제3형 척수소뇌성 운동실조증에서 Sodium Phenylbutyrate의 안전성 및 효능에 대한 파일럿 연구
SCA3의 Phenylbutyrate: SCA3 환자에서 Phenylbutyrate 나트륨의 안전성과 효능을 결정하기 위한 이중 맹검, 위약 대조 연구
디자인: 파일럿, 2상, 이중 맹검, 위약 대조 연구
근거: 문헌에서 척수소뇌성 운동실조 3형(SCA3)의 자연 경과를 변화시키는 약리학적 치료법을 찾지 못했습니다. 이 질병을 가진 환자는 항상 의존적이 됩니다.
목적 I. SCA3 환자에서 페닐부티레이트의 안전성과 내약성을 결정합니다.
II. SCA3에서 페닐부티레이트의 효능에 대한 조기 보조금을 제공합니다.
기간: 12개월의 이중 맹검 연구.
실현 장소: 브라질의 Hospital de Clínicas de Porto Alegre.
환자 수: 20명.
병용 약물: 이 연구의 안전 매개변수(혈액조영도 및 혈소판; 공복 혈청 포도당, AST, ALT, 감마-GT, 빌리루빈, 프로트롬빈 시간, 크레아티닌, 요소, Na, K, 염화물)에 영향을 미치지 않는 한 금지되는 병용 약물은 없습니다. 및 동맥 가스측정법, 심전도 및 심초음파).
조사 중인 약물: 각 3g이 들어 있는 향낭에 분말화된 페닐부티르산 나트륨. 연구 시작 시 용량은 1일 15g(5포)이며 경미한 부작용의 경우 감량할 수 있습니다.
결과 1차 안전성 결과: 두 그룹(사례 및 대조군)에서 부작용, 중단 및 용량 감소의 수.
효능 결과: 효능 결과는 두 그룹 모두에서 다음 점수입니다: NESSCA, SARA, Barthel, BDI 및 WHOQol.
연구 개요
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90.035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 환자는 분자진단이 확인되고 확장 폴리글루타민관(CAG) 측정이 이미 결정되어야 합니다.
- 환자는 8년의 질병 지속 기간 동안 여전히 걸을 수 있으며,
- 16세 이상의 환자가 연구에 참여하도록 초대됩니다.
제외 기준:
- 기준선에서 심부전을 시사하는 심전도 또는 심초음파 변화를 보여줍니다.
- 혈청 크레아티닌 수치가 1.2mg/dL보다 높으며 사구체 여과율로 인한 신부전이 확인되었습니다.
- 이들은 페닐부티르산 나트륨에 대한 과민성의 병력을 보이며,
- 그들(남성과 여성)은 전체 연구 기간 동안과 연구 종료 후 3개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
|
각 3g을 포함하는 향낭에 있는 분말 위약.
연구 시작 시 복용량은 15g/일(5포)입니다.
|
|
실험적: 페닐부티르산나트륨
활성 약물
|
각 3g을 포함하는 향낭에 있는 분말 페닐부티르산 나트륨.
연구 시작 시 용량은 1일 15g(5포)이며 경미한 부작용의 경우 감량할 수 있습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SCA3 환자에서 페닐부티레이트의 안전성 및 내약성
기간: 6개월 - 12개월
|
두 그룹(사례 및 대조군)의 부작용, 중단 및 용량 감소의 수.
|
6개월 - 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
신경 기능 장애 및 삶의 질에 대한 SCA3에서 페닐부티레이트의 효능
기간: 6개월 - 12개월
|
효능 결과는 NESSCA, SARA, 9홀 페그 보드 테스트, BDI 및 WHOQol의 두 그룹에서 다음 점수입니다.
|
6개월 - 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척수소뇌성 운동실조증 3형에 대한 임상 시험
-
Centre Hospitalier Universitaire Dijon종료됨표피암 또는 | 흉부 식도의 선암 또는 | Oesogastric Junction의 샘암종(Siewert Type I 또는 II) | 단계 cT2 N1-3 M0 또는 cT3-T4a N0 또는 N1-3 M0프랑스
위약에 대한 임상 시험
-
Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
-
Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
-
Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
-
Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
-
Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
-
University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
-
Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로