Seneca Valley Virus-001 和环磷酰胺治疗复发性或难治性神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤或具有神经内分泌特征的罕见肿瘤的年轻患者
2014年1月29日 更新者：Children's Oncology Group
塞内卡谷病毒 (NTX-010)（一种具有复制能力的小核糖核酸病毒）在患有神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤或具有神经内分泌特征的罕见肿瘤的复发/难治性儿科患者中进行的 1 期剂量递增研究
基本原理：Seneca Valley virus-001 可能能够杀死某些种类的肿瘤细胞而不损害正常细胞。 添加低剂量环磷酰胺（在研究的 B 部分）可能有助于杀死更多的肿瘤细胞。
目的：该 I 期试验正在研究 Seneca Valley virus-001 在治疗患有复发性或难治性神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤或具有神经内分泌特征的罕见肿瘤的年轻患者中的副作用和最佳剂量。
研究概览
详细说明
目标：
基本的
- 估计 Seneca Valley virus-001 (NTX-010) 的最大耐受剂量和/或推荐的 II 期剂量作为单次输注给药于患有复发或难治性神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤或具有神经内分泌特征的罕见肿瘤（Wilms）的儿科患者时瘤、视网膜母细胞瘤、肾上腺皮质癌或类癌）。 (甲部[已完成])
- 确认这些患者在 NTX-010 给药后存在病毒复制。 (甲部[已完成])
- 定义和描述按此时间表给药时 NTX-010 的毒性。 (甲部[已完成])
- 确定在给予 NTX-010 加低剂量节律和静脉内环磷酰胺后，调节性 T 细胞的数量（通过流式细胞术测量）是否可以有效减少。 （乙部分）
- 表征这些患者服用 NTX-010 后的药代动力学（病毒清除的时间过程）。
中学
- 在 I 期研究范围内初步确定 NTX-010 的抗肿瘤活性。 (甲部[已完成])
- 评估在静脉注射 NTX-010 后产生的 NTX-010 中和抗体。 (甲部[已完成])
- 评估联合使用 NTX-010 和环磷酰胺后针对 NTX-010 的中和抗体的开发。 （乙部分）
- 研究初始静脉内给予 NTX-010 之前和之后隐匿性循环肿瘤细胞的存在和允许性。
大纲：这是一项多中心研究。
A 部分（已完成）：患者在第 1 天接受 Seneca Valley virus-001 (NTX-010) IV 超过 1 小时。
B 部分：患者在第 1-14 天接受环磷酰胺 IV 口服 (PO)，在第 8 天接受 NTX-010 IV 超过 1 小时。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者随后在第 22-35 天接受环磷酰胺口服 (PO)，并在第 29 天接受环磷酰胺 IV 超过 1 小时和 NTX-010 IV 超过 1 小时。
在基线收集肿瘤组织样本用于生物标志物研究。 定期收集血液和粪便样本用于中和抗体和病毒清除研究。 还可以收集额外的血液样本以确定隐匿性肿瘤细胞的存在和允许性。
完成研究治疗后，患者将接受长达 1 年的定期随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- UAB Comprehensive Cancer Center
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California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco、California、美国、94115
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010-2970
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley's Children Cancer Center at Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、2115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana-Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0286
- C.S. Mott Children's Hospital at University of Michigan Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- Masonic Cancer Center at University of Minnesota
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital - Saint Louis
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Simmons Comprehensive Cancer Center at University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
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Houston、Texas、美国、77030-2399
- Baylor University Medical Center - Houston
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Midwest Children's Cancer Center at Children's Hospital of Wisconsin
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
疾病特征：
经组织学证实的以下 1 项诊断：
- 成神经细胞瘤
- 横纹肌肉瘤
- 肾母细胞瘤
- 视网膜母细胞瘤
- 肾上腺皮质癌
- 类癌瘤
- 复发或难治性疾病
- 可测量或可评估的疾病
- 没有已知的治愈疗法或疗法被证明可以延长生存期和可接受的生活质量
- 通过胸部 CT 扫描评估，没有已知的 > 5 cm 的肺部肿瘤或转移灶
- 经 ECHO 评估，无临床意义的肺部和/或心包积液（≥ 3 级）
- 无原发性中枢神经系统肿瘤或已知的转移性中枢神经系统疾病受累
患者特征：
- Karnofsky 表现状态 (PS) 50-100%（适用于 > 16 岁的患者）
- Lansky PS 50-100%（适用于 ≤ 16 岁的患者）
- 外围 ANC ≥ 1,000/mm^3
- 血小板计数 ≥ 100,000/mm^3（不依赖输血，定义为研究入组前 7 天内未输注血小板）
- 血红蛋白 ≥ 8.0 g/dL（允许输注红细胞）
肌酸清除率或放射性同位素 GFR ≥ 70 mL/min 或基于年龄/性别的血清肌酐如下：
- ≤ 0.8 mg/dL（适用于 3 至 5 岁的患者）
- ≤ 1.0 mg/dL（适用于 6 至 9 岁的患者）
- ≤ 1.2 mg/dL（适用于 10 至 12 岁的患者）
- ≤ 1.4 mg/dL（对于 ≥ 13 岁的女性患者）
- ≤ 1.5 mg/dL（对于 13 至 15 岁的男性患者）
- ≤ 1.7 mg/dL（对于 ≥ 16 岁的男性患者）
- 胆红素（结合和未结合的总和）≤ 正常上限 (ULN) 的 1.5 倍
- SGPT ≤ 110 U/L（出于本研究的目的，SGPT 的 ULN 为 45 U/L）
- 血清白蛋白 ≥ 2 g/dL
- 室内空气的氧饱和度 > 92%
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
- 生育患者必须使用有效的避孕措施
- 研究者认为能够遵守研究的安全监测要求
- 完全受过如厕训练
- 白天或晚上无慢性腹泻或尿失禁，无留置导尿管
- 没有不受控制的感染
- 没有已知的怀孕家庭成员
先前的同步治疗：
- 从所有先前抗癌化疗的急性毒性作用中完全恢复
- 自先前的全身照射 (TBI)、颅脊髓放疗或放疗至 ≥ 50% 的骨盆后至少 6 个月
自先前的干细胞移植或抢救（无 TBI）以来至少 3 个月
- 没有活动性移植物抗宿主病的证据
- 自其他先前的大量骨髓放疗或治疗剂量的 MIBG 治疗后至少 6 周
- 自先前的骨髓抑制化疗以来超过 3 周
- 自先前的局部姑息性放疗（小端口）后至少 2 周
- 自先前支持血小板或白细胞数量或功能的生长因子以来超过 7 天
- 自先前的生物制剂以来至少 7 天
- 自先前的单克隆抗体以来至少有 3 个半衰期
- 自上一次病毒免疫（包括流感）以来超过 7 天
- 自任何类型的免疫疗法（例如肿瘤疫苗）完成后至少 42 天
- 在参加研究后直到他们最后一次计划的 Seneca Valley virus-001 输注后 28 天或直到记录的病毒清除后，才进行其他病毒免疫接种，以时间最长者为准
- 允许同时使用皮质类固醇，前提是患者在过去 7 天内剂量稳定或递减
- 没有其他同时进行的研究药物
- 没有同时使用其他抗癌药物（例如化学疗法、放射疗法、免疫疗法或生物疗法）
- 不允许事先使用 Seneca Valley 病毒 001 进行治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗 (NTX-010)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性和耐受性
大体时间：12 个月后记录的病毒清除
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12 个月后记录的病毒清除
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塞内卡谷病毒-001 (NTX-010) II 期推荐剂量
大体时间：56天
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56天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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肿瘤反应
大体时间：记录的病毒清除后最多 12 个月
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记录的病毒清除后最多 12 个月
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血液和粪便中的病毒滴度
大体时间：治疗后长达 56 天
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治疗后长达 56 天
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NTX-010 抗体的开发
大体时间：治疗后长达 4 周
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治疗后长达 4 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Michael J. Burke, MD、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年9月1日
初级完成 (实际的)
2013年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月13日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月13日
首次发布 (估计)
2010年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年1月29日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ADVL0911
- COG-ADVL0911
- CDR0000663520 (其他标识符：Clinical Trials.gov)
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