Terapia con glutamina para la hipertensión pulmonar asociada a hemólisis
8 de junio de 2021 actualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Ensayo de fase 2 para la terapia con glutamina para la hipertensión pulmonar asociada a hemólisis
La hipótesis principal de este estudio es que la suplementación con glutamina mejorará la relación glutamina/glutamato de los eritrocitos, un biomarcador de estrés oxidativo, hemólisis e hipertensión pulmonar (HP) en pacientes con anemia de células falciformes (SCD) y talasemia (Thal) con HP.
La HP se define como una velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo (TRV) en la ecocardiografía Doppler > 2,5 m/s.
También predecimos que la terapia con glutamina aumentará la biodisponibilidad de la arginina y posteriormente alterará la interacción endotelial de los glóbulos rojos falciformes que se puede identificar mediante la tecnología endo-PAT a través de la generación de óxido nítrico (NO), lo que provocará cambios en los marcadores biológicos y el resultado clínico.
Específicamente, nuestra segunda hipótesis es que la glutamina oral disminuirá los biomarcadores de hemólisis y las moléculas de adhesión, y mejorará la proporción desequilibrada de arginina a ornitina que ocurre en las anemias hemolíticas, lo que conducirá a una mejor biodisponibilidad de la arginina y criterios de valoración clínicos de disfunción endotelial y HP en pacientes con SCD. y Thal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94608
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de SCD (Hb SS, SC o SBetalasemia) o Thal
- HP documentada por ecocardiografía, definida como TRV superior a 2,5 m/s
- Edad mayor o igual a 4 años
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para tomar o tolerar medicamentos orales
- Crisis aguda u hospitalización dentro de 1 mes de la inscripción
- Disfunción hepática (SGPT superior a 3 veces lo normal)
- Disfunción renal (creatinina superior a 2 veces lo normal)
- Alergia a la glutamina
- Embarazo o lactancia
- Pacientes que toman sildenafil (Viagra), bloqueadores de los canales de calcio o suplementos de aminoácidos/proteínas (otras terapias son aceptables si se mantienen estables durante más de 3 meses)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento: L-glutamina
Los pacientes recibirán un curso de 8 semanas de L-glutamina oral 10 gramos TID
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L-glutamina oral 10 gramos TID o (0,1 g/kg TID) para niños < 15 años.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de glutamina/glutamato de eritrocitos a las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Relación glutamina/glutamato eritrocitario: un nuevo biomarcador de estrés oxidativo
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Glutamina plasmática
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo en ecocardiografía Doppler
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo se midió mediante ecocardiografía Doppler en metros por segundo.
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8 semanas
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Distancia a pie de 6 minutos
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La prueba de caminata de seis minutos (6MWT) mide la distancia en metros que una persona puede caminar durante un total de seis minutos sobre una superficie dura y plana.
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8 semanas
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Pruebas de función hepática
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Alanina aminotransferasa (ALT) Aspartato aminotransferasa (AST)
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8 semanas
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Pruebas de función renal
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Creatinina Nitrógeno ureico en sangre (BUN)
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Claudia Morris, MD, Emory University
- Investigador principal: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de enero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de enero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Hipertensión
- Anemia de células falciformes
- Hipertensión Pulmonar
- Talasemia
- Hemólisis
Otros números de identificación del estudio
- 1R01FD003531-01 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
- IRB 2008-059 (Otro identificador: Institutional Review Board)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .