Seneca Valley Virus-001 a cyklofosfamid při léčbě mladých pacientů s recidivujícím nebo refrakterním neuroblastomem, rabdomyosarkomem nebo vzácnými nádory s neuroendokrinními rysy
29. ledna 2014 aktualizováno: Children's Oncology Group
Studie eskalace dávky 1. fáze viru Seneca Valley (NTX-010), replikačně kompetentního pikornaviru, u relabujících/refrakterních dětských pacientů s neuroblastomem, rabdomyosarkomem nebo vzácnými nádory s neuroendokrinními rysy
Odůvodnění: Seneca Valley virus-001 může být schopen zabít určité druhy nádorových buněk, aniž by poškodil normální buňky. Přidání nízké dávky cyklofosfamidu (v části B studie) může pomoci zabít ještě více nádorových buněk.
ÚČEL: Tato studie fáze I studuje vedlejší účinky a nejlepší dávku Seneca Valley viru-001 při léčbě mladých pacientů s relabujícím nebo refrakterním neuroblastomem, rhabdomyosarkomem nebo vzácnými nádory s neuroendokrinními rysy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
CÍLE:
Hlavní
- Odhadnout maximální tolerovanou dávku a/nebo doporučenou dávku fáze II Seneca Valley viru-001 (NTX-010), když je podáván jako jednorázová infuze dětským pacientům s relabujícím nebo refrakterním neuroblastomem, rhabdomyosarkomem nebo vzácnými nádory s neuroendokrinními rysy (Wilms nádor, retinoblastom, adrenokortikální karcinom nebo karcinoidní nádory). (Část A [dokončeno])
- Potvrdit, že u těchto pacientů po podání NTX-010 dochází k replikaci viru. (Část A [dokončeno])
- Definovat a popsat toxicitu NTX-010 při podávání podle tohoto schématu. (Část A [dokončeno])
- Stanovit, zda lze počet regulačních T buněk (měřeno průtokovou cytometrií) účinně snížit po podání NTX-010 plus metronomický a intravenózní cyklofosfamid v nízkých dávkách. (část B)
- Charakterizovat farmakokinetiku (časový průběh virové clearance) po podání NTX-010 u těchto pacientů.
Sekundární
- Předběžně definovat protinádorovou aktivitu NTX-010 v rámci studie fáze I. (Část A [dokončeno])
- Vyhodnotit vývoj neutralizačních protilátek proti NTX-010 po IV podání NTX-010. (Část A [dokončeno])
- Vyhodnotit vývoj neutralizačních protilátek proti NTX-010 po kombinaci NTX-010 a cyklofosfamidu. (část B)
- Zkoumat přítomnost a permisivitu okultně cirkulujících nádorových buněk před a po počátečním intravenózním podání NTX-010.
PŘEHLED: Toto je multicentrická studie.
Část A (dokončeno): Pacienti dostávají Seneca Valley virus-001 (NTX-010) IV po dobu 1 hodiny v den 1.
Část B: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV perorálně (PO) ve dnech 1-14 a NTX-010 IV po dobu 1 hodiny v den 8. V nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity pak pacienti dostávají cyklofosfamid perorálně (PO) ve dnech 22-35, plus cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny a NTX-010 IV po dobu 1 hodiny v den 29.
Vzorky nádorové tkáně se odebírají na začátku pro studie biomarkerů. Vzorky krve a stolice se pravidelně odebírají pro studie neutralizace protilátek a virové clearance. Mohou být také odebrány další vzorky krve pro přítomnost a permisivitu okultních nádorových buněk.
Po ukončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu až 1 roku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- UAB Comprehensive Cancer Center
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2970
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Children's Memorial Hospital - Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley's Children Cancer Center at Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 2115
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0286
- C.S. Mott Children's Hospital at University of Michigan Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Masonic Cancer Center at University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Siteman Cancer Center at Barnes-Jewish Hospital - Saint Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Simmons Comprehensive Cancer Center at University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2399
- Baylor University Medical Center - Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Midwest Children's Cancer Center at Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
Histologicky potvrzená diagnóza 1 z následujících:
- Neuroblastom
- Rabdomyosarkom
- Wilmsův nádor
- Retinoblastom
- Adrenokortikální karcinom
- Karcinoidní nádor
- Recidivující nebo rezistentní onemocnění
- Měřitelné nebo hodnotitelné onemocnění
- Žádná známá kurativní terapie nebo terapie prokazatelně prodlužující přežití s přijatelnou kvalitou života
- Žádné známé plicní nádory nebo metastázy > 5 cm, jak bylo hodnoceno CT vyšetřením hrudníku
- Žádné klinicky významné plicní a/nebo perikardiální výpotky (≥ stupeň 3), jak bylo hodnoceno ECHO
- Žádné primární nádory CNS nebo známé metastatické postižení CNS
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
- Karnofského výkonnostní stav (PS) 50-100 % (pro pacienty > 16 let)
- Lansky PS 50–100 % (pro pacienty ve věku ≤ 16 let)
- Periferní ANC ≥ 1 000/mm^3
- Počet krevních destiček ≥ 100 000/mm^3 (nezávislý na transfuzi, definovaný jako žádná transfuze krevních destiček během 7 dnů před zařazením do studie)
- Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (povoleny transfuze červených krvinek)
Clearance kreatinu nebo radioizotopová GFR ≥ 70 ml/min NEBO sérový kreatinin na základě věku/pohlaví následovně:
- ≤ 0,8 mg/dl (pro pacienty ve věku 3 až 5 let)
- ≤ 1,0 mg/dl (pro pacienty ve věku 6 až 9 let)
- ≤ 1,2 mg/dl (pro pacienty ve věku 10 až 12 let)
- ≤ 1,4 mg/dl (pro pacientky ve věku ≥ 13 let)
- ≤ 1,5 mg/dl (pro mužské pacienty ve věku 13 až 15 let)
- ≤ 1,7 mg/dl (pro mužské pacienty ve věku ≥ 16 let)
- Bilirubin (součet konjugovaného a nekonjugovaného) ≤ 1,5násobek horní hranice normálu (ULN)
- SGPT ≤ 110 U/L (pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L)
- Sérový albumin ≥ 2 g/dl
- Nasycení kyslíkem > 92 % vzduchu v místnosti
- Ne těhotná nebo kojící
- Negativní těhotenský test
- Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
- Podle názoru zkoušejícího schopen splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti
- Kompletně naučený na toaletu
- Žádný chronický průjem nebo inkontinence moči během dne nebo noci a žádné zavedené močové katétry
- Žádná nekontrolovaná infekce
- Žádná známá těhotná členka domácnosti
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
- Plně se zotavil z akutních toxických účinků veškeré předchozí protirakovinné chemoterapie
- Nejméně 6 měsíců od předchozího ozáření celého těla (TBI), kraniospinální radioterapie nebo radioterapie na ≥ 50 % pánve
Nejméně 3 měsíce od předchozí transplantace nebo záchrany kmenových buněk (bez TBI)
- Žádný důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
- Nejméně 6 týdnů od jiné předchozí podstatné radioterapie kostní dřeně nebo léčby terapeutickými dávkami MIBG
- Více než 3 týdny od předchozí myelosupresivní chemoterapie
- Minimálně 2 týdny od předchozí lokální paliativní radioterapie (malý port)
- Více než 7 dní od předchozího růstového faktoru (faktorů), které podporují počet nebo funkci krevních destiček nebo bílých krvinek
- Nejméně 7 dní od předchozích biologických látek
- Alespoň 3 poločasy od předchozích monoklonálních protilátek
- Více než 7 dní od předchozích virových imunizací, včetně chřipky
- Alespoň 42 dní od dokončení jakéhokoli typu imunoterapie, např. protinádorových vakcín
- Žádná další virová imunizace po zařazení do studie do 28 dnů po jejich poslední plánované infuzi Seneca Valley virus-001 nebo do dokumentovaného vymizení viru, podle toho, co je nejdelší
- Souběžné podávání kortikosteroidů povoleno za předpokladu, že pacient byl na stabilní nebo klesající dávce po dobu posledních 7 dnů
- Žádné další souběžně zkoušené léky
- Žádná další souběžná protirakovinná léčiva (např. chemoterapie, radioterapie, imunoterapie nebo biologická léčba)
- Předchozí léčba virem Seneca Valley virus-001 není povolena
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba (NTX-010)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 12 měsíců po zdokumentovaném vymizení viru
|
12 měsíců po zdokumentovaném vymizení viru
|
|
Doporučená dávka fáze II Seneca Valley virus-001 (NTX-010)
Časové okno: 56 dní
|
56 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nádorová odpověď
Časové okno: Až 12 měsíců po zdokumentovaném vymizení viru
|
Až 12 měsíců po zdokumentovaném vymizení viru
|
|
Virové titry v krvi a stolici
Časové okno: Až 56 dní po ošetření
|
Až 56 dní po ošetření
|
|
Vývoj protilátek proti NTX-010
Časové okno: Až 4 týdny po ošetření
|
Až 4 týdny po ošetření
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Michael J. Burke, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. ledna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2010
První zveřejněno (Odhad)
14. ledna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
30. ledna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. ledna 2014
Naposledy ověřeno
1. ledna 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Novotvary podle místa
- Adenokarcinom
- Karcinom
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Oční nemoci
- Onemocnění endokrinního systému
- Onemocnění sítnice
- Novotvary endokrinních žláz
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Oční choroby, dědičné
- Neuroendokrinní nádory
- Sarkom
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Novotvary, svalová tkáň
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Novotvary oka
- Novotvary sítnice
- Onemocnění nadledvinek
- Myosarkom
- Novotvary kůry nadledvin
- Novotvary nadledvinek
- Onemocnění kůry nadledvin
- Neuroblastom
- Retinoblastom
- Rabdomyosarkom
- Karcinoidní nádor
- Adrenokortikální karcinom
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
Další identifikační čísla studie
- ADVL0911
- COG-ADVL0911
- CDR0000663520 (Jiný identifikátor: Clinical Trials.gov)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .