Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Glutaminetherapie voor hemolyse-geassocieerde pulmonale hypertensie

8 juni 2021 bijgewerkt door: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Fase 2-onderzoek voor glutaminetherapie voor hemolyse-geassocieerde pulmonale hypertensie

De primaire hypothese van deze studie is dat suppletie met glutamine de erytrocyt glutamine/glutamaatverhouding, een biomarker van oxidatieve stress, hemolyse en pulmonale hypertensie (PH) bij patiënten met sikkelcelanemie (SCD) en thalassemie (Thal) met PH, zal verbeteren. PH wordt gedefinieerd als een tricuspidalis regurgitant jet velocity (TRV) op Doppler-echocardiografie > 2,5 m/s. We voorspellen ook dat glutaminetherapie de biologische beschikbaarheid van arginine zal verhogen en vervolgens de endotheelinteractie van sikkelrode bloedcellen zal veranderen die kan worden geïdentificeerd met behulp van endo-PAT-technologie door het genereren van stikstofmonoxide (NO), wat leidt tot veranderingen in biologische markers en klinische resultaten. Concreet is onze tweede hypothese dat orale glutamine de biomarkers van hemolyse en adhesiemoleculen zal verlagen en de onevenwichtige arginine-tot-ornithine-verhouding die optreedt bij hemolytische anemieën zal verbeteren, wat leidt tot verbeterde biologische beschikbaarheid van arginine en klinische eindpunten van endotheliale disfunctie en PH bij patiënten met SCD. en Thal.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94608
        • Children's Hospital & Research Center Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vastgestelde diagnose SCD (Hb SS, SC of SBetathalassemie) of Thal
  • PH gedocumenteerd door echocardiografie, gedefinieerd als bij TRV groter dan 2,5 m/s
  • Leeftijd groter dan of gelijk aan 4 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om orale medicatie in te nemen of te verdragen
  • Acute crisis of ziekenhuisopname binnen 1 maand na inschrijving
  • Leverdisfunctie (SGPT groter dan 3x normaal)
  • Nierdisfunctie (creatinine groter dan 2x normaal)
  • Allergie voor glutamine
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Patiënten die sildenafil (Viagra), calciumkanaalblokkers of aminozuur-/eiwitsupplementen gebruiken (andere therapieën zijn acceptabel indien stabiel gedurende meer dan 3 maanden)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling: L-glutamine
Patiënten krijgen een kuur van 8 weken met orale L-glutamine 10 gram driemaal daags
Geneesmiddel: L-Glutamine
Orale L-glutamine 10 gram driemaal daags of (0,1 g/kg driemaal daags) voor kinderen < 15 jaar.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Erytrocyt Glutamine/Glutamaat-verhouding na 8 weken
Tijdsspanne: 8 weken
Erytrocyt Glutamine/Glutamaat Ratio: een nieuwe biomarker van oxidatieve stress
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaglutamine
Tijdsspanne: 8 weken
8 weken
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity op Doppler-echocardiografie
Tijdsspanne: 8 weken
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity werd gemeten met behulp van Doppler-echocardiografie in meters per seconde.
8 weken
6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: 8 weken
De zes minuten looptest (6MWT) meet de afstand in meters die iemand in totaal zes minuten kan lopen op een harde, vlakke ondergrond.
8 weken
Leverfunctietest
Tijdsspanne: 8 weken
Alanine-aminotransferase (ALT) Aspartaat-aminotransferase (AST)
8 weken
Nierfunctietesten
Tijdsspanne: 8 weken
Creatinine Bloedureumstikstof (BUN)
8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Medewerkers

Food and Drug Administration (FDA)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia Morris, MD, Emory University
  • Hoofdonderzoeker: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

14 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1R01FD003531-01 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)
  • IRB 2008-059 (Andere identificatie: Institutional Review Board)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren