ACE-031 在杜氏肌营养不良症患者中的研究
2022年9月14日 更新者：Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
一项随机、双盲、安慰剂对照、多次递增剂量研究，以评估 ACE-031 (ActRIIB-IgG1) 在杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
本研究的目的是确定 ACE-031 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中是否安全且耐受性良好，并根据安全性和药效学 (PD) 活性选择 ACE-031 的最佳剂量以设计未来学习。
[注：本研究基于安全数据终止]
研究概览
详细说明
ACE-031 是 IIB 型人类激活素受体的一种可溶性形式，每 2 至 4 周通过皮下 (SC) 注射一次给患有 DMD 的男孩。
此多剂量研究的剂量水平和方案基于健康受试者初始临床研究的数据，其中评估了 0.02 至 3 mg/kg SC 的剂量。
共有 24 名受试者被纳入研究； 18 人接受了 ACE-031，6 人接受了安慰剂。
所有受试者均接受为期 12 周的治疗。ACE-031 治疗的药效学效果通过一系列运动功能测试进行评估，包括 6 分钟步行测试、10 分钟步行/跑步测试、4 阶梯攀爬测试和高尔机动 (GW)。
通过手持式肌力测量法和固定系统测试评估肌肉力量。
通过全身和腰椎 DXA 扫描评估身体成分（即脊柱 BMD、瘦体重和脂肪量）。
肺功能通过用力肺活量 (FVC)、最大吸气压力 (MIP) 和最大呼气压力 (MEP) 进行评估。
通过观察不良事件的发生率和严重程度来评估 ACE-031 的安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大
- Acceleron Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- Acceleron Investigative Site
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大
- Acceleron Investigative Site
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London、Ontario、加拿大
- Acceleron Investigative Site
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Ottawa、Ontario、加拿大
- Acceleron Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- DMD 确诊
- 救护车
- 在研究第 1 天之前至少一年进行皮质类固醇治疗，并在研究第 1 天之前以稳定的剂量和时间表进行至少 6 个月
- 临床评估的肌肉无力证据
排除标准：
- 在研究第 1 天之前的 6 个月内使用过其他研究产品的任何既往治疗
- 任何有临床意义的心脏、内分泌、血液、肝脏、免疫、代谢、泌尿、肺、神经、皮肤、精神、肾脏和/或其他与 DMD 无关的重大疾病
- 无法执行全身双重 X 射线吸收测定法 (DXA) 扫描
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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每 2 或 4 周皮下注射匹配体积的安慰剂，持续 12 周。
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实验性的：ACE-031 0.5 毫克/千克 每 4 周一次
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ACE-031 0.5 mg/kg 皮下注射，每 4 周一次，持续 12 周。
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实验性的：ACE-031 1.0 mg/kg 每两周一次
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ACE-031 1.0 mg/kg 皮下注射，每 2 周一次，持续 12 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有不良反应的受试者人数。
大体时间：从治疗开始到研究结束访问，大约 24 周后
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每个队列中出现至少可能与研究药物相关的治疗中出现的不良事件的受试者人数
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从治疗开始到研究结束访问，大约 24 周后
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具有临床实验室不良反应的受试者人数。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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每个队列中具有被判断为至少可能与研究药物相关的治疗中出现的不良实验室值的受试者数量
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 DXA 扫描得出的总瘦体重百分比变化。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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通过 DXA 扫描得出的腰椎骨矿物质密度的百分比变化。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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手持式肌力测量法的肌肉力量评分变化百分比。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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手动肌肉测试 (MMT) 是一种测量单个肌肉和肌肉群的功能和力量的程序。
使用称为测力计的设备的手持式肌力测量是用于 MMT 的一种方法。
检查者将测力计靠在患者的肢体上，并要求患者抵抗检查者施加的力。
测力计测量患者施加的力，提供特定肌肉或肌肉群力量的定量和客观评估。
可以通过比较治疗后与治疗前（基线）测量值来评估治疗干预对肌肉力量的有效性，如通过手持式肌力测量仪测量的那样。
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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6 分钟内行走距离的变化（标准化 6 分钟步行测试）。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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6 分钟内行走距离的变化（标准化的 6 分钟步行测试）；按基线年龄分层（<10 岁 vs. >=10 岁）
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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从时间基线更改为行进 10 米（标准化的 10 米步行/跑步测试）。
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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肺功能测试 (FVC) 的变化
大体时间：研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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用力肺活量 (FVC)；本研究中用于评估肺功能的 3 项独立测试中的 1 项
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研究结束访问的基线，大约 24 周后。
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肺功能测试 (MIP) 的变化
大体时间：研究结束访问的基线。大约 24 周
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最大吸气压力 (MIP)；本研究中用于评估肺功能的 3 项独立测试中的 2 项
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研究结束访问的基线。大约 24 周
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肺功能测试 (MEP) 的变化
大体时间：基线到研究结束访问，大约 24 周
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最大呼气压力 (MEP)；本研究中用于评估肺功能的 3 项独立测试中的 3 项
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基线到研究结束访问，大约 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年4月1日
初级完成 (实际的)
2011年6月1日
研究完成 (实际的)
2011年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月6日
首次发布 (估计)
2010年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月14日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
摘要总结试验数据已在线发表于 Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804
由于多种原因，主办方目前没有提供 IPD 的计划； (i) 赞助商基于对长期使用后潜在药物不良反应的担忧而提前终止了该研究，这些不良反应已在动物慢性毒性研究中发现，(ii) 研究人群是患有罕见疾病的人群，年龄范围相对狭窄的受试者组，横跨少数研究地点。
赞助商认为，这些因素加在一起，使患者匿名成为一项重大挑战。
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