- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01098487
Pitkittäinen 2 vuoden luuydintutkimus eltrombopagista aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP)
Pitkittäinen 2 vuoden luuydintutkimus eltrombopagiolamiinista (SB-497115-GR) aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen IV avoin turvallisuustutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää luuydinsäikeiden lähtötasot aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on krooninen immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP) ja arvioida eltrombopagin pitkän aikavälin vaikutusta luuytimen retikuliiniin. ja/tai kollageenikuituja.
Seulontajakson kesto on enintään 8 viikkoa. Eltrombopagia annetaan vähintään 2 vuoden ajan, minkä jälkeen seuraa 4 viikon seurantajakso. Luuydinbiopsiat otetaan seulonnan yhteydessä, 1 ja 2 vuoden eltrombopaagihoidon jälkeen sekä hoidon varhaisen lopettamisen yhteydessä. Luuytimen seulontabiopsia tulee tehdä 8 viikon kuluessa suunnitellusta tutkimuslääkityksen aloittamisesta ja luuytimen biopsialohkon on oltava saatavilla keskuslaboratoriokäsittelyä varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Shatin, New Territories, Hong Kong
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Ludhiana, Intia, 141008
- GSK Investigational Site
-
Pune, Intia, 411004
- GSK Investigational Site
-
Surat, Intia, 395002
- GSK Investigational Site
-
Vellore, Intia, 632004
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20132
- GSK Investigational Site
-
Milano, Lombardia, Italia, 20162
- GSK Investigational Site
-
-
Veneto
-
Padova, Veneto, Italia, 35128
- GSK Investigational Site
-
Vicenza, Veneto, Italia, 36100
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Seongnam-si Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 463-712
- GSK Investigational Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 137-701
- GSK Investigational Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 135-710
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Karachi, Pakistan, 75300
- GSK Investigational Site
-
Lahore, Pakistan, 54600
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Caen cedex 9, Ranska, 14033
- GSK Investigational Site
-
Créteil, Ranska, 94010
- GSK Investigational Site
-
Pessac Cedex, Ranska, 33604
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 81377
- GSK Investigational Site
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 81241
- GSK Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 40225
- GSK Investigational Site
-
Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 40479
- GSK Investigational Site
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 45122
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Tšekin tasavalta
- GSK Investigational Site
-
Olomouc, Tšekin tasavalta, 775 20
- GSK Investigational Site
-
Praha 2, Tšekin tasavalta, 128 08
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Unkari, 4012
- GSK Investigational Site
-
Győr, Unkari, 9023
- GSK Investigational Site
-
Szeged, Unkari, 6720
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- GSK Investigational Site
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630087
- GSK Investigational Site
-
St Petersburg, Venäjän federaatio, 193024
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien on oltava allekirjoittaneet ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ja kyettävä ymmärtämään ja noudattamaan protokollan vaatimuksia ja ohjeita.
- Aikuiset (≥18-vuotiaat), joilla on diagnosoitu krooninen ITP American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH) -ohjeiden mukaisesti [George, 1996; BCSH, 2003; Provan, 2009]. Lisäksi perifeerisen verikokeen pitäisi tukea ITP-diagnoosia ilman näyttöä muista trombosytopeniaa aiheuttavista taudeista (esim. pseudotrombosytopenia, myelofibroosi). Fyysisen tutkimuksen ei pitäisi viitata mihinkään muuhun sairauteen kuin ITP:hen, joka voi aiheuttaa trombosytopeniaa.
- Koehenkilöiden on oltava fyysisesti kelvollisia sarjaluuytimen biopsioiden ottamiseen, ja heillä on oltava luuydinbiopsia seulonnan aikana, ja heidän on oltava valmiita olemaan mukana tutkimuksessa vähintään 2 vuotta vuosittaisten luuydinbiopsioiden kanssa.
- Potilaiden, jotka ovat aiemmin saaneet eltrombopagia tai romiplostiimia, on saatava nämä hoidot loppuun vähintään 6 kuukautta ennen seulontaluuytimen biopsiaa.
- Koehenkilöillä on oltava seuraavat kliinisen kemian arvot:
- ALT ja AST < 2xULN;
- Bilirubiini <1,5 x ULN (paitsi Gilbertin oireyhtymä);
- Koehenkilöt käyttävät hyväksyttävää ehkäisymenetelmää protokollan mukaisesti.
- Ranskassa koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen vain, jos he kuuluvat johonkin sosiaaliturvaluokkaan tai ovat sen edunsaajaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkityksellinen poikkeavuus, muu kuin ITP, tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai olosuhde, joka tutkijan mielestä tekee koehenkilöstä sopimattoman osallistumaan tutkimukseen tai ehdottaa muuta primääridiagnoosia (esim. trombosytopenia on toissijainen toiselle sairaudelle) .
- Potilaat, joilla on samanaikainen pahanlaatuinen sairaus ja/tai äskettäin syöpähoitoa systeemisellä kemoterapialla ja/tai sädehoidolla.
Poikkeus: Tutkittavat, joilla on ollut täysin resektoitu ei-melanooma-ihosyöpä tai jotka on hoidettu onnistuneesti in situ -karsinoomaa, ovat kelvollisia.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimo- tai laskimotromboosi (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, sydäninfarkti, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) JA ≥ kaksi seuraavista riskitekijöistä: hormonikorvaushoito, systeeminen ehkäisy (estrogeenia sisältävä), tupakointi, diabetes, hyperkolesterolemia, verenpainetauti, syöpä, perinnölliset trombofiiliset sairaudet (esim. tekijä V Leiden, ATIII-puutos jne.) tai mikä tahansa suvussa esiintynyt valtimo- tai laskimotromboosi.
- Koehenkilöt, jotka seuloivat joko MF Grade 3 -luuydinkuituja Euroopan konsensusasteikolla tai Grade 4 Bauermeisterin asteikolla.
- Kohteet, joiden QTc > 450 ms tai > 480 ms koehenkilöille, joilla on Bundle Branch Block.
- Naishenkilöt, jotka imettävät tai raskaana (positiivinen seerumin tai virtsan β-ihmisen koriongonadotropiinin (β-hCG) raskaustesti) seulonnassa.
- Koehenkilöt, joita hoidettiin tutkimuslääkkeellä (muulla kuin trombopopoetiinireseptorin (TPO-R) agonistilla) 30 päivän tai viiden puoliintumisajan (kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä eltrombopagiannosta tutkimuksessa. (Romiplostiimin tai eltrombopagin osalta katso sisällyttämiskriteeri nro 4).
- Potilaat, joita hoidettiin millä tahansa muulla TPO-R-agonisteilla kuin romiplostiimilla tai eltrombopagilla.
- Koehenkilöt, joilla on viime aikoina ollut alkoholin/huumeiden väärinkäyttöä tutkijan määrittämänä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Avaa Label
Suun kautta otettava eltrombopaagi kerran vuorokaudessa, aloitusannos 50 mg (tai 25 mg Itä-Aasiasta peräisin oleville henkilöille).
|
Trombopoietiinireseptorin agonisti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on MF-luokan 0, 1, 2 ja 3 luuytimen (BM) kuidut eurooppalaisen konsensusasteikon (EC) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
Fibroosin arviointi suoritettiin käyttämällä BM-biopsioita, joissa fibroosin määrä arvioitiin EC Grading Scale -asteikolla.
Tämä menetelmä erottaa fibroosin neljä astetta (myelofibroosi [MF]-0 - MF-3).
MF Grade (G) 0 on hajallaan olevaa lineaarista retikuliinia, jossa ei ole normaalia BM:ää vastaavia leikkauskohtia (riskejä); MF Grade 1 on löysä retikuliiniverkosto, jossa on monia risteyksiä, erityisesti perivaskulaarisilla alueilla; MF Grade 2 on retikuliinin diffuusi ja tiheä lisääntyminen, jossa on laajoja leikkauskohtia, joskus vain fokaalisia kollageenikimppuja ja/tai fokaalista osteoskleroosia; MF Grade 3 on diffuusi ja tiheä retikuliinin lisääntyminen, jossa on laajoja risteyksiä karkeiden kollageenikimppujen kanssa, mikä liittyy usein merkittävään osteoskleroosiin.
Lähtötilanne määritellään viimeisimmäksi keskitetysti tarkistetuksi BM-biopsiaksi ennen ensimmäistä eltrombopagiannosta tutkimuksessa.
|
Perustaso
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivinen tai negatiivinen kollageenitaso lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
Positiivisen tai negatiivisen kollageenitason omaavien osallistujien lukumäärä analysoitiin.
Lähtötilanne määritellään viimeisimmäksi keskitetysti tarkistetuksi BM-biopsiaksi ennen ensimmäistä eltrombopagiannosta tutkimuksessa.
|
Perustaso
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ilmoitettu arvosanan muutos lähtötasosta EY:n arvosana-asteikossa 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 vuosi
|
Analysoitiin muutosta lähtötilanteesta hoidon aikana suoritettaviin arviointeihin European Consensus (EC) -asteikolla.
Jatkuva hoito määritellään hoitojakson aikana (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja enintään 14 päivää hoitojakson päättymisen jälkeen.
MF-0 on hajallaan oleva lineaarinen retikuliini, jossa ei ole normaalia BM:ää vastaavia leikkauskohtia (risteyksiä); MF-1 on löysä retikuliiniverkosto, jossa on monia risteyksiä, erityisesti perivaskulaarisilla alueilla; MF-2 on diffuusi ja tiheä retikuliinin lisääntyminen, jossa on laajoja leikkauskohtia, joskus vain fokaalisia kollageenikimppuja ja/tai fokaalista osteoskleroosia; MF-3 on diffuusi ja tiheä retikuliinin lisääntyminen, jossa on laajoja risteyksiä karkeiden kollageenikimppujen kanssa, mikä liittyy usein merkittävään osteoskleroosiin.
Lähtötilanne määritellään viimeisimmäksi keskitetysti tarkistetuksi BM-biopsiaksi ennen ensimmäistä eltrombopagiannosta tutkimuksessa.
|
Perustaso ja 1 vuosi
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden on ilmoitettu muuttuneen perustasosta EY:n arviointiasteikossa 2 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 vuotta
|
Analysoitiin muutosta lähtötilanteesta hoidon aikana suoritettaviin arviointeihin European Consensus (EC) -asteikolla.
Jatkuva hoito määritellään hoitojakson aikana (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja enintään 14 päivää hoitojakson päättymisen jälkeen.
MF-0 on hajallaan oleva lineaarinen retikuliini, jossa ei ole normaalia BM:ää vastaavia leikkauskohtia (risteyksiä); MF-1 on löysä retikuliiniverkosto, jossa on monia risteyksiä, erityisesti perivaskulaarisilla alueilla; MF-2 on diffuusi ja tiheä retikuliinin lisääntyminen, jossa on laajoja leikkauskohtia, joskus vain fokaalisia kollageenikimppuja ja/tai fokaalista osteoskleroosia; MF-3 on diffuusi ja tiheä retikuliinin lisääntyminen, jossa on laajoja risteyksiä karkeiden kollageenikimppujen kanssa, mikä liittyy usein merkittävään osteoskleroosiin.
Lähtötilanne määritellään viimeisimmäksi keskitetysti tarkistetuksi BM-biopsiaksi ennen ensimmäistä eltrombopagiannosta tutkimuksessa.
|
Perustaso ja 2 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen tai negatiivinen kollageenitaso 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutosta lähtötilanteesta hoidon aikana tehtyihin kollageenitason arviointeihin analysoitiin.
Jatkuva hoito määritellään hoitojakson aikana (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja enintään 14 päivää hoitojakson päättymisen jälkeen.
|
1 vuosi
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen tai negatiivinen kollageenitaso 2 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutosta lähtötilanteesta hoidon aikana tehtyihin kollageenitason arviointeihin analysoitiin.
Jatkuva hoito määritellään hoitojakson aikana (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja enintään 14 päivää hoitojakson päättymisen jälkeen.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on ilmoitettu enimmäistoksisuusaste indikoiduille kliinisen kemian parametreille milloin tahansa tutkimuksen aikana perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
Kliiniset kemialliset parametrit tehtiin yhteenveto National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), -version 4.0 mukaisesti: G0, ei mitään; G1, lievä; G2, kohtalainen; G3, vaikea; G4, hengenvaarallinen tai vammauttava.
Kliiniset kemialliset parametrit sisälsivät: albumiini, alkalinen fosfataasi (ALP), alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), kokonaisbilirubiini, kalsium (hyperkalsemia), kalsium (hypokalsemia), kalium (hyperkalemia), kalium (hypokalemia), natrium (hypernatremia), natrium (hyponatremia), epäorgaaninen fosfori ja kreatiniini.
Perusarvot saatiin päivänä 1.
Vain ne osallistujat, jotka olivat saatavilla tiettyinä aikoina, analysoitiin (edustettu n=X:llä kategorioiden otsikoissa).
Suurin perustilanteen jälkeinen myrkyllisyysaste sisältää kaikki suunnitellut tai suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ilmoitettu enimmäistoksisuusaste indikoiduille hematologisille parametreille milloin tahansa tutkimuksen aikana perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
Hematologiset parametrit tehtiin yhteenveto National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), version 4.0 mukaisesti: G0, ei mitään; G1, lievä; G2, kohtalainen; G3, vaikea; G4, hengenvaarallinen tai vammauttava.
Hematologiset parametrit sisälsivät: hemoglobiini (lisääntynyt), hemoglobiini (anemia), lymfosyyttien määrä (lisääntynyt), lymfosyyttien määrä (lasku), absoluuttinen neutrofiilien kokonaismäärä (ANC), verihiutaleiden määrä ja valkosolujen (WBC) määrä.
Perusarvot saatiin päivänä 1.
Vain ne osallistujat, jotka olivat saatavilla tiettyinä aikoina, analysoitiin (edustettu n=X:llä kategorioiden otsikoissa).
Suurin perustilanteen jälkeinen myrkyllisyysaste sisältää kaikki suunnitellut tai suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on jokin haittatapahtuma (AE) tai vakava haittatapahtuma (SAE) aloitettu hoidon aikana + 1 päivä, > 1 - 30 päivää hoidon jälkeen ja > 30 päivää hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
Hoidon aikana + 1 päivä määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkavat ensimmäisen eltrombopagiannoksen ja viimeisen eltrombopagiannoksen jälkeiseen päivään saakka. >1-30 päivää hoidon jälkeen määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat yli 1 päivän ja enintään 30 päivän kuluttua viimeisen eltrombopagiannoksen jälkeen; >30 päivää hoidon jälkeen määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat yli 30 päivää viimeisen eltrombopagiannoksen jälkeen.
AE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi lääkkeeseen vai ei.
SAE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa vammaan tai työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeama tai syntymävika.
Muissa tilanteissa on käytettävä lääketieteellistä tai tieteellistä harkintaa.
|
Viikosta 1 viikkoon 104 ja enintään 6 kuukauden seuranta (useimmille osallistujille 4 viikkoa) (noin 2,5 vuoteen asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 112940
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Eltrombopagi-olamiini
-
Abhay Singh, MD MPHKeskeytettyMyelodysplastiset oireyhtymät | Krooninen myelomonosyyttinen leukemiaYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenVenäjän federaatio
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisRekrytointiB-solulymfooma | CART HoitoIsrael
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoValmisPrimacy Immuuni TrombosytopeniaItalia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonAkuutti myelooinen leukemia | Trombosytopenia | EltrombopagKiina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoValmis
-
Dana-Farber Cancer InstituteLopetettuMultippeli myelooma | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmis