Estudio piloto de seguridad y eficacia del fenilbutirato de sodio en la ataxia espinocerebelosa tipo 3
Fenilbutirato en SCA3: un estudio doble ciego controlado con placebo para determinar la seguridad y eficacia del fenilbutirato de sodio en pacientes con SCA3
DISEÑO: Estudio piloto, Fase II, doble ciego, controlado con placebo
JUSTIFICACIÓN: En la literatura no se encuentra un tratamiento farmacológico que cambie la historia natural de la ataxtia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3). Los pacientes con esta enfermedad invariablemente se vuelven dependientes.
OBJETIVOS I. Determinar la seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en pacientes con SCA3.
II. Proporcionar subsidios tempranos sobre la eficacia del fenilbutirato en SCA3.
DURACIÓN: 12 meses de un estudio doble ciego.
LUGAR DE REALIZACIÓN: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasil.
NÚMERO DE PACIENTES: 20 pacientes.
MEDICAMENTOS CONCOMITANTES: No hay medicamentos concomitantes que estén prohibidos a menos que afecten los parámetros de seguridad de este estudio (hemograma y plaquetas; glucosa sérica en ayunas, AST, ALT, Gamma-GT, Bilirrubinas, Tiempo de protrombina, Creatinina, Urea, Na, K, cloruros y gasometría arterial, electrocardiograma y ecocardiograma).
MEDICAMENTOS EN INVESTIGACIÓN: Fenilbutirato de sodio en polvo en sobres de 3g cada uno. Al inicio del estudio, la dosis será de 15 g/día (cinco sobres) y podrá reducirse en caso de acontecimientos adversos leves.
RESULTADOS Resultado de seguridad primario: El número de eventos adversos, interrupciones y reducciones de dosis en los dos grupos (casos y controles).
Resultados de eficacia: Los resultados de eficacia son las siguientes puntuaciones en ambos grupos: NESSCA, SARA, Barthel, BDI y WHOQol.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90.035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes deberán tener su diagnóstico molecular confirmado y las medidas del tracto de poliglutamina expandida (CAG) ya determinadas.
- Pacientes que aún pueden caminar con hasta 8 años de duración de la enfermedad, y
- Se invitará a participar en el estudio a pacientes de 16 años o más.
Criterio de exclusión:
- muestran alteraciones electrocardiográficas o ecocardiográficas sugestivas de insuficiencia cardiaca al inicio del estudio;
- sus niveles de creatinina sérica son superiores a 1,2 mg/dL, con la confirmación de insuficiencia renal por la tasa de filtración glomerular;
- muestran un historial de hipersensibilidad al fenilbutirato de sodio, y si
- ellos (hombres y mujeres) no están de acuerdo en usar un método anticonceptivo confiable durante todo el período de estudio y durante los tres meses posteriores a su finalización.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo en polvo en sobres que contienen cada uno 3g.
Al inicio del estudio, la dosis será de 15g/día (cinco sobres).
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Experimental: Fenilbutirato de sodio
Droga activa
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Fenilbutirato de sodio en polvo en sobres que contienen cada uno 3g.
Al inicio del estudio, la dosis será de 15 g/día (cinco sobres) y podrá reducirse en caso de acontecimientos adversos leves.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en pacientes con SCA3
Periodo de tiempo: 6 meses - 12 meses
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El número de eventos adversos, interrupciones y reducciones de dosis en los dos grupos (casos y controles).
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6 meses - 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia del fenilbutirato en SCA3 sobre la disfunción neurológica y la calidad de vida
Periodo de tiempo: 6 meses - 12 meses
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Los resultados de eficacia son las siguientes puntuaciones en ambos grupos: NESSCA, SARA, prueba de placa perforada de 9 agujeros, BDI y WHOQol.
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6 meses - 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
- Agentes antineoplásicos
- Ácido 4-fenilbutírico
Otros números de identificación del estudio
- CONEP CAAE 0527.0.001.000-07
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