Glutamiinihoito hemolyysiin liittyvään keuhkoverenpaineeseen
tiistai 8. kesäkuuta 2021 päivittänyt: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Hemolyysiin liittyvän keuhkoverenpainetaudin glutamiinihoidon vaiheen 2 koe
Tämän tutkimuksen ensisijainen hypoteesi on, että glutamiinilisä parantaa erytrosyyttien glutamiini/glutamaatti-suhdetta, joka on oksidatiivisen stressin, hemolyysin ja keuhkoverenpainetaudin (PH) biomarkkeri sirppisolusairauspotilailla (SCD) ja talassemiapotilailla (Thal).
PH määritellään kolmiulotteiseksi regurgitanttisuihkunopeudeksi (TRV) Doppler-kaikukardiografiassa > 2,5 m/s.
Ennustamme myös, että glutamiinihoito lisää arginiinin biologista hyötyosuutta ja muuttaa sen jälkeen sirppipunasolujen endoteelivuorovaikutusta, joka voidaan tunnistaa endo-PAT-tekniikalla typpioksidin (NO) tuotannon kautta, mikä johtaa muutoksiin biologisissa markkereissa ja kliinisissä lopputuloksissa.
Erityisesti toinen hypoteesimme on, että oraalinen glutamiini vähentää hemolyysi- ja adheesiomolekyylien biomarkkereita ja parantaa epätasapainoista arginiini-ornitiini-suhdetta, jota esiintyy hemolyyttisissä anemioissa, mikä johtaa parantuneeseen arginiinin biologiseen hyötyosuuteen ja endoteelin toimintahäiriön ja PH:n kliinisiin päätepisteisiin potilailla, joilla on SCD. ja Thal.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94608
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vakiintunut diagnoosi SCD (Hb SS, SC tai SBeta-talassemia) tai Thal
- PH dokumentoitu kaikukardiografialla, määriteltynä TRV:llä yli 2,5 m/s
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys ottaa tai sietää suun kautta otettavia lääkkeitä
- Akuutti kriisi tai sairaalahoito 1 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- Maksan toimintahäiriö (SGPT yli 3 kertaa normaali)
- Munuaisten toimintahäiriö (kreatiniini yli 2 kertaa normaalia)
- Allergia glutamiinille
- Raskaus tai imetys
- Potilaat, jotka käyttävät sildenafiilia (Viagra), kalsiumkanavasalpaajia tai aminohappo-/proteiinilisäravinteita (muut hoidot hyväksytään, jos ne ovat vakaat yli 3 kuukautta)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito: L-glutamiini
Potilaat saavat 8 viikon suun kautta otettavan L-glutamiinikuurin 10 grammaa kolme kertaa päivässä
|
Suun kautta otettava L-glutamiini 10 grammaa TID tai (0,1 g/kg TID) alle 15-vuotiaille lapsille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Punasolujen glutamiini/glutamaattisuhde 8 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Punasolujen glutamiini/glutamaattisuhde: uusi oksidatiivisen stressin biomarkkeri
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman glutamiini
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
8 viikkoa
|
|
|
Tricuspid Regurgitant Jet Velocity Doppler Echocardiography
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Tricuspid Regurgitant Jet -suihkun nopeus mitattiin Doppler Echocardiography -yksiköllä metreinä sekunnissa.
|
8 viikkoa
|
|
6 minuutin kävelymatka
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) mittaa etäisyyden metreinä, jonka yksilö pystyy kävelemään yhteensä kuusi minuuttia kovalla, tasaisella alustalla.
|
8 viikkoa
|
|
Maksan toimintatestit
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Alaniiniaminotransferaasi (ALT) Aspartaattiaminotransferaasi (AST)
|
8 viikkoa
|
|
Munuaisten toimintatestit
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Kreatiniini Veren ureatyppi (BUN)
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Claudia Morris, MD, Emory University
- Päätutkija: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. tammikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. tammikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 14. tammikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Hypertensio
- Anemia, sirppisolu
- Hypertensio, keuhko
- Talassemia
- Hemolyysi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1R01FD003531-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
- IRB 2008-059 (Muu tunniste: Institutional Review Board)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .