Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a nátrium-fenil-butirát biztonságosságáról és hatékonyságáról 3-as típusú spinocerebellaris ataxiában

2012. augusztus 15. frissítette: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenil-butirát az SCA3-ban: kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a nátrium-fenil-butirát biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására SCA3-ban szenvedő betegeknél

TERVEZÉS: Kísérleti, II. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat

INDOKOLÁS: A szakirodalomban nem található olyan gyógyszeres kezelés, amely megváltoztatná a 3-as típusú Spinocerebellar ataxtia (SCA3) természetes történetét. Az ebben a betegségben szenvedő betegek mindig függővé válnak.

CÉLKITŰZÉSEK I. A fenilbutirát biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása SCA3-ban szenvedő betegeknél.

II. Korai támogatások biztosítása a fenilbutirát SCA3-ban való hatékonyságára vonatkozóan.

IDŐTARTAM: 12 hónap kettős vak vizsgálat.

A MEGVALÓSÍTÁS HELYE: Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Brazília.

BETEGSZÁM: 20 beteg.

EGYÜTT ALKALMAZOTT GYÓGYSZEREK: Nincsenek tiltott egyidejű gyógyszerek, kivéve, ha befolyásolják a vizsgálat biztonsági paramétereit (hemogram és vérlemezkék; éhomi szérum glükóz, AST, ALT, Gamma-GT, bilirubinok, protrombin idő, kreatinin, karbamid, Na, K, kloridok és artériás gasometria; elektrokardiogram és echokardiogram).

VIZSGÁLT GYÓGYSZEREK: Por alakú nátrium-fenil-butirát 3 g-ot tartalmazó tasakban. A vizsgálat kezdetén az adag 15 g/nap (öt tasak), és enyhe mellékhatások esetén csökkenthető.

EREDMÉNYEK Elsődleges biztonsági eredmény: A nemkívánatos események, megszakítások és dóziscsökkentések száma a két csoportban (esetek és kontrollok).

Hatékonysági eredmények: A hatékonysági eredmények a következő pontszámok mindkét csoportban: NESSCA, SARA, Barthel, BDI és WHOQol.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90.035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Minden betegnek meg kell erősíteni a molekuláris diagnózisát, és már meg kell határozni a kiterjesztett poliglutamin traktus (CAG) mérését.
  2. A még járni tudó betegek 8 évig a betegség időtartama alatt, és
  3. A 16 éves vagy annál idősebb betegeket felkérik a vizsgálatban való részvételre.

Kizárási kritériumok:

  1. szívelégtelenségre utaló elektrokardiogram vagy echokardiográfiás elváltozásokat mutatnak kiinduláskor;
  2. szérum kreatininszintjük magasabb, mint 1,2 mg/dl, a glomeruláris filtráció sebessége miatt veseelégtelenség igazolódik;
  3. nátrium-fenil-butiráttal szembeni túlérzékenységet mutatnak az anamnézisben, és ha
  4. ők (férfiak és nők) nem egyeznek bele, hogy megbízható fogamzásgátló módszert alkalmazzanak a vizsgálat teljes időtartama alatt és annak befejezése után három hónapig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Por alakú placebo 3 g-ot tartalmazó tasakban. A vizsgálat kezdetén az adag 15 g/nap (öt tasak).
Kísérleti: Nátrium-fenil-butirát
Aktív gyógyszer
Drog: Nátrium-fenil-butirát
Por alakú nátrium-fenil-butirát 3 g-ot tartalmazó tasakban. A vizsgálat kezdetén az adag 15 g/nap (öt tasak), és enyhe mellékhatások esetén csökkenthető.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fenilbutirát biztonságossága és tolerálhatósága SCA3-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 6 hónap - 12 hónap
A nemkívánatos események, megszakítások és dóziscsökkentések száma a két csoportban (esetek és kontrollok).
6 hónap - 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fenilbutirát hatékonysága az SCA3-ban a neurológiai diszfunkcióra és az életminőségre
Időkeret: 6 hónap - 12 hónap
A hatékonysági eredmények a következő pontszámok mindkét csoportban: NESSCA, SARA, 9-lyukú csapos deszka teszt, BDI és WHOQol.
6 hónap - 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Együttműködők

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. június 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2010. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2011. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. március 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. március 29.

Első közzététel (Becslés)

2010. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2010. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel