Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie bezpečnosti a účinnosti fenylbutyrátu sodného u spinocerebelární ataxie typu 3

15. srpna 2012 aktualizováno: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenylbutyrát u SCA3: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti fenylbutyrátu sodného u pacientů s SCA3

DESIGN: Pilotní, fáze II, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie

ZDŮVODNĚNÍ: V literatuře nenalezneme farmakologickou léčbu, která by změnila přirozenou historii spinocerebelární ataxie typu 3 (SCA3). Pacienti s tímto onemocněním se vždy stávají závislými.

CÍLE I. Stanovit bezpečnost a snášenlivost fenylbutyrátu u pacientů s SCA3.

II. Poskytnout včasné dotace na účinnost fenylbutyrátu v SCA3.

TRVÁNÍ: 12 měsíců dvojitě zaslepené studie.

MÍSTO REALIZACE: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brazílie.

POČET PACIENTŮ: 20 pacientů.

SOUČASNÉ LÉKY: Neexistují žádná souběžná léčiva, která jsou zakázána, pokud neovlivňují bezpečnostní parametry této studie (hemogram a krevní destičky; sérová glukóza nalačno, AST, ALT, gama-GT, bilirubiny, protrombinový čas, kreatinin, močovina, sodík, draslík, chloridy a arteriální gasometrie, elektrokardiogram a echokardiogram).

ZKOUŠENÉ LÉKY: Práškový fenylbutyrát sodný v sáčcích po 3 g. Na začátku studie bude dávka 15 g/den (pět sáčků) a může být snížena v případě mírných nežádoucích účinků.

VÝSLEDKY Primární výsledek bezpečnosti: Počet nežádoucích příhod, přerušení a snížení dávky ve dvou skupinách (případy a kontroly).

Výsledky účinnosti: Výsledky účinnosti jsou následující skóre v obou skupinách: NESSCA, SARA, Barthel, BDI a WHOQol.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90.035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 78 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U všech pacientů musí být potvrzena jejich molekulární diagnóza a již stanoveny míry rozšířeného polyglutaminového traktu (CAG).
  2. Pacienti jsou stále schopni chodit do 8 let trvání onemocnění a
  3. K účasti ve studii budou pozváni pacienti ve věku 16 let nebo starší.

Kritéria vyloučení:

  1. ukazují elektrokardiogram nebo echokardiografické změny svědčící pro srdeční insuficienci na počátku;
  2. jejich hladiny kreatininu v séru jsou vyšší než 1,2 mg/dl, s potvrzením renální insuficience v důsledku rychlosti glomerulární filtrace;
  3. vykazují anamnézu přecitlivělosti na fenylbutyrát sodný a pokud
  4. po celou dobu studie a tři měsíce po jejím skončení nesouhlasí (muži i ženy) s používáním spolehlivé antikoncepční metody.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Práškové placebo v sáčcích obsahujících každý 3 g. Na začátku studie bude dávka 15 g/den (pět sáčků).
Experimentální: Fenylbutyrát sodný
Aktivní lék
Lék: Fenylbutyrát sodný
Práškový fenylbutyrát sodný v sáčcích po 3 g. Na začátku studie bude dávka 15 g/den (pět sáčků) a může být snížena v případě mírných nežádoucích účinků.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost fenylbutyrátu u pacientů s SCA3
Časové okno: 6 měsíců - 12 měsíců
Počet nežádoucích účinků, přerušení a snížení dávky ve dvou skupinách (případy a kontroly).
6 měsíců - 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost fenylbutyrátu u SCA3 na neurologickou dysfunkci a kvalitu života
Časové okno: 6 měsíců - 12 měsíců
Výsledky účinnosti jsou následující skóre v obou skupinách: NESSCA, SARA, 9jamkový test kolíkové desky, BDI a WHOQol.
6 měsíců - 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Spolupracovníci

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2010

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2010

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

30. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

17. srpna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. srpna 2012

Naposledy ověřeno

1. května 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit