Glutaminterapi for hemolyse-assosiert pulmonal hypertensjon
8. juni 2021 oppdatert av: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Fase 2-studie for glutaminterapi for hemolyse-assosiert pulmonal hypertensjon
Den primære hypotesen til denne studien er at glutamintilskudd vil forbedre erytrocytt-glutamin/glutamat-forholdet, en biomarkør for oksidativt stress, hemolyse og pulmonal hypertensjon (PH) hos sigdcellesykdom (SCD) og talassemi (thal) pasienter med PH.
PH er definert som en trikuspidal regurgitant jethastighet (TRV) på dopplerekkokardiografi > 2,5 m/s.
Vi spår også at glutaminterapi vil øke biotilgjengeligheten av arginin og deretter endre sigd-rødcelle-endotelinteraksjon som kan identifiseres ved hjelp av endo-PAT-teknologi gjennom nitrogenoksid (NO) generering, noe som fører til endringer i biologiske markører og klinisk utfall.
Spesielt er vår andre hypotese at oral glutamin vil redusere biomarkører for hemolyse og adhesjonsmolekyler, og forbedre det ubalanserte arginin-til-ornitin-forholdet som oppstår ved hemolytiske anemier, noe som fører til forbedret argininbiotilgjengelighet og kliniske endepunkter for endoteldysfunksjon og PH hos pasienter med SCD og Thal.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94608
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Etablert diagnose av SCD (Hb SS, SC eller SBetathalassemi) eller Thal
- PH dokumentert ved ekkokardiografi, definert som ved TRV større enn 2,5 m/s
- Alder over eller lik 4 år
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å ta eller tolerere orale medisiner
- Akutt krise eller sykehusinnleggelse innen 1 måned etter innmelding
- Leverdysfunksjon (SGPT større enn 3X normal)
- Nyredysfunksjon (kreatinin høyere enn 2X normal)
- Allergi mot glutamin
- Graviditet eller amming
- Pasienter på sildenafil (Viagra), kalsiumkanalblokkere eller aminosyre-/proteintilskudd (andre behandlinger aksepteres hvis de er stabile i mer enn 3 måneder)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling: L-glutamin
Pasienter vil motta en 8-ukers kur med oral L-glutamin 10 gram tre ganger daglig
|
Oral L-glutamin 10 gram TID eller (0,1g/kg TID) for barn < 15 år.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Erytrocytt glutamin/glutamat-forhold ved 8 uker
Tidsramme: 8 uker
|
Erytrocyttglutamin/glutamatforhold: en ny biomarkør for oksidativt stress
|
8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma glutamin
Tidsramme: 8 uker
|
8 uker
|
|
|
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity på Doppler-ekkokardiografi
Tidsramme: 8 uker
|
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity ble målt ved hjelp av doppler ekkokardiografi i meter per sekund.
|
8 uker
|
|
6 minutters gange
Tidsramme: 8 uker
|
Den seks-minutters gangtesten (6MWT) måler avstanden i meter en person er i stand til å gå over totalt seks minutter på en hard, flat overflate.
|
8 uker
|
|
Leverfunksjonstester
Tidsramme: 8 uker
|
Alaninaminotransferase (ALT) Aspartataminotransferase (AST)
|
8 uker
|
|
Nyrefunksjonstester
Tidsramme: 8 uker
|
Kreatinin Blod urea nitrogen (BUN)
|
8 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University
- Hovedetterforsker: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. januar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. januar 2010
Først lagt ut (Anslag)
14. januar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juni 2021
Sist bekreftet
1. juni 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1R01FD003531-01 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
- IRB 2008-059 (Annen identifikator: Institutional Review Board)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .