Terapia com Glutamina para Hipertensão Pulmonar Associada à Hemólise
8 de junho de 2021 atualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Ensaio de Fase 2 para Terapia com Glutamina para Hipertensão Pulmonar Associada à Hemólise
A hipótese primária deste estudo é que a suplementação de glutamina melhorará a relação glutamina/glutamato eritrocitária, um biomarcador de estresse oxidativo, hemólise e hipertensão pulmonar (HP) em pacientes com doença falciforme (DF) e talassemia (Thal) com HP.
A HP é definida como uma velocidade do jato regurgitante tricúspide (TRV) na ecocardiografia Doppler > 2,5 m/s.
Também prevemos que a terapia com glutamina aumentará a biodisponibilidade da arginina e subsequentemente alterará a interação endotelial das hemácias falciformes que pode ser identificada usando a tecnologia endo-PAT por meio da geração de óxido nítrico (NO), levando a alterações nos marcadores biológicos e no resultado clínico.
Especificamente, nossa segunda hipótese é que a glutamina oral diminuirá os biomarcadores de hemólise e moléculas de adesão e melhorará a proporção desequilibrada de arginina para ornitina que ocorre em anemias hemolíticas, levando a uma melhor biodisponibilidade de arginina e desfechos clínicos de disfunção endotelial e HP em pacientes com anemia falciforme e Tal.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94608
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico estabelecido de SCD (Hb SS, SC ou SBetatalassemia) ou Thal
- HP documentada por ecocardiografia, definida como TRV maior que 2,5 m/s
- Idade maior ou igual a 4 anos
Critério de exclusão:
- Incapacidade de tomar ou tolerar medicação oral
- Crise aguda ou hospitalização no prazo de 1 mês após a inscrição
- Disfunção hepática (SGPT maior que 3X normal)
- Disfunção renal (Creatinina maior que 2X o normal)
- Alergia a glutamina
- Gravidez ou amamentação
- Pacientes em uso de sildenafil (Viagra), bloqueadores dos canais de cálcio ou suplementos de aminoácidos/proteínas (outras terapias aceitáveis se estáveis por mais de 3 meses)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento: L-glutamina
Os pacientes receberão um curso de 8 semanas de L-glutamina oral 10 gramas TID
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L-glutamina oral 10 gramas TID ou (0,1g/kg TID) para crianças < 15 anos de idade.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Razão Glutamina/Glutamato Eritrocitário em 8 semanas
Prazo: 8 semanas
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Razão Glutamina/Glutamato Eritrocitário: um novo biomarcador de estresse oxidativo
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Glutamina plasmática
Prazo: 8 semanas
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8 semanas
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Velocidade do jato regurgitante tricúspide na ecocardiografia Doppler
Prazo: 8 semanas
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A velocidade do jato regurgitante tricúspide foi medida usando ecocardiografia Doppler em metros por segundo.
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8 semanas
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Distância de caminhada de 6 minutos
Prazo: 8 semanas
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O teste de caminhada de seis minutos (6MWT) mede a distância em metros que um indivíduo é capaz de caminhar em um total de seis minutos em uma superfície dura e plana.
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8 semanas
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Testes de função hepática
Prazo: 8 semanas
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Alanina aminotransferase (ALT) Aspartato aminotransferase (AST)
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8 semanas
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Testes de função renal
Prazo: 8 semanas
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Nitrogênio ureico no sangue (BUN)
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Claudia Morris, MD, Emory University
- Investigador principal: Augusta Saulys, MD, Children's Hosptial & Research Center Oakland
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
14 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Hipertensão
- Anemia Falciforme
- Hipertensão Pulmonar
- Talassemia
- Hemólise
Outros números de identificação do estudo
- 1R01FD003531-01 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
- IRB 2008-059 (Outro identificador: Institutional Review Board)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .