Účinnost, bezpečnost a snášenlivost AFQ056 u pacientů s Huntingtonovou chorobou při snižování chorey
22. září 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, titrace více perorálních dávek Studie důkazu konceptu u pacientů s Huntingtonovou chorobou k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti AFQ056 při snižování chorey
Tato studie posoudí účinnost, bezpečnost a snášenlivost AFQ056, když se přidá k optimalizaci standardní terapie u pacientů s Huntingtonovou chorobou při snižování chorey.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo
- Novartis Investigator Site
-
Bochum, Německo
- Novartis Investigator Site
-
Munster, Německo
- Novartis Investigator Site
-
Taufkirchen, Německo
- Novartis Investigator Site
-
Tubingen, Německo
- Novartis Investigator Site
-
Ulm, Německo
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Novartis Investigator Site
-
Cardiff, Spojené království
- Novartis Investigator Site
-
Manchester, Spojené království
- Novartis Investigator Site
-
Oxford, Spojené království
- Novartis Investigator Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
30 let až 85 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Huntingtonova choroba (na základě DNA testování polyQ >36) s maximálním skóre chorey UHDRS >10
- pacienti se souběžnou Huntingtonovou medikací (antidepresiva, neuroleptika, benzodiazepiny) jsou povoleni, ale celková denní dávka a dávkovací režim musí být stabilní po dobu alespoň jednoho měsíce před randomizací
- pacientky bez fertilního věku (postmenopauzální nebo chirurgicky sterilizované), všechny pacientky musí používat dvoubariérovou lokální antikoncepci
Kritéria vyloučení:
- pacienti s výraznou kognitivní poruchou (MMSE méně než 18), s přítomností psychózy a/nebo stavů zmatenosti
- pacienti s anamnézou nebo přítomností renálního poškození a/nebo jaterního onemocnění Mohou platit jiná protokolem definovaná kritéria pro zařazení/vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: AFQ056A
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účinnost AFQ056 na závažnost chorey u Huntingtonovy choroby měřená pomocí Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Maximal Chorea score.
Časové okno: Výchozí stav ke dni 28
|
Výchozí stav ke dni 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Potenciální účinek AFQ056 na motorické, kognitivní, behaviorální a funkční hodnocení pomocí UHDRS.
Časové okno: Den 1 až den 46
|
Den 1 až den 46
|
|
Potenciální účinek AFQ056 na funkční škály a stupnice kvality života, neuropsychiatrická hodnocení a kognitivní hodnocení u pacientů s Huntingtonovou chorobou
Časové okno: Den 1 až den 46
|
Den 1 až den 46
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2009
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. srpna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. listopadu 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2009
První zveřejněno (ODHAD)
25. listopadu 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
23. září 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2011
Naposledy ověřeno
1. září 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Demence
- Poruchy kognice
- Huntingtonova nemoc
- Chorea
Další identifikační čísla studie
- CAFQ056A2207
- 2009-011743-39
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .