Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe bezpieczeństwa i skuteczności fenylomaślanu sodu w ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3

15 sierpnia 2012 zaktualizowane przez: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenylomaślan w SCA3: podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności fenylomaślanu sodu u pacjentów z SCA3

PROJEKT: Badanie pilotażowe fazy II, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo

UZASADNIENIE: W piśmiennictwie nie znaleziono leczenia farmakologicznego zmieniającego przebieg naturalny ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3 (SCA3). Pacjenci z tą chorobą niezmiennie stają się uzależnieni.

CELE I. Określenie bezpieczeństwa i tolerancji fenylomaślanu u pacjentów z SCA3.

II. Zapewnienie wczesnych dotacji na skuteczność fenylomaślanu w SCA3.

CZAS TRWANIA: 12 miesięcy badania z podwójnie ślepą próbą.

MIEJSCE REALIZACJI: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brazylia.

LICZBA PACJENTÓW: 20 pacjentów.

LEKI TOWARZYSZĄCE: Nie ma żadnych leków towarzyszących, które są zabronione, chyba że wpływają na parametry bezpieczeństwa tego badania (hemogram i płytki krwi; glukoza w surowicy na czczo, AST, ALT, Gamma-GT, bilirubiny, czas protrombinowy, kreatynina, mocznik, Na, K, chlorki i gazometrii tętniczej; elektrokardiogram i echokardiogram).

BADANE LEKI: Sproszkowany fenylomaślan sodu w saszetkach zawierających po 3g. Na początku badania dawka będzie wynosić 15 g/dobę (pięć saszetek) i może zostać zmniejszona w przypadku łagodnych zdarzeń niepożądanych.

WYNIKI Podstawowy wynik dotyczący bezpieczeństwa: liczba zdarzeń niepożądanych, przerw i redukcji dawek w dwóch grupach (przypadki i kontrole).

Wyniki skuteczności: Wyniki skuteczności to następujące wyniki w obu grupach: NESSCA, SARA, Barthel, BDI i WHOQol.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90.035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 78 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U wszystkich pacjentów należy potwierdzić diagnozę molekularną i już określić pomiary szlaku ekspandowanej poliglutaminy (CAG).
  2. Pacjenci nadal zdolni do chodzenia aż do 8 lat trwania choroby i
  3. Do udziału w badaniu zostaną zaproszeni pacjenci w wieku co najmniej 16 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. wykazują zmiany w zapisie elektrokardiograficznym lub echokardiograficznym sugerujące niewydolność serca na początku badania;
  2. ich stężenie kreatyniny w surowicy jest wyższe niż 1,2 mg/dl, z potwierdzoną niewydolnością nerek spowodowaną szybkością przesączania kłębuszkowego;
  3. wykazują historię nadwrażliwości na fenylomaślan sodu i jeśli
  4. oni (mężczyźni i kobiety) nie zgadzają się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez trzy miesiące po jego zakończeniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Sproszkowane placebo w saszetkach po 3g. Na początku badania dawka będzie wynosić 15 g/dzień (pięć saszetek).
Eksperymentalny: Fenylomaślan sodu
Aktywny lek
Lek: Fenylomaślan sodu
Sproszkowany fenylomaślan sodu w saszetkach po 3g. Na początku badania dawka będzie wynosić 15 g/dobę (pięć saszetek) i może zostać zmniejszona w przypadku łagodnych zdarzeń niepożądanych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja fenylomaślanu u pacjentów z SCA3
Ramy czasowe: 6 miesięcy - 12 miesięcy
Liczba zdarzeń niepożądanych, przerw i redukcji dawek w dwóch grupach (przypadki i kontrole).
6 miesięcy - 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność fenylomaślanu w SCA3 na zaburzenia neurologiczne i jakość życia
Ramy czasowe: 6 miesięcy - 12 miesięcy
Wyniki skuteczności to następujące wyniki w obu grupach: NESSCA, SARA, test 9-dołkowej tablicy z kołkami, BDI i WHOQol.
6 miesięcy - 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Współpracownicy

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Śledczy

  • Główny śledczy: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2010

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2010

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

17 sierpnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj