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Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Natriumphenylbutyrat bei spinozerebellärer Ataxie Typ 3

15. August 2012 aktualisiert von: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Phenylbutyrat in SCA3: eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit SCA3

DESIGN: Pilot, Phase II, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie

BEGRÜNDUNG: In der Literatur findet man keine pharmakologische Behandlung, die den natürlichen Verlauf der spinozerebellären Ataxtie Typ 3 (SCA3) verändert. Patienten mit dieser Krankheit werden ausnahmslos abhängig.

ZIELE I. Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Patienten mit SCA3.

II. Bereitstellung frühzeitiger Subventionen für die Wirksamkeit von Phenylbutyrat bei SCA3.

DAUER: 12 Monate einer doppelblinden Studie.

AUSFÜHRUNGSORT: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasilien.

ANZAHL DER PATIENTEN: 20 Patienten.

BEGLEITMEDIKATIONEN: Es gibt keine Begleitmedikationen, die verboten sind, es sei denn, sie beeinflussen die Sicherheitsparameter dieser Studie (Hämogramm und Blutplättchen; Nüchtern-Serumglukose, AST, ALT, Gamma-GT, Bilirubine, Prothrombinzeit, Kreatinin, Harnstoff, Na, K, Chloride und arterielle Gasometrie, Elektrokardiogramm und Echokardiogramm).

GEPRÜFTE ARZNEIMITTEL: Natriumphenylbutyrat in Pulverform in Beuteln zu je 3 g. Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel) und kann bei leichten Nebenwirkungen reduziert werden.

ERGEBNISSE Primäres Sicherheitsergebnis: Die Anzahl unerwünschter Ereignisse, Unterbrechungen und Dosisreduktionen in den beiden Gruppen (Fälle und Kontrollen).

Wirksamkeitsergebnisse: Wirksamkeitsergebnisse sind die folgenden Werte in beiden Gruppen: NESSCA, SARA, Barthel, BDI und WHOQol.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90.035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 76 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei allen Patienten muss die molekulare Diagnose bestätigt und die Messungen des erweiterten Polyglutamintrakts (CAG) bereits bestimmt sein.
  2. Patienten, die bis 8 Jahre Krankheitsdauer noch gehfähig sind, und
  3. Patienten ab 16 Jahren werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen.

Ausschlusskriterien:

  1. sie zeigen elektrokardiographische oder echokardiographische Veränderungen, die auf eine Herzinsuffizienz bei Studienbeginn hindeuten;
  2. ihre Serum-Kreatininspiegel sind höher als 1,2 mg/dL, mit der Bestätigung einer Niereninsuffizienz aufgrund der Rate der glomerulären Filtration;
  3. sie zeigen eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber Natriumphenylbutyrat, und wenn
  4. sie (Männer und Frauen) nicht einverstanden sind, während der gesamten Studiendauer und drei Monate nach Studienende eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Pulverisiertes Placebo in Beuteln mit je 3 g. Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel).
Experimental: Natriumphenylbutyrat
Aktives Medikament
Arzneimittel: Natriumphenylbutyrat
Pulverisiertes Natriumphenylbutyrat in Beuteln mit je 3 g. Zu Beginn der Studie beträgt die Dosis 15 g/Tag (fünf Beutel) und kann bei leichten Nebenwirkungen reduziert werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Patienten mit SCA3
Zeitfenster: 6 Monate - 12 Monate
Die Anzahl unerwünschter Ereignisse, Unterbrechungen und Dosisreduktionen in den beiden Gruppen (Fälle und Kontrollen).
6 Monate - 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Phenylbutyrat in SCA3 auf neurologische Dysfunktion und Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate - 12 Monate
Wirksamkeitsergebnisse sind die folgenden Werte in beiden Gruppen: NESSCA, SARA, 9-Loch-Peg-Board-Test, BDI und WHOQol.
6 Monate - 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Mitarbeiter

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Ermittler

  • Hauptermittler: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2010

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2010

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

17. August 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. August 2012

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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