- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01056523
Bruk av Ribavirin og lavdose Ara-C for å behandle akutt myeloid leukemi
En fase I/II-studie av ribavirin og lavdose-cytarabin-arabinosid (Ara-C) i akutt myeloid leukemi (AML) M4- og M5-subtyper, og AML med høyt eIF4E-uttrykk
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primære mål
I fase I-delen av denne studien vil vi bestemme maksimal tolerert dose og anbefalt fase II-dose (RP2D) av ribavirin og lavdose ara-C. Hovedmålet med fase II-delen av studien er å bestemme den totale responsraten, inkludert fullstendig remisjon (CR), fullstendig remisjon med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi), delvis remisjon (PR) eller blastrespons (BR), til terapi med ribavirin og lavdose ara-C ved RP2D.
STUDIEDESIGN OG VARIGHET
Dette er en multisenter, åpen, enkeltarms fase I/II-studie av oral ribavirin og lavdose ara-C for pasienter med AML M4/M5 eller AML med høyt ekspresjon av eIF4E, som har residiverende eller refraktær sykdom, eller som er ikke egnede kandidater for induksjonskjemoterapi. Denne studien vil bestemme den anbefalte fase II-dosen og vil evaluere effekten. Korrelative studier vil bli inkludert for å vurdere relevante molekylære mål.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Følgende pasienter med akutt myeloid leukemi (AML) er kvalifisert:
- De novo AML M4 eller M5 FAB subtype eller høy eIF4E.
- Sekundær AML etter myelodysplastisk syndrom (MDS) eller myeloproliferativ lidelse (ikke kronisk myelogen leukemi), hvis M4 eller M5 FAB subtype eller høy eIF4E.
- Terapierelatert AML hvis M4 eller M5 FAB subtype eller høy eIF4E.
- CML blast krise hvis de har sviktet imatinib og minst én annen tyrosinkinasehemmer.
- Alle pasienter må ha mislykket primærbehandling (definert som to induksjonskjemoterapier), ha fått tilbakefall eller ikke er egnede kandidater for intensiv induksjonskjemoterapi.
- Pasienter som kun har en tørr aspirat eller ekstramedullær sykdom er kvalifisert for denne studien hvis de har en marg- eller vevsbiopsi før behandling som viser AML M4- eller M5-subtype eller høyt eIF4E-ekspresjon.
- ECOG-ytelsesstatus 0, 1, 2 eller 3.
- Forventet levealder > 4 uker.
- Alder er > 18 år.
- Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ serum (beta-HCG) graviditetstest innen 14 dager etter oppstart av protokollen og må ikke amme. Menn og kvinner i fertil alder må godta å bruke en effektiv prevensjon gjennom hele studien og i minst 30 dager etter fullført protokoll.
- Tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon: serumkreatinin < 1,5 x ULN; ASAT eller ALAT < 2,5 x ULN (eller < 5 x ULN hvis leverpåvirkning med leukemi); serumbilirubin < 1,5 x ULN.
- Gi skriftlig samtykke etter at undersøkelseskarakteren, studiedesignet, risikoene og fordelene ved studien er forklart.
- Tilgjengelig for behandling og oppfølging.
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrollert involvering av sentralnervesystemet av AML.
- Aktiv kardiovaskulær sykdom som definert av New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV kategorisering.
- Samtidig sykdom eller medisinsk tilstand som utelukker sikker administrering av den planlagte protokollbehandlingen eller nødvendig oppfølging.
- Fikk tidligere behandling for AML innen 28 dager før studiestart. Hydrea er tillatt for behandling av leukocytose, men må seponeres innen 7 dager etter oppstart av lavdose ara-C og ribavirin.
- Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.
- Samtidig behandling med annen kreftbehandling.
- Kjent infeksjon med HIV.
- Historie om annen malignitet. Personer som har vært sykdomsfrie i 2 år eller personer med en historie med fullstendig resekert ikke-melanom hudkreft eller vellykket behandlet in situ karsinom er kvalifisert.
- FAB AML M1, 2, 6, 7 vil bli ekskludert hvis de ikke har høyt eIF4E-uttrykk. AML M3 er alltid ekskludert.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ribavirin-Cytarabin arabinosid
Ribavirin vil bli gitt oralt to ganger i henhold til et doseeskaleringsskjema daglig i 28 dager av en 28 dagers syklus Cytarabin arabinosid vil bli gitt 20 mg sc bid dag 1 til 10 av en 28 dagers syklus
|
Dosenivå 1 = 1000 mg po BID/ Dosenivå 2 = 1400 mg po BID/ Dosenivå 3 = 1800 mg po BID
Tidligere kohorter med 20 mg bid dag 1 til 10 av hver 28-dagers syklus.
Dosering endret til 10 mg bid dag 1 til 10 av hver 28-dagers syklus for nyere kohorter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Anbefalt fase II-dose (RP2D) av Ribavirin når det gis i kombinasjon med lavdose Ara-C
Tidsramme: 56 dager
|
Denne 3+3 designet hadde som mål å bestemme anbefalt fase II-dose (RP2D) basert på farmakokinetikk (PK) og maksimal tolerert dose (MTD).
For at dosen skulle velges, var et mål steady state-nivå av ribavirin 20 uM nødvendig for alle pasienter, og ikke mer enn 1 av 6 pasienter kunne ha hatt dosebegrensende toksisitet ved den dosen.
|
56 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarfrekvens
Tidsramme: 2-3 år
|
Total responsrate omfatter fullstendig respons (<5 % blaster i benmargen, og i perifert blod Hgb mer enn eller lik 100 g/L, blodplater mer enn eller lik 100x10-9/L, og nøytrofiler mer enn eller lik til 1x10-9/L), delvis respons (5 til 25 % blaster i benmargen og samme perifere blodparametre) og blastrespons (en større enn 50 % reduksjon i antall benmargsblaster og 2 log reduksjon i perifert blodblastantall , vedvarende i minst 28 dager).
|
2-3 år
|
|
Fullstendig svarfrekvens
Tidsramme: 2-3 år
|
Definert som <5 % blaster i benmargen og en hgb 100 g/l, blodplater 100 000/uL, nøytrofiler 1000/uL.
|
2-3 år
|
|
Delvis respons
Tidsramme: 2-3 år
|
Delvis respons ble definert som 5 til 25 % blaster i benmargen og Hgb >100g/l, blodplater >100 000/ul og nøytrofiler >1000/ul.
|
2-3 år
|
|
Blast Response
Tidsramme: 2-3 år
|
Blastrespons ble definert som en mer enn 50 % reduksjon i antall benmargsblaster og 2 log reduksjon i perifert blodblastantall, vedvarende i minst 28 dager.
|
2-3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Katherine Borden, PhD, Université de Montréal
- Hovedetterforsker: Sarit Assouline, MD, Jewish General Hospital, McGill University
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Assouline S, Culjkovic B, Cocolakis E, Rousseau C, Beslu N, Amri A, Caplan S, Leber B, Roy DC, Miller WH Jr, Borden KL. Molecular targeting of the oncogene eIF4E in acute myeloid leukemia (AML): a proof-of-principle clinical trial with ribavirin. Blood. 2009 Jul 9;114(2):257-60. doi: 10.1182/blood-2009-02-205153. Epub 2009 May 11.
- Assouline S, Culjkovic-Kraljacic B, Bergeron J, Caplan S, Cocolakis E, Lambert C, Lau CJ, Zahreddine HA, Miller WH Jr, Borden KL. A phase I trial of ribavirin and low-dose cytarabine for the treatment of relapsed and refractory acute myeloid leukemia with elevated eIF4E. Haematologica. 2015 Jan;100(1):e7-9. doi: 10.3324/haematol.2014.111245. Epub 2014 Nov 25. No abstract available.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Ribavirin
- Cytarabin
Andre studie-ID-numre
- Ribavirin-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .