谷氨酰胺治疗溶血相关性肺动脉高压
2021年6月8日 更新者：UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
谷氨酰胺治疗溶血相关性肺动脉高压的 2 期试验
这项研究的主要假设是补充谷氨酰胺将改善红细胞谷氨酰胺/谷氨酸比率，这是镰状细胞病 (SCD) 和地中海贫血 (Thal) 患者氧化应激、溶血和肺动脉高压 (PH) 的生物标志物。
PH 定义为多普勒超声心动图上的三尖瓣反流射流速度 (TRV) > 2.5 m/s。
我们还预测，谷氨酰胺疗法将增加精氨酸的生物利用度，并随后改变镰状红细胞内皮相互作用，这种相互作用可以使用 endo-PAT 技术通过一氧化氮 (NO) 的生成来识别，从而导致生物标志物和临床结果的变化。
具体来说，我们的第二个假设是口服谷氨酰胺会减少溶血和粘附分子的生物标志物，并改善溶血性贫血中发生的精氨酸与鸟氨酸比例失衡，从而改善精氨酸生物利用度以及 SCD 患者内皮功能障碍和 PH 的临床终点和塔尔。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94608
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- SCD（Hb SS、SC 或 Sβ-地中海贫血）或 Thal 的明确诊断
- 超声心动图记录的 PH，定义为 TRV 大于 2.5 m/s
- 年龄大于或等于 4 岁
排除标准：
- 无法服用或耐受口服药物
- 入组后 1 个月内出现急性危机或住院
- 肝功能障碍（SGPT 大于正常值的 3 倍）
- 肾功能障碍（肌酐大于正常值的 2 倍）
- 对谷氨酰胺过敏
- 怀孕或哺乳
- 服用西地那非（伟哥）、钙通道阻滞剂或氨基酸/蛋白质补充剂的患者（如果稳定超过 3 个月，其他疗法可接受）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗：L-谷氨酰胺
患者将接受为期 8 周的口服 L-谷氨酰胺 10 克 TID 疗程
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15 岁以下儿童口服 L-谷氨酰胺 10 克 TID 或（0.1g/kg TID）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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8 周时的红细胞谷氨酰胺/谷氨酸比率
大体时间：8周
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红细胞谷氨酰胺/谷氨酸比率：一种新的氧化应激生物标志物
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆谷氨酰胺
大体时间：8周
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8周
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多普勒超声心动图上的三尖瓣返流射流速度
大体时间：8周
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使用多普勒超声心动图以每秒米为单位测量三尖瓣反流射流速度。
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8周
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6 分钟步行距离
大体时间：8周
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六分钟步行测试 (6MWT) 测量的是一个人在坚硬平坦的表面上总共能走六分钟的距离（以米为单位）。
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8周
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肝功能检查
大体时间：8周
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丙氨酸转氨酶 (ALT) 天冬氨酸转氨酶 (AST)
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8周
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肾功能检查
大体时间：8周
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肌酐血尿素氮 (BUN)
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8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Claudia Morris, MD、Emory University
- 首席研究员：Augusta Saulys, MD、Children's Hosptial & Research Center Oakland
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年3月1日
初级完成 (实际的)
2014年3月1日
研究完成 (实际的)
2014年3月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月13日
首次发布 (估计)
2010年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月8日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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