Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus natriumfenyylibutyraatin turvallisuudesta ja tehosta tyypin 3 selkä-aivojen ataksiassa

keskiviikko 15. elokuuta 2012 päivittänyt: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenyylibutyraatti SCA3:ssa: kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus natriumfenyylibutyraatin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi potilailla, joilla on SCA3

SUUNNITTELU: Pilotti, vaihe II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus

PERUSTELUT: Kirjallisuudesta ei löydy lääkehoitoa, joka muuttaisi tyypin 3 spinocerebellar ataxtia (SCA3) luonnollista historiaa. Tätä sairautta sairastavat potilaat tulevat aina riippuvaisiksi.

TAVOITTEET I. Määrittää fenyylibutyraatin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on SCA3.

II. Tukea varhaisessa vaiheessa fenyylibutyraatin tehokkuuteen SCA3:ssa.

KESTO: 12 kuukautta kaksoissokkotutkimusta.

TOTEUTUSPAIKKA: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasilia.

POTILASMÄÄRÄ: 20 potilasta.

SAMANAIKAISET LÄÄKKEET: Ei ole olemassa kiellettyjä samanaikaisia ​​lääkkeitä, elleivät ne vaikuta tämän tutkimuksen turvallisuusparametreihin (hemogrammi ja verihiutaleet; seerumin paastoglukoosi, ASAT, ALT, Gamma-GT, bilirubiinit, protrombiiniaika, kreatiniini, urea, Na, K, kloridit ja valtimoiden gasometria; elektrokardiogrammi ja kaikukardiogrammi).

TUTKITAVAT LÄÄKKEET: Jauhemainen natriumfenyylibutyraatti pusseissa, joissa kukin 3g. Tutkimuksen alussa annos on 15 g/vrk (viisi pussia) ja sitä voidaan pienentää lievien haittatapahtumien sattuessa.

TULOKSET Ensisijainen turvallisuustulos: haittatapahtumien, keskeytysten ja annoksen pienennysten lukumäärä kahdessa ryhmässä (tapaukset ja kontrollit).

Tehokkuustulokset: Tehokkuustulokset ovat seuraavat pisteet molemmissa ryhmissä: NESSCA, SARA, Barthel, BDI ja WHOQol.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90.035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 78 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kaikilla potilailla on oltava molekyylidiagnoosi vahvistettu ja laajennetun polyglutamiinikanavan (CAG) mittaukset jo määritetty.
  2. Potilaat, jotka pystyvät edelleen kävelemään 8 vuoden taudin kestoon asti, ja
  3. Tutkimukseen kutsutaan 16 vuotta täyttäneet potilaat.

Poissulkemiskriteerit:

  1. ne osoittavat sydämen vajaatoimintaan viittaavia EKG- tai kaikukardiografisia muutoksia lähtötilanteessa;
  2. niiden seerumin kreatiniinitasot ovat korkeammat kuin 1,2 mg/dl, ja munuaisten vajaatoiminta vahvistuu glomerulussuodatuksen nopeuden vuoksi;
  3. ne osoittavat aiemmin yliherkkyyttä natriumfenyylibutyraatille, ja jos
  4. he (miehet ja naiset) eivät suostu käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimusajan ja kolmen kuukauden ajan sen päättymisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Jauhemainen lumelääke pusseissa, joista jokainen sisältää 3 g. Tutkimuksen alussa annos on 15 g/vrk (viisi pussia).
Kokeellinen: Natriumfenyylibutyraatti
Aktiivinen lääke
Lääke: Natriumfenyylibutyraatti
Jauhemainen natriumfenyylibutyraatti pusseissa, joissa kukin 3g. Tutkimuksen alussa annos on 15 g/vrk (viisi pussia) ja sitä voidaan pienentää lievien haittatapahtumien sattuessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Fenyylibutyraatin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on SCA3
Aikaikkuna: 6 kuukautta - 12 kuukautta
Haittavaikutusten, keskeytysten ja annoksen pienennysten lukumäärä kahdessa ryhmässä (tapaukset ja kontrollit).
6 kuukautta - 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Fenyylibutyraatin teho SCA3:ssa neurologisiin toimintahäiriöihin ja elämänlaatuun
Aikaikkuna: 6 kuukautta - 12 kuukautta
Tehokkuustulokset ovat seuraavat pisteet molemmissa ryhmissä: NESSCA, SARA, 9-reikäinen tappilautatesti, BDI ja WHOQol.
6 kuukautta - 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Yhteistyökumppanit

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Tutkijat

  • Päätutkija: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 30. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 17. elokuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. elokuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa