 最大舞蹈症评分来衡量。
大体时间：基线至第 28 天
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基线至第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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AFQ056 对使用 UHDRS 进行的运动、认知、行为和功能评估的潜在影响。
大体时间：第 1 天到第 46 天
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第 1 天到第 46 天
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AFQ056 对亨廷顿病患者功能和生活质量量表、神经精神评估和认知评估的潜在影响
大体时间：第 1 天到第 46 天
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第 1 天到第 46 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2011年8月1日
研究注册日期
首次提交
2009年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2009年11月24日
首次发布 (估计)
2009年11月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年9月22日
最后验证
2011年9月1日
更多信息
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