苯丁酸钠治疗 3 型脊髓小脑性共济失调的安全性和有效性的初步研究
2012年8月15日 更新者：Hospital de Clinicas de Porto Alegre
SCA3 中的苯丁酸盐：一项双盲、安慰剂对照研究，以确定苯丁酸钠对 SCA3 患者的安全性和有效性
设计：试点、II 期、双盲、安慰剂对照研究
理由：在文献中没有发现一种药物治疗可以改变脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的自然病程。 患有这种疾病的患者总是会产生依赖性。
目标 I. 确定丁酸苯酯在 SCA3 患者中的安全性和耐受性。
二。 为 SCA3 中苯丁酸的功效提供早期补贴。
持续时间：12 个月的双盲研究。
实现地点：巴西阿雷格里港医院。
患者数量：20 名患者。
合并用药：没有禁用的合并用药，除非它们影响本研究的安全参数（血象和血小板；空腹血糖、AST、ALT、γ-GT、胆红素、凝血酶原时间、肌酐、尿素、Na、K、氯化物和动脉测气；心电图和超声心动图）。
正在研究的药物：粉末状苯丁酸钠，每袋 3 克。 研究开始时，剂量为 15 克/天（5 包），如果出现轻微不良事件，剂量可能会减少。
结果 主要安全性结果：两组（病例组和对照组）中不良事件、中断和剂量减少的次数。
疗效结果：疗效结果是两组中的以下分数：NESSCA、SARA、Barthel、BDI 和 WHOQol。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90.035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 76年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有患者都应确认其分子诊断并确定扩展的聚谷氨酰胺道 (CAG) 措施。
- 病程达 8 年仍能行走的患者，以及
- 将邀请 16 岁或以上的患者参加该研究。
排除标准：
- 他们显示心电图或超声心动图改变，提示基线时存在心功能不全；
- 他们的血清肌酐水平高于 1.2 mg/dL，并确认肾小球滤过率导致肾功能不全；
- 他们表现出对苯丁酸钠过敏史，如果
- 他们（男性和女性）不同意在整个研究期间和研究结束后的三个月内使用可靠的避孕方法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
小袋装安慰剂粉，每袋 3 克。
研究开始时，剂量为 15 克/天（5 包）。
|
|
实验性的：苯丁酸钠
活性药物
|
粉状苯丁酸钠小袋装，每袋 3 克。
研究开始时，剂量为 15 克/天（5 包），如果出现轻微不良事件，剂量可能会减少。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SCA3 患者使用丁酸苯酯的安全性和耐受性
大体时间：6 个月 - 12 个月
|
两组（病例组和对照组）中不良事件、中断和剂量减少的次数。
|
6 个月 - 12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SCA3中苯丁酸对神经功能障碍和生活质量的影响
大体时间：6 个月 - 12 个月
|
疗效结果是两组的以下分数：NESSCA、SARA、9 孔钉板测试、BDI 和 WHOQol。
|
6 个月 - 12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Laura B Jardim, PhD、Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年6月1日
初级完成 (预期的)
2010年12月1日
研究完成 (预期的)
2011年7月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月29日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月29日
首次发布 (估计)
2010年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年8月15日
最后验证
2010年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.