Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af sikkerhed og effektivitet af natriumphenylbutyrat ved spinocerebellar ataksi type 3

15. august 2012 opdateret af: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Phenylbutyrat i SCA3: en dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til bestemmelse af sikkerhed og effektivitet af natriumphenylbutyrat hos patienter med SCA3

DESIGN: Pilot, fase II, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie

BEGRUNDELSE: I litteraturen finder man ikke en farmakologisk behandling, der ændrer naturhistorien for Spinocerebellar ataxti type 3 (SCA3). Patienter med denne sygdom bliver uvægerligt afhængige.

MÅL I. At bestemme sikkerhed og tolerabilitet af phenylbutyrat hos patienter med SCA3.

II. At give tidlige tilskud til effektiviteten af ​​phenylbutyrat i SCA3.

VARIGHED: 12 måneders dobbeltblindt studie.

REALISATIONSSTED: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brasilien.

ANTAL PATIENTER: 20 patienter.

SAMMENKOMMENDE MEDIKATIONER: Der er ingen samtidig medicin, der er forbudt, medmindre de påvirker sikkerhedsparametrene i denne undersøgelse (hæmogram og blodplader; fastende serumglukose, AST, ALT, Gamma-GT, Bilirubin, Protrombintid, Kreatinin, Urea, Na, K, chlorider og arteriel gasometri, elektrokardiogram og ekkokardiogram).

MEDIKATIONER UNDER UNDERSØGELSE: Natriumphenylbutyrat i pulverform i breve indeholdende hver 3g. Ved starten af ​​studiet vil dosis være 15 g/dag (fem breve) og kan reduceres i tilfælde af milde bivirkninger.

RESULTATER Primært sikkerhedsresultat: Antallet af uønskede hændelser, afbrydelser og dosisreduktioner i de to grupper (tilfælde og kontroller).

Effektivitetsresultater: Effektivitetsresultater er følgende scores i begge grupper: NESSCA, SARA, Barthel, BDI og WHOQol.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90.035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 78 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle patienter skal have bekræftet deres molekylære diagnose og målinger for udvidet polyglutaminkanal (CAG) allerede fastlagt.
  2. Patienter stadig i stand til at gå med indtil 8 års sygdomsvarighed, og
  3. Patienter på 16 år eller derover vil blive inviteret til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. de viser elektrokardiogram eller ekkokardiografiske ændringer, der tyder på hjerteinsufficiens ved baseline;
  2. deres serumkreatininniveauer er højere end 1,2 mg/dL, med bekræftelse af nyreinsufficiens på grund af hastigheden af ​​glomerulær filtration;
  3. de viser en historie med overfølsomhed over for natriumphenylbutyrat, og hvis
  4. de (mænd og kvinder) accepterer ikke at bruge en pålidelig præventionsmetode i hele undersøgelsesperioden og i tre måneder efter dens afslutning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo i pulverform i breve indeholdende hver 3g. Ved starten af ​​undersøgelsen vil dosis være 15 g/dag (fem breve).
Eksperimentel: Natriumphenylbutyrat
Aktivt stof
Medicin: Natriumphenylbutyrat
Natriumphenylbutyrat i pulverform i breve indeholdende hver 3g. Ved starten af ​​studiet vil dosis være 15 g/dag (fem breve) og kan reduceres i tilfælde af milde bivirkninger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af phenylbutyrat hos patienter med SCA3
Tidsramme: 6 måneder - 12 måneder
Antallet af uønskede hændelser, afbrydelser og dosisreduktioner i de to grupper (tilfælde og kontroller).
6 måneder - 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​phenylbutyrat i SCA3 på neurologisk dysfunktion og livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder - 12 måneder
Effektivitetsresultater er følgende score i begge grupper: NESSCA, SARA, 9-hullers peg board test, BDI og WHOQol.
6 måneder - 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Samarbejdspartnere

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2010

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2010

Først opslået (Skøn)

30. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. august 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. august 2012

Sidst verificeret

1. maj 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi type 3

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner