利巴韦林联合小剂量Ara-C治疗急性髓性白血病的应用

纳入标准：

• 以下急性髓性白血病 (AML) 患者符合条件：

  • 新发 AML M4 或 M5 FAB 亚型或高 eIF4E。
  • 如果是 M4 或 M5 FAB 亚型或高 eIF4E，则为骨髓增生异常综合征 (MDS) 或骨髓增生性疾病（非慢性粒细胞白血病）后的继发性 AML。
  • 如果是 M4 或 M5 FAB 亚型或高 eIF4E，则为治疗相关的 AML。
  • 如果他们对伊马替尼和至少一种其他酪氨酸激酶抑制剂无效，则出现 CML 母细胞危机。
• 所有患者必须主要治疗失败（定义为两次诱导化疗）、已复发或不适合强化诱导化疗。
• 只有在治疗前骨髓或组织活检显示 AML M4 或 M5 亚型或高 eIF4E 表达的情况下，患有干吸出物或髓外疾病的患者才有资格参加本研究。
• ECOG 体能状态 0、1、2 或 3。
• 预期寿命 > 4 周。
• 年龄 > 18 岁。
• 有生育能力的女性患者必须在开始方案后 14 天内进行血清（β-HCG）妊娠试验阴性，并且不得进行母乳喂养。 具有生育潜力的男性和女性必须同意在整个研究期间以及完成方案后至少 30 天内使用有效的避孕方法。
• 足够的肾和肝功能：血清肌酐 < 1.5 x ULN； AST 或 ALT < 2.5 x ULN（或 < 5 x ULN，如果肝脏受累于白血病）；血清胆红素 < 1.5 x ULN。
• 在解释研究的研究性质、研究设计、风险和益处后提供书面同意。
• 可用于治疗和跟进。

排除标准：

• AML 不受控制的中枢神经系统受累。
• 纽约心脏协会 (NYHA) III-IV 级分类定义的活动性心血管疾病。
• 并发疾病或医疗状况妨碍了计划的方案治疗或所需随访的安全管理。
• 在进入研究前 28 天内接受过任何先前的 AML 治疗。 Hydrea 可用于治疗白细胞增多症，但必须在开始使用低剂量 ara-C 和利巴韦林后 7 天内停药。
• 怀孕或哺乳期的女性患者。
• 与其他抗癌疗法同时治疗。
• 已知感染 HIV。
• 其他恶性肿瘤病史。 2 年无病或有完全切除非黑色素瘤皮肤癌或成功治疗原位癌病史的受试者符合条件。
• 如果 FAB AML M1、2、6、7 没有高 eIF4E 表达，它们将被排除在外。 AML M3 始终被排除在外。