Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование безопасности и эффективности фенилбутирата натрия при спиноцеребеллярной атаксии 3 типа

15 августа 2012 г. обновлено: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Фенилбутират при SCA3: двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для определения безопасности и эффективности фенилбутирата натрия у пациентов с SCA3

ДИЗАЙН: Пилотное, фаза II, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование.

ОБОСНОВАНИЕ: В литературе не найдено фармакологического лечения, изменяющего естественное течение спиноцеребеллярной атаксии 3 типа (SCA3). Больные этим заболеванием неизменно становятся зависимыми.

ЗАДАЧИ I. Определить безопасность и переносимость фенилбутирата у пациентов с SCA3.

II. Обеспечить раннее субсидирование эффективности фенилбутирата при SCA3.

ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОСТЬ: 12 месяцев двойного слепого исследования.

МЕСТО ПРОИЗВОДСТВА: Клиническая больница Порту-Алегри, Бразилия.

КОЛИЧЕСТВО ПАЦИЕНТОВ: 20 пациентов.

СОПУТСТВУЮЩИЕ ЛЕКАРСТВА: нет запрещенных сопутствующих препаратов, если только они не влияют на параметры безопасности данного исследования (гемограмма и тромбоциты; уровень глюкозы в сыворотке натощак, АСТ, АЛТ, гамма-ГТ, билирубины, протромбиновое время, креатинин, мочевина, Na, K, хлориды). артериальная газометрия, электрокардиограмма и эхокардиограмма).

ИССЛЕДУЕМЫЕ ЛЕКАРСТВА: Порошок фенилбутирата натрия в пакетиках по 3 г. В начале исследования доза будет составлять 15 г/день (пять пакетиков) и может быть снижена в случае легких нежелательных явлений.

РЕЗУЛЬТАТЫ Первичный результат безопасности: количество нежелательных явлений, прерываний и снижений дозы в двух группах (случаи и контрольная группа).

Результаты эффективности: Результаты эффективности представляют собой следующие баллы в обеих группах: NESSCA, SARA, Barthel, BDI и WHOQol.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90.035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 78 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. У всех пациентов должен быть подтвержден молекулярный диагноз и уже определены показатели расширенного полиглутаминового тракта (CAG).
  2. Пациенты, все еще способные ходить с длительностью заболевания до 8 лет, и
  3. К участию в исследовании будут приглашены пациенты в возрасте 16 лет и старше.

Критерий исключения:

  1. они показывают электрокардиограмму или эхокардиографические изменения, указывающие на сердечную недостаточность на исходном уровне;
  2. уровень креатинина в сыворотке у них выше 1,2 мг/дл с подтверждением почечной недостаточности из-за скорости клубочковой фильтрации;
  3. у них в анамнезе повышенная чувствительность к фенилбутирату натрия, и если
  4. они (мужчины и женщины) не согласны на использование надежного метода контрацепции в течение всего периода исследования и в течение трех месяцев после его окончания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Порошок плацебо в пакетиках по 3 г. В начале исследования доза будет составлять 15 г/день (пять пакетиков).
Экспериментальный: Фенилбутират натрия
Активный препарат
Лекарство: Фенилбутират натрия
Порошок фенилбутирата натрия в пакетиках по 3 г. В начале исследования доза будет составлять 15 г/день (пять пакетиков) и может быть снижена в случае легких нежелательных явлений.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость фенилбутирата у пациентов с SCA3
Временное ограничение: 6 месяцев - 12 месяцев
Количество нежелательных явлений, перерывов и снижения дозы в двух группах (случаи и контроль).
6 месяцев - 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние фенилбутирата при SCA3 на неврологическую дисфункцию и качество жизни
Временное ограничение: 6 месяцев - 12 месяцев
Результатами эффективности являются следующие показатели в обеих группах: NESSCA, SARA, тест с 9-луночной доской, BDI и WHOQol.
6 месяцев - 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Соавторы

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Следователи

  • Главный следователь: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2010 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2010 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 марта 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 марта 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 марта 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

17 августа 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 августа 2012 г.

Последняя проверка

1 мая 2010 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться