Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie naar veiligheid en werkzaamheid van natriumfenylbutyraat bij spinocerebellaire ataxie type 3

15 augustus 2012 bijgewerkt door: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Fenylbutyraat bij SCA3: een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van natriumfenylbutyraat bij patiënten met SCA3 te bepalen

ONTWERP: Pilot, Fase II, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek

RECHTVAARDIGING: In de literatuur vindt men geen farmacologische behandeling die het natuurlijke beloop van spinocerebellaire ataxtie type 3 (SCA3) verandert. Patiënten met deze ziekte worden steevast afhankelijk.

DOELSTELLINGEN I. Vaststellen van de veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij patiënten met SCA3.

II. Vroegtijdige subsidies verstrekken voor de werkzaamheid van fenylbutyraat bij SCA3.

DUUR: 12 maanden dubbelblind onderzoek.

PLAATS VAN REALISATIE: Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Brazilië.

AANTAL PATIËNTEN: 20 patiënten.

BIJKOMENDE MEDICIJNEN: Er zijn geen gelijktijdige medicijnen die verboden zijn, tenzij ze de veiligheidsparameters van deze studie beïnvloeden (hemogram en bloedplaatjes; nuchtere serumglucose, AST, ALT, Gamma-GT, bilirubines, protrombinetijd, creatinine, ureum, Na, K, chloriden). en arteriële gasometrie; elektrocardiogram en echocardiogram).

MEDICIJNEN ONDER ONDERZOEK: Poedervormig natriumfenylbutyraat in sachets met elk 3 g. Aan het begin van het onderzoek is de dosis 15 g/dag (vijf sachets) en kan worden verlaagd in geval van milde bijwerkingen.

UITKOMSTEN Primaire veiligheidsuitkomst: het aantal bijwerkingen, onderbrekingen en dosisverlagingen in de twee groepen (gevallen en controles).

Werkzaamheidsresultaten: Werkzaamheidsresultaten zijn de volgende scores in beide groepen: NESSCA, SARA, Barthel, BDI en WHOQol.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90.035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 78 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bij alle patiënten moet de moleculaire diagnose worden bevestigd en moeten de uitgebreide polyglutaminekanaal (CAG)-maatregelen al zijn bepaald.
  2. Patiënten kunnen nog steeds lopen met tot 8 jaar ziekteduur, en
  3. Patiënten van 16 jaar of ouder zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. ze vertonen elektrocardiogram of echocardiografische veranderingen die wijzen op hartinsufficiëntie bij baseline;
  2. hun serumcreatininespiegels zijn hoger dan 1,2 mg / dL, met de bevestiging van nierinsufficiëntie vanwege de snelheid van glomerulaire filtratie;
  3. ze vertonen een geschiedenis van overgevoeligheid voor natriumfenylbutyraat, en als
  4. zij (mannen en vrouwen) zijn het er niet mee eens een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken gedurende de gehele onderzoeksperiode en gedurende drie maanden na afloop ervan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in poedervorm in sachets met elk 3 g. Aan het begin van het onderzoek is de dosis 15 g/dag (vijf sachets).
Experimenteel: Natriumfenylbutyraat
Actief medicijn
Geneesmiddel: Natriumfenylbutyraat
Poedervormig natriumfenylbutyraat in sachets met elk 3 g. Aan het begin van het onderzoek is de dosis 15 g/dag (vijf sachets) en kan worden verlaagd in geval van milde bijwerkingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij patiënten met SCA3
Tijdsspanne: 6 maanden - 12 maanden
Het aantal bijwerkingen, onderbrekingen en dosisverlagingen in de twee groepen (gevallen en controles).
6 maanden - 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van fenylbutyraat bij SCA3 op neurologische disfunctie en kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden - 12 maanden
Werkzaamheidsresultaten zijn de volgende scores in beide groepen: NESSCA, SARA, 9-hole peg board test, BDI en WHOQol.
6 maanden - 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Medewerkers

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Laura B Jardim, PhD, Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2010

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2010

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

30 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 augustus 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2012

Laatst geverifieerd

1 mei 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CONEP CAAE 0527.0.001.000-07

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren