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Étude pilote sur l'innocuité et l'efficacité du phénylbutyrate de sodium dans l'ataxie spinocérébelleuse de type 3

15 août 2012 mis à jour par: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Phénylbutyrate dans SCA3 : une étude en double aveugle contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du phénylbutyrate de sodium chez les patients atteints de SCA3

CONCEPTION : Étude pilote de phase II, à double insu et contrôlée par placebo

JUSTIFICATION : Dans la littérature, on ne trouve pas de traitement pharmacologique qui modifie l'histoire naturelle de l'ataxie spinocérébelleuse de type 3 (SCA3). Les patients atteints de cette maladie deviennent invariablement dépendants.

OBJECTIFS I. Déterminer l'innocuité et la tolérabilité du phénylbutyrate chez les patients atteints de SCA3.

II. Fournir des subventions précoces sur l'efficacité du phénylbutyrate dans SCA3.

DURÉE : 12 mois d'une étude en double aveugle.

LIEU DE RÉALISATION : Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brésil.

NOMBRE DE PATIENTS : 20 patients.

MÉDICAMENTS CONCOMITANTS : Aucun médicament concomitant n'est interdit à moins qu'il n'affecte les paramètres de sécurité de cette étude (hémogramme et plaquettes ; glycémie à jeun, AST, ALT, Gamma-GT, bilirubines, temps de prothrombine, créatinine, urée, Na, K, chlorures et gazométrie artérielle ; électrocardiogramme et échocardiogramme).

MÉDICAMENTS À L'ÉTUDE : Phénylbutyrate de sodium en poudre en sachets de 3 g chacun. Au début de l'étude, la dose sera de 15 g/jour (cinq sachets) et pourra être réduite en cas d'effets indésirables légers.

RÉSULTATS Résultat principal de sécurité : Le nombre d'événements indésirables, d'interruptions et de réductions de dose dans les deux groupes (cas et témoins).

Résultats d'efficacité : les résultats d'efficacité sont les scores suivants dans les deux groupes : NESSCA, SARA, Barthel, BDI et WHOQol.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90.035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 78 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Tous les patients doivent avoir leur diagnostic moléculaire confirmé et les mesures du tractus polyglutamine élargi (CAG) déjà déterminées.
  2. Patients encore capables de marcher avec jusqu'à 8 ans de durée de la maladie, et
  3. Les patients âgés de 16 ans ou plus seront invités à participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. ils montrent des altérations électrocardiographiques ou échocardiographiques évocatrices d'une insuffisance cardiaque à l'inclusion ;
  2. leurs taux de créatinine sérique sont supérieurs à 1,2 mg/dL, avec la confirmation d'une insuffisance rénale due au taux de filtration glomérulaire ;
  3. ils présentent des antécédents d'hypersensibilité au phénylbutyrate de sodium, et si
  4. ils (hommes et femmes) ne s'engagent pas à utiliser une méthode contraceptive fiable pendant toute la durée de l'étude et pendant les trois mois suivant sa fin.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo en poudre dans des sachets contenant chacun 3g. Au début de l'étude, la dose sera de 15 g/jour (cinq sachets).
Expérimental: Phénylbutyrate de sodium
Médicament actif
Médicament: Phénylbutyrate de sodium
Phénylbutyrate de sodium en poudre en sachets de 3 g chacun. Au début de l'étude, la dose sera de 15 g/jour (cinq sachets) et pourra être réduite en cas d'effets indésirables légers.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité du phénylbutyrate chez les patients atteints de SCA3
Délai: 6 mois - 12 mois
Le nombre d'événements indésirables, d'interruptions et de réductions de dose dans les deux groupes (cas et témoins).
6 mois - 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du phénylbutyrate dans SCA3 sur le dysfonctionnement neurologique et la qualité de vie
Délai: 6 mois - 12 mois
Les résultats d'efficacité sont les scores suivants dans les deux groupes : NESSCA, SARA, test de panneau perforé à 9 trous, BDI et WHOQol.
6 mois - 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Collaborateurs

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2010

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2010

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2010

Première publication (Estimation)

30 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

17 août 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2012

Dernière vérification

1 mai 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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