Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia glutaminą w przypadku nadciśnienia płucnego związanego z hemolizą

8 czerwca 2021 zaktualizowane przez: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Faza 2 Próba terapii glutaminą nadciśnienia płucnego związanego z hemolizą

Podstawową hipotezą tego badania jest to, że suplementacja glutaminą poprawi stosunek glutaminy do glutaminianu w erytrocytach, biomarker stresu oksydacyjnego, hemolizy i nadciśnienia płucnego (PH) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i talasemią (Thal) z PH. PH definiuje się jako prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRV) w echokardiografii dopplerowskiej > 2,5 m/s. Przewidujemy również, że terapia glutaminą zwiększy biodostępność argininy, a następnie zmieni interakcje śródbłonka sierpowatych krwinek czerwonych, które można zidentyfikować za pomocą technologii endo-PAT poprzez wytwarzanie tlenku azotu (NO), prowadząc do zmian w markerach biologicznych i wynikach klinicznych. W szczególności naszą drugą hipotezą jest to, że doustna glutamina zmniejszy biomarkery hemolizy i cząsteczek adhezyjnych oraz poprawi niezrównoważony stosunek argininy do ornityny, który występuje w niedokrwistości hemolitycznej, prowadząc do poprawy biodostępności argininy i klinicznych punktów końcowych dysfunkcji śródbłonka i PH u pacjentów z SCD i Thala.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94608
        • Children's Hospital & Research Center Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalone rozpoznanie SCD (Hb SS, SC lub SBetatalasemia) lub Thal
  • PH udokumentowane echokardiograficznie, zdefiniowane jako TRV większe niż 2,5 m/s
  • Wiek większy lub równy 4 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność przyjmowania lub tolerowania leków doustnych
  • Ostry kryzys lub hospitalizacja w ciągu 1 miesiąca od rejestracji
  • Zaburzenia czynności wątroby (SGPT większy niż 3-krotnie normalny)
  • Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny ponad 2x normalne)
  • Alergia na glutaminę
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Pacjenci przyjmujący sildenafil (Viagra), blokery kanału wapniowego lub suplementy aminokwasowe/białkowe (dopuszczalne inne terapie, jeśli stabilizacja trwa dłużej niż 3 miesiące)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie: L-glutamina
Pacjenci otrzymają 8-tygodniowy kurs doustnej L-glutaminy 10 gramów trzy razy na dobę
Lek: L-glutamina
Doustna L-glutamina 10 gramów trzy razy dziennie lub (0,1 g/kg trzy razy dziennie) dla dzieci poniżej 15 roku życia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek glutaminy do glutaminianu w erytrocytach po 8 tygodniach
Ramy czasowe: 8 tygodni
Stosunek glutaminy do glutaminianu w erytrocytach: nowy biomarker stresu oksydacyjnego
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Glutamina osocza
Ramy czasowe: 8 tygodni
8 tygodni
Prędkość strumienia fali zwrotnej zastawki trójdzielnej w echokardiografii dopplerowskiej
Ramy czasowe: 8 tydzień
Prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej mierzono za pomocą echokardiografii dopplerowskiej w metrach na sekundę.
8 tydzień
6 minut spacerem
Ramy czasowe: 8 tygodni
Sześciominutowy test marszu (6MWT) mierzy odległość w metrach, jaką osoba jest w stanie przejść w ciągu sześciu minut po twardej, płaskiej powierzchni.
8 tygodni
Testy funkcji wątroby
Ramy czasowe: 8 tygodni
Aminotransferaza alaninowa (ALT) Aminotransferaza asparaginianowa (AST)
8 tygodni
Testy funkcji nerek
Ramy czasowe: 8 tygodni
Kreatynina Azot mocznikowy we krwi (BUN)
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Morris, MD, Emory University
  • Główny śledczy: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1R01FD003531-01 (Dotacja/umowa FDA USA)
  • IRB 2008-059 (Inny identyfikator: Institutional Review Board)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj