- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01096095
Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Natriumphenylbutyrat bei spinozerebellärer Ataxie Typ 3
Phenylbutyrat in SCA3: eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit SCA3
DESIGN: Pilot, Phase II, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie
BEGRÜNDUNG: In der Literatur findet man keine pharmakologische Behandlung, die den natürlichen Verlauf der spinozerebellären Ataxtie Typ 3 (SCA3) verändert. Patienten mit dieser Krankheit werden ausnahmslos abhängig.
ZIELE I. Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Patienten mit SCA3.
II. Bereitstellung frühzeitiger Subventionen für die Wirksamkeit von Phenylbutyrat bei SCA3.
DAUER: 12 Monate einer doppelblinden Studie.
AUSFÜHRUNGSORT: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasilien.
ANZAHL DER PATIENTEN: 20 Patienten.
BEGLEITMEDIKATIONEN: Es gibt keine Begleitmedikationen, die verboten sind, es sei denn, sie beeinflussen die Sicherheitsparameter dieser Studie (Hämogramm und Blutplättchen; Nüchtern-Serumglukose, AST, ALT, Gamma-GT, Bilirubine, Prothrombinzeit, Kreatinin, Harnstoff, Na, K, Chloride und arterielle Gasometrie, Elektrokardiogramm und Echokardiogramm).
GEPRÜFTE ARZNEIMITTEL: Natriumphenylbutyrat in Pulverform in Beuteln zu je 3 g. Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel) und kann bei leichten Nebenwirkungen reduziert werden.
ERGEBNISSE Primäres Sicherheitsergebnis: Die Anzahl unerwünschter Ereignisse, Unterbrechungen und Dosisreduktionen in den beiden Gruppen (Fälle und Kontrollen).
Wirksamkeitsergebnisse: Wirksamkeitsergebnisse sind die folgenden Werte in beiden Gruppen: NESSCA, SARA, Barthel, BDI und WHOQol.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90.035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bei allen Patienten muss die molekulare Diagnose bestätigt und die Messungen des erweiterten Polyglutamintrakts (CAG) bereits bestimmt sein.
- Patienten, die bis 8 Jahre Krankheitsdauer noch gehfähig sind, und
- Patienten ab 16 Jahren werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen.
Ausschlusskriterien:
- sie zeigen elektrokardiographische oder echokardiographische Veränderungen, die auf eine Herzinsuffizienz bei Studienbeginn hindeuten;
- ihre Serum-Kreatininspiegel sind höher als 1,2 mg/dL, mit der Bestätigung einer Niereninsuffizienz aufgrund der Rate der glomerulären Filtration;
- sie zeigen eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber Natriumphenylbutyrat, und wenn
- sie (Männer und Frauen) nicht einverstanden sind, während der gesamten Studiendauer und drei Monate nach Studienende eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Placebo-Komparator: Placebo
|
Pulverisiertes Placebo in Beuteln mit je 3 g.
Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel).
|
Experimental: Natriumphenylbutyrat
Aktives Medikament
|
Pulverisiertes Natriumphenylbutyrat in Beuteln mit je 3 g.
Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel) und kann bei leichten Nebenwirkungen reduziert werden.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Patienten mit SCA3
Zeitfenster: 6 Monate - 12 Monate
|
Die Anzahl unerwünschter Ereignisse, Unterbrechungen und Dosisreduktionen in den beiden Gruppen (Fälle und Kontrollen).
|
6 Monate - 12 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Wirksamkeit von Phenylbutyrat in SCA3 auf neurologische Dysfunktion und Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate - 12 Monate
|
Wirksamkeitsergebnisse sind die folgenden Werte in beiden Gruppen: NESSCA, SARA, 9-Loch-Peg-Board-Test, BDI und WHOQol.
|
6 Monate - 12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
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Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
- CONEP CAAE 0527.0.001.000-07
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