Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Glutaminterapi til hæmolyse-associeret pulmonal hypertension

8. juni 2021 opdateret af: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Fase 2-forsøg for glutaminterapi til hæmolyse-associeret pulmonal hypertension

Den primære hypotese for denne undersøgelse er, at glutamintilskud vil forbedre erytrocyt-glutamin/glutamat-forholdet, en biomarkør for oxidativt stress, hæmolyse og pulmonal hypertension (PH) hos seglcellesygdomme (SCD) og thalassæmi (Thal) patienter med PH. PH er defineret som en trikuspidal regurgitant jethastighed (TRV) på Doppler-ekkokardiografi > 2,5 m/s. Vi forudsiger også, at glutaminterapi vil øge arginin biotilgængelighed og efterfølgende ændre segl røde blodlegemer endotelinteraktion, der kan identificeres ved hjælp af endo-PAT teknologi gennem nitrogenoxid (NO) generering, hvilket fører til ændringer i biologiske markører og kliniske resultater. Specifikt er vores anden hypotese, at oral glutamin vil reducere biomarkører for hæmolyse og adhæsionsmolekyler og forbedre det ubalancerede arginin-til-ornithin-forhold, der forekommer ved hæmolytisk anæmi, hvilket fører til forbedret argininbiotilgængelighed og kliniske endepunkter for endoteldysfunktion og PH hos patienter med SCD og Thal.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94608
        • Children's Hospital & Research Center Oakland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af SCD (Hb SS, SC eller SBeta-thalassæmi) eller Thal
  • PH dokumenteret ved ekkokardiografi, defineret som ved TRV større end 2,5 m/s
  • Alder større end eller lig med 4 år

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tage eller tolerere oral medicin
  • Akut krise eller indlæggelse inden for 1 måned efter indskrivning
  • Leverdysfunktion (SGPT større end 3X normal)
  • Nyreinsufficiens (kreatinin større end 2 gange normalt)
  • Allergi over for glutamin
  • Graviditet eller amning
  • Patienter på sildenafil (Viagra), calciumkanalblokkere eller aminosyre/proteintilskud (andre behandlinger acceptable, hvis de er stabile i mere end 3 måneder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling: L-glutamin
Patienterne vil modtage et 8-ugers forløb med oral L-glutamin 10 gram tre gange dagligt
Medicin: L-glutamin
Oral L-glutamin 10 gram TID eller (0,1g/kg TID) til børn < 15 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Erytrocyt Glutamin/Glutamat-forhold ved 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Erytrocyt glutamin/glutamat-forhold: en ny biomarkør for oxidativt stress
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma glutamin
Tidsramme: 8 uger
8 uger
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity på Doppler-ekkokardiografi
Tidsramme: 8 uge
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity blev målt ved hjælp af Doppler ekkokardiografi i meter per sekund.
8 uge
6 minutters gåafstand
Tidsramme: 8 uger
Den seks-minutters gangtest (6MWT) måler den afstand i meter, en person er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade.
8 uger
Leverfunktionstest
Tidsramme: 8 uger
Alaninaminotransferase (ALT) Aspartataminotransferase (AST)
8 uger
Nyrefunktionstest
Tidsramme: 8 uger
Kreatinin Blood urea nitrogen (BUN)
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University
  • Ledende efterforsker: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2010

Først opslået (Skøn)

14. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1R01FD003531-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
  • IRB 2008-059 (Anden identifikator: Institutional Review Board)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med L-glutamin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner