Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Glutaminová terapie pro plicní hypertenzi spojenou s hemolýzou

8. června 2021 aktualizováno: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Fáze 2 studie s glutaminovou terapií pro plicní hypertenzi spojenou s hemolýzou

Primární hypotézou této studie je, že suplementace glutaminu zlepší poměr glutamin/glutamát v erytrocytech, což je biomarker oxidačního stresu, hemolýzy a plicní hypertenze (PH) u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) a thalasémií (Thal) s PH. PH je definována jako trikuspidální regurgitační jet velocity (TRV) při dopplerovské echokardiografii > 2,5 m/s. Také předpovídáme, že terapie glutaminem zvýší biologickou dostupnost argininu a následně změní interakci srpkovitého endotelu červených krvinek, kterou lze identifikovat pomocí technologie endo-PAT prostřednictvím tvorby oxidu dusnatého (NO), což povede ke změnám biologických markerů a klinickému výsledku. Konkrétně naše druhá hypotéza je, že perorální glutamin sníží biomarkery hemolýzy a adhezivních molekul a zlepší nevyvážený poměr argininu k ornitinu, který se vyskytuje u hemolytických anémií, což povede ke zlepšení biologické dostupnosti argininu a klinickým koncovým bodům endoteliální dysfunkce a PH u pacientů s SCD. a Thal.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94608
        • Children's Hospital & Research Center Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza SCD (Hb SS, SC nebo SBeta-talasemie) nebo Thal
  • PH dokumentovaná echokardiografií, definovaná jako při TRV vyšší než 2,5 m/s
  • Věk větší nebo rovný 4 letům

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost užívat nebo tolerovat perorální léky
  • Akutní krize nebo hospitalizace do 1 měsíce od zařazení
  • Jaterní dysfunkce (SGPT větší než 3x normální)
  • Renální dysfunkce (kreatinin vyšší než 2x normální)
  • Alergie na glutamin
  • Těhotenství nebo kojení
  • Pacienti užívající sildenafil (Viagra), blokátory kalciových kanálů nebo doplňky aminokyselin/proteinů (jiné terapie jsou přijatelné, pokud jsou stabilní déle než 3 měsíce)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba: L-glutamin
Pacienti dostanou 8týdenní kúru perorálního L-glutaminu 10 gramů třikrát denně
Lék: L-Glutamin
Perorální L-glutamin 10 gramů TID nebo (0,1 g/kg TID) pro děti < 15 let.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr erytrocytárního glutaminu/glutamátu po 8 týdnech
Časové okno: 8 týdnů
Poměr glutamin/glutamát erytrocytů: nový biomarker oxidačního stresu
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatický glutamin
Časové okno: 8 týdnů
8 týdnů
Trikuspidální regurgitační proudová rychlost na dopplerovské echokardiografii
Časové okno: 8 týden
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity byla měřena pomocí Dopplerovy echokardiografie v metrech za sekundu.
8 týden
Vzdálenost 6 minut chůze
Časové okno: 8 týdnů
Šestiminutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost v metrech, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut po tvrdém rovném povrchu.
8 týdnů
Testy jaterních funkcí
Časové okno: 8 týdnů
Alaninaminotransferáza (ALT) Aspartátaminotransferáza (AST)
8 týdnů
Funkční testy ledvin
Časové okno: 8 týdnů
Kreatinin dusík močoviny v krvi (BUN)
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Morris, MD, Emory University
  • Vrchní vyšetřovatel: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

14. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1R01FD003531-01 (Grant/smlouva FDA USA)
  • IRB 2008-059 (Jiný identifikátor: Institutional Review Board)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na L-Glutamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit