一项为期 2 年的艾曲波帕纵向骨髓研究，用于既往治疗过的患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜 (ITP) 的成人
2015年2月26日 更新者：GlaxoSmithKline
一项为期 2 年的艾曲波帕乙醇胺 (SB-497115-GR) 在既往治疗过的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜 (ITP) 成人骨髓中的纵向研究
一项为期 2 年的开放标签、多中心安全性研究，旨在确定既往接受过治疗的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜 (ITP) 成人患者骨髓纤维的基线水平，并评估艾曲波帕对骨髓的长期影响纤维。
该研究还将描述口服艾曲波帕治疗慢性 ITP 受试者的长期安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项 IV 期、开放标签安全性研究，旨在确定既往接受过治疗的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜 (ITP) 成人的骨髓纤维基线水平，并评估艾曲波帕对骨髓网状蛋白的长期影响和/或胶原纤维。
筛选期的持续时间最长为 8 周。 Eltrombopag 将给药至少 2 年，然后是 4 周的随访期。 骨髓活检将在筛选时、艾曲波帕治疗 1 年和 2 年后以及提前停止治疗时进行。 筛选性骨髓活检应在计划开始研究药物治疗后 8 周内进行，并且骨髓活检块必须可供中央实验室处理。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
167
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- GSK Investigational Site
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Novosibirsk、俄罗斯联邦、630087
- GSK Investigational Site
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St Petersburg、俄罗斯联邦、193024
- GSK Investigational Site
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Debrecen、匈牙利、4012
- GSK Investigational Site
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Győr、匈牙利、9023
- GSK Investigational Site
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Szeged、匈牙利、6720
- GSK Investigational Site
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Ludhiana、印度、141008
- GSK Investigational Site
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Pune、印度、411004
- GSK Investigational Site
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Surat、印度、395002
- GSK Investigational Site
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Vellore、印度、632004
- GSK Investigational Site
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Seongnam-si Gyeonggi-do、大韩民国、463-712
- GSK Investigational Site
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Seoul、大韩民国、137-701
- GSK Investigational Site
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Seoul、大韩民国、135-710
- GSK Investigational Site
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Karachi、巴基斯坦、75300
- GSK Investigational Site
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Lahore、巴基斯坦、54600
- GSK Investigational Site
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Berlin、德国、13353
- GSK Investigational Site
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Bayern
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Muenchen、Bayern、德国、81377
- GSK Investigational Site
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Muenchen、Bayern、德国、81241
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Duesseldorf、Nordrhein-Westfalen、德国、40225
- GSK Investigational Site
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Duesseldorf、Nordrhein-Westfalen、德国、40479
- GSK Investigational Site
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Essen、Nordrhein-Westfalen、德国、45122
- GSK Investigational Site
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40138
- GSK Investigational Site
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20132
- GSK Investigational Site
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Milano、Lombardia、意大利、20162
- GSK Investigational Site
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Veneto
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Padova、Veneto、意大利、35128
- GSK Investigational Site
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Vicenza、Veneto、意大利、36100
- GSK Investigational Site
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Hradec Kralove、捷克共和国
- GSK Investigational Site
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Olomouc、捷克共和国、775 20
- GSK Investigational Site
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Praha 2、捷克共和国、128 08
- GSK Investigational Site
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Caen cedex 9、法国、14033
- GSK Investigational Site
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Créteil、法国、94010
- GSK Investigational Site
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Pessac Cedex、法国、33604
- GSK Investigational Site
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New York
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New York、New York、美国、10021
- GSK Investigational Site
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Shatin, New Territories、香港
- GSK Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者必须签署并注明日期的书面知情同意书，并且能够理解和遵守协议要求和说明。
- 根据美国血液学会/英国血液学标准委员会 (ASH/BCSH) 指南 [George, 1996; BCSH, 2003;普罗万，2009]。 此外，外周血涂片应该支持 ITP 的诊断，没有其他导致血小板减少症的疾病（例如假性血小板减少症、骨髓纤维化）的证据。 体格检查不应提示除 ITP 外可能导致血小板减少的任何疾病。
- 受试者必须符合进行连续骨髓活检的身体条件，并且必须在筛选期间进行骨髓活检，并且愿意每年进行至少 2 年的骨髓活检。
- 先前接受过艾曲波帕或 romiplostim 的受试者必须在筛选骨髓活检前至少 6 个月完成这些疗法的治疗。
- 受试者必须具有以下临床化学值：
- ALT 和 AST < 2xULN；
- 胆红素 <1.5xULN（吉尔伯特综合征除外）；
- 受试者正在按照协议中的规定采用可接受的避孕方法。
- 在法国，只有隶属于社会保障类别或受益人的受试者才有资格参与本研究。
排除标准：
- 具有任何临床相关异常（ITP 除外）或任何其他医学状况或情况的受试者，研究者认为这些异常或情况使受试者不适合参与研究或提示其他初步诊断（例如，血小板减少症继发于另一种疾病） .
- 患有任何并发恶性疾病和/或近期接受过全身化疗和/或放疗的癌症治疗史的受试者。
例外：具有完全切除的非黑色素瘤皮肤癌病史或成功治疗原位癌病史的受试者符合资格。
- 有任何动脉或静脉血栓形成史（中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗死、深静脉血栓形成或肺栓塞）的受试者，并且具有≥两个以下风险因素：激素替代疗法、全身避孕（含雌激素）、吸烟、糖尿病、高胆固醇血症、高血压、癌症、遗传性血栓形成性疾病（例如因子 V Leiden、ATIII 缺乏症等），或任何动脉或静脉血栓形成的家族史。
- 使用欧洲共识量表筛选 MF 3 级或使用 Bauermeister 量表筛选 4 级骨髓纤维的受试者。
- QTc >450 毫秒或 > 480 毫秒的束支阻滞受试者。
- 筛选时正在哺乳或怀孕的女性受试者（血清或尿液 β-人绒毛膜促性腺激素 (β-hCG) 妊娠试验阳性）。
- 在研究中首次服用艾曲波帕之前的 30 天或五个半衰期（以较长者为准）内接受研究药物（血小板生成素受体 (TPO-R) 激动剂除外）治疗的受试者。 （对于 romiplostim 或 eltrombopag，参见纳入标准 #4）。
- 用除了 romiplostim 或 eltrombopag 之外的任何 TPO-R 激动剂治疗的受试者。
- 研究者确定近期有酒精/药物滥用史的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：打开标签
每天口服一次艾曲波帕，起始剂量为 50 毫克（或东亚血统受试者为 25 毫克）。
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血小板生成素受体激动剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线时欧洲共识 (EC) 量表的 MF 0、1、2 和 3 级骨髓 (BM) 纤维的参与者人数
大体时间：基线
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使用 BM 活检进行纤维化的评估，其中纤维化的量通过 EC 分级量表评估。
该方法区分四种程度的纤维化（骨髓纤维化 [MF]-0 至 MF-3）。
MF Grade (G) 0 是分散的线性网状纤维，没有对应于正常 BM 的交叉（交叉）； MF 1级是网状疏松网络，有许多交叉点，尤其是在血管周围区域； MF 2 级是网状纤维弥漫和致密增加，具有广泛的交叉，偶尔只有局灶性胶原束和/或局灶性骨硬化； MF 3 级是网状纤维弥漫和致密增加，与粗胶原束广泛交叉，通常与明显的骨硬化有关。
基线被定义为在研究中首次给予艾曲波帕之前最近一次集中审查的 BM 活检。
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基线
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基线胶原蛋白水平呈阳性或阴性的参与者人数
大体时间：基线
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分析了胶原蛋白水平呈阳性或阴性的参与者人数。
基线被定义为在研究中首次给予艾曲波帕之前最近一次集中审查的 BM 活检。
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基线
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1 年时 EC 评分量表中指示等级从基线变化的参与者人数
大体时间：基线和 1 年
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分析了欧洲共识 (EC) 量表从基线到治疗评估的变化。
治疗期间定义为在治疗期间（包括剂量中断）和治疗期间结束后最多 14 天。
MF-0 是分散的线性网状纤维，没有对应于正常 BM 的交叉（交叉）； MF-1是疏松的网状网状结构，有许多交叉点，尤其是在血管周围区域； MF-2 是网状纤维弥漫致密增加，具有广泛的交叉，偶尔只有局灶性胶原束和/或局灶性骨硬化； MF-3 是网状纤维弥漫致密增加，与粗胶原束广泛交叉，通常与明显的骨硬化有关。
基线被定义为在研究中首次给予艾曲波帕之前最近一次集中审查的 BM 活检。
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基线和 1 年
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2 年时 EC 分级量表与基线相比有明显变化的参与者人数
大体时间：基线和 2 年
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分析了欧洲共识 (EC) 量表从基线到治疗评估的变化。
治疗期间定义为在治疗期间（包括剂量中断）和治疗期间结束后最多 14 天。
MF-0 是分散的线性网状纤维，没有对应于正常 BM 的交叉（交叉）； MF-1是疏松的网状网状结构，有许多交叉点，尤其是在血管周围区域； MF-2 是网状纤维弥漫致密增加，具有广泛的交叉，偶尔只有局灶性胶原束和/或局灶性骨硬化； MF-3 是网状纤维弥漫致密增加，与粗胶原束广泛交叉，通常与明显的骨硬化有关。
基线被定义为在研究中首次给予艾曲波帕之前最近一次集中审查的 BM 活检。
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基线和 2 年
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1 年时胶原蛋白水平呈阳性或阴性的参与者人数
大体时间：1年
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分析了胶原蛋白水平从基线到治疗评估的变化。
治疗期间定义为在治疗期间（包括剂量中断）和治疗期间结束后最多 14 天。
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1年
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2 年时胶原蛋白水平呈阳性或阴性的参与者人数
大体时间：2年
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分析了胶原蛋白水平从基线到治疗评估的变化。
治疗期间定义为在治疗期间（包括剂量中断）和治疗期间结束后最多 14 天。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究期间基线后任何时间具有指定临床化学参数的指定最大毒性等级的参与者人数
大体时间：从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE)，4.0 版总结了临床化学参数：G0，无； G1，轻度； G2，中度； G3，严重； G4，危及生命或致残。
临床化学参数包括：白蛋白、碱性磷酸酶 (ALP)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、总胆红素、钙（高钙血症）、钙（低钙血症）、钾（高钾血症）、钾（低钾血症）、钠（高钠血症）、钠（低钠血症）、无机磷和肌酐。
在第 1 天获得基线值。
仅分析了在指定时间点可用的那些参与者（在类别标题中由 n=X 表示）。
最大的基线后毒性等级包括任何计划或计划外的基线后评估。
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从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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研究期间基线后任何时间具有指定血液学参数的指定最大毒性等级的参与者人数
大体时间：从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 4.0 版总结了血液学参数：G0，无； G1，轻度； G2，中度； G3，严重； G4，危及生命或致残。
血液学参数包括：血红蛋白（升高）、血红蛋白（贫血）、淋巴细胞计数（升高）、淋巴细胞计数（降低）、总嗜中性粒细胞绝对计数（ANC）、血小板计数和白细胞（WBC）计数。
在第 1 天获得基线值。
仅分析了在指定时间点可用的那些参与者（在类别标题中由 n=X 表示）。
最大的基线后毒性等级包括任何计划或计划外的基线后评估。
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从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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出现任何不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE) 的参与者人数开始接受治疗 + 1 天、治疗后 >1 至 30 天和治疗后 >30 天
大体时间：从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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治疗中 + 1 天定义为从第一次服用艾曲波帕到最后一次服用艾曲波帕后的第二天开始的不良事件； >治疗后 1 至 30 天定义为在最后一次艾曲波帕给药后 1 天以上至 30 天开始出现的 AE；治疗后 >30 天定义为在艾曲波帕最后一次给药后超过 30 天开始出现的 AE。
AE 定义为参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与药品的使用相关，无论是否被认为与药品相关。
SAE 被定义为在任何剂量下发生的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致残疾或无行为能力，或者是先天性异常或先天缺陷。
在其他情况下应进行医学或科学判断。
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从第 1 周到第 104 周以及最多 6 个月的随访（大多数参与者为 4 周）（最多约 2.5 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年5月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月1日
首次发布 (估计)
2010年4月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年2月26日
最后验证
2015年2月1日
更多信息
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