Studio pilota sulla sicurezza e l'efficacia del fenilbutirrato di sodio nell'atassia spinocerebellare di tipo 3
Fenilbutirrato in SCA3: uno studio in doppio cieco, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia del fenilbutirrato di sodio nei pazienti con SCA3
DISEGNO: Studio pilota, di fase II, in doppio cieco, controllato con placebo
GIUSTIFICAZIONE: In letteratura non si trova un trattamento farmacologico che modifichi la storia naturale dell'atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3). I pazienti con questa malattia diventano invariabilmente dipendenti.
OBIETTIVI I. Determinare la sicurezza e la tollerabilità del fenilbutirrato nei pazienti con SCA3.
II. Fornire sovvenzioni anticipate sull'efficacia del fenilbutirrato in SCA3.
DURATA: 12 mesi di uno studio in doppio cieco.
LUOGO DI REALIZZAZIONE: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasile.
NUMERO DI PAZIENTI: 20 pazienti.
FARMACI CONCOMITANTI: Non ci sono farmaci concomitanti vietati a meno che non influenzino i parametri di sicurezza di questo studio (emogramma e piastrine; glicemia a digiuno, AST, ALT, Gamma-GT, bilirubina, tempo di protrombina, creatinina, urea, Na, K, cloruri e gasometria arteriosa; elettrocardiogramma ed ecocardiogramma).
FARMACI IN ESAME: Fenilbutirrato sodico in polvere in bustine da 3 g ciascuna. All'inizio dello studio, la dose sarà di 15 g/die (cinque bustine) e potrà essere ridotta in caso di eventi avversi lievi.
RISULTATI Risultato primario di sicurezza: il numero di eventi avversi, interruzioni e riduzioni della dose nei due gruppi (casi e controlli).
Risultati di efficacia: i risultati di efficacia sono i seguenti punteggi in entrambi i gruppi: NESSCA, SARA, Barthel, BDI e WHOQol.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90.035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti devono avere la diagnosi molecolare confermata e le misure del tratto poliglutaminico espanso (CAG) già determinate.
- Pazienti ancora in grado di camminare fino a 8 anni di durata della malattia, e
- I pazienti di età pari o superiore a 16 anni saranno invitati a partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
- mostrano alterazioni elettrocardiografiche o ecocardiografiche indicative di insufficienza cardiaca al basale;
- i loro livelli di creatinina sierica sono superiori a 1,2 mg/dL, con la conferma di insufficienza renale dovuta alla velocità di filtrazione glomerulare;
- mostrano una storia di ipersensibilità al fenilbutirrato di sodio, e se
- essi (uomini e donne) non accettano di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante l'intero periodo di studio e per tre mesi dopo la sua conclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo in polvere in bustine contenenti ciascuna 3 g.
All'inizio dello studio, la dose sarà di 15 g/die (cinque bustine).
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Sperimentale: Fenilbutirrato di sodio
Droga attiva
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Fenilbutirrato sodico in polvere in bustine da 3 g ciascuna.
All'inizio dello studio, la dose sarà di 15 g/die (cinque bustine) e potrà essere ridotta in caso di eventi avversi lievi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza e tollerabilità del fenilbutirrato nei pazienti con SCA3
Lasso di tempo: 6 mesi - 12 mesi
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Il numero di eventi avversi, interruzioni e riduzioni della dose nei due gruppi (casi e controlli).
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6 mesi - 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia del fenilbutirrato in SCA3 sulla disfunzione neurologica e sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 6 mesi - 12 mesi
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I risultati di efficacia sono i seguenti punteggi in entrambi i gruppi: NESSCA, SARA, test della scheda a 9 fori, BDI e WHOQol.
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6 mesi - 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassie spinocerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Malattia di Machado-Joseph
- Agenti antineoplastici
- Acido 4-fenilbutirrico
Altri numeri di identificazione dello studio
- CONEP CAAE 0527.0.001.000-07
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