Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie av säkerhet och effekt av natriumfenylbutyrat vid spinocerebellär ataxi typ 3

15 augusti 2012 uppdaterad av: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenylbutyrat i SCA3: en dubbelblind, placebokontrollerad studie för att fastställa säkerhet och effekt av natriumfenylbutyrat hos patienter med SCA3

DESIGN: Pilot, fas II, dubbelblind, placebokontrollerad studie

MOTIVERING: I litteraturen finner man ingen farmakologisk behandling som förändrar den naturliga historien för Spinocerebellär ataxti typ 3 (SCA3). Patienter med denna sjukdom blir alltid beroende.

MÅL I. Att bestämma säkerhet och tolerabilitet för fenylbutyrat hos patienter med SCA3.

II. Att ge tidiga subventioner för effektiviteten av fenylbutyrat i SCA3.

VARIGHET: 12 månader av en dubbelblind studie.

PLATS FÖR REALISERING: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasilien.

ANTAL PATIENTER: 20 patienter.

SAMMANFATTANDE LÄKEMEDEL: Det finns inga samtidiga läkemedel som är förbjudna såvida de inte påverkar säkerhetsparametrarna i denna studie (hemogram och trombocyter; fastande serumglukos, AST, ALT, Gamma-GT, Bilirubin, Protrombintid, Kreatinin, Urea, Na, K, klorider och arteriell gasometri, elektrokardiogram och ekokardiogram).

LÄKEMEDEL UNDER UNDERSÖKNING: Natriumfenylbutyrat i pulverform i dospåsar innehållande varje 3g. I början av studien kommer dosen att vara 15 g/dag (fem dospåsar) och kan reduceras vid lindriga biverkningar.

RESULTAT Primärt säkerhetsresultat: Antalet biverkningar, avbrott och dosreduktioner i de två grupperna (fall och kontroller).

Effektutfall: Effektutfall är följande poäng i båda grupperna: NESSCA, SARA, Barthel, BDI och WHOQol.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90.035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 76 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Alla patienter ska få sin molekylära diagnos bekräftad och mätningar för expanderad polyglutaminkanal (CAG) redan fastställda.
  2. Patienter som fortfarande kan gå med fram till 8 års sjukdomslängd, och
  3. Patienter som är 16 år eller äldre kommer att bjudas in att delta i studien.

Exklusions kriterier:

  1. de visar elektrokardiogram eller ekokardiografiska förändringar som tyder på hjärtinsufficiens vid baslinjen;
  2. deras serumkreatininnivåer är högre än 1,2 mg/dL, med bekräftelse på njurinsufficiens på grund av graden av glomerulär filtration;
  3. de visar en historia av överkänslighet mot natriumfenylbutyrat, och om
  4. de (män och kvinnor) går inte med på att använda en tillförlitlig preventivmetod under hela studieperioden och under tre månader efter dess slut.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo i pulverform i dospåsar innehållande varje 3g. I början av studien kommer dosen att vara 15 g/dag (fem dospåsar).
Experimentell: Natriumfenylbutyrat
Aktivt läkemedel
Läkemedel: Natriumfenylbutyrat
Natriumfenylbutyrat i pulverform i dospåsar innehållande 3g vardera. I början av studien kommer dosen att vara 15 g/dag (fem dospåsar) och kan reduceras vid lindriga biverkningar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet av fenylbutyrat hos patienter med SCA3
Tidsram: 6 månader - 12 månader
Antalet biverkningar, avbrott och dosminskningar i de två grupperna (fall och kontroller).
6 månader - 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av fenylbutyrat i SCA3 på neurologisk dysfunktion och livskvalitet
Tidsram: 6 månader - 12 månader
Effektivitetsresultat är följande poäng i båda grupperna: NESSCA, SARA, 9-håls peg board test, BDI och WHOQol.
6 månader - 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Samarbetspartners

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Utredare

  • Huvudutredare: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2010

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2010

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

30 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 augusti 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2012

Senast verifierad

1 maj 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera