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Terapia con glutammina per l'ipertensione polmonare associata all'emolisi

8 giugno 2021 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Studio di fase 2 per la terapia con glutammina per l'ipertensione polmonare associata all'emolisi

L'ipotesi principale di questo studio è che l'integrazione di glutammina migliorerà il rapporto eritrocitario glutammina/glutammato, un biomarcatore di stress ossidativo, emolisi e ipertensione polmonare (PH) nei pazienti con anemia falciforme (SCD) e talassemia (Thal) con PH. La IP è definita come una velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRV) all'ecocardiografia Doppler > 2,5 m/s. Prevediamo anche che la terapia con glutammina aumenterà la biodisponibilità dell'arginina e successivamente altererà l'interazione endoteliale dei globuli rossi falciformi che può essere identificata utilizzando la tecnologia endo-PAT attraverso la generazione di ossido nitrico (NO), portando a cambiamenti nei marcatori biologici e all'esito clinico. In particolare, la nostra seconda ipotesi è che la glutammina orale ridurrà i biomarcatori dell'emolisi e delle molecole di adesione e migliorerà il rapporto sbilanciato di arginina-ornitina che si verifica nelle anemie emolitiche, portando a una migliore biodisponibilità dell'arginina e agli endpoint clinici di disfunzione endoteliale e IP nei pazienti con SCD e Tal.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94608
        • Children's Hospital & Research Center Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di SCD (Hb SS, SC o SBeta-talassemia) o Thal
  • PH documentata dall'ecocardiografia, definita come a TRV maggiore di 2,5 m/s
  • Età maggiore o uguale a 4 anni

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di assumere o tollerare farmaci per via orale
  • Crisi acuta o ricovero entro 1 mese dall'arruolamento
  • Disfunzione epatica (SGPT maggiore di 3 volte il normale)
  • Disfunzione renale (creatinina maggiore di 2 volte normale)
  • Allergia alla glutammina
  • Gravidanza o allattamento
  • Pazienti che assumono sildenafil (Viagra), bloccanti dei canali del calcio o integratori di aminoacidi/proteine ​​(altre terapie accettabili se stabili per più di 3 mesi)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento: L-glutammina
I pazienti riceveranno un corso di 8 settimane di L-glutammina orale 10 grammi TID
Droga: L-glutammina
L-glutammina orale 10 grammi TID o (0,1 g/kg TID) per bambini < 15 anni di età.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto eritrocitario glutammina/glutammato a 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
Rapporto eritrocitario glutammina/glutammato: un nuovo biomarcatore dello stress ossidativo
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Glutammina plasmatica
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Velocità del getto di rigurgito tricuspidale sull'ecocardiografia Doppler
Lasso di tempo: 8 settimana
La velocità del getto di rigurgito tricuspidale è stata misurata utilizzando l'ecocardiografia Doppler in metri al secondo.
8 settimana
6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 8 settimane
Il test del cammino di sei minuti (6MWT) misura la distanza in metri che un individuo è in grado di percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana.
8 settimane
Test di funzionalità epatica
Lasso di tempo: 8 settimane
Alanina aminotransferasi (ALT) Aspartato aminotransferasi (AST)
8 settimane
Test di funzionalità renale
Lasso di tempo: 8 settimane
Creatinina Azoto ureico nel sangue (BUN)
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia Morris, MD, Emory University
  • Investigatore principale: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

14 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1R01FD003531-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • IRB 2008-059 (Altro identificatore: Institutional Review Board)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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