Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ACE-031 i försökspersoner med Duchennes muskeldystrofi

14 september 2022 uppdaterad av: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med flera stigande doser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos ACE-031 (ActRIIB-IgG1) hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Syftet med denna studie är att fastställa om ACE-031 är säker och vältolererad hos pojkar med Duchenne muskeldystrofi (DMD) och att välja de optimala doserna av ACE-031 när det gäller säkerhet och farmakodynamisk (PD) aktivitet för att utforma framtida studier. [Obs: Denna studie avslutades baserat på säkerhetsdata]

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ACE-031, en löslig form av den humana aktivinreceptorn typ IIB, administrerades en gång varannan till var fjärde vecka genom subkutan (SC) injektion till pojkar med DMD. Dosnivåer och regimer för denna flerdosstudie baserades på data från de initiala kliniska studierna på friska försökspersoner där doser på 0,02 till 3 mg/kg subkutant utvärderades. Totalt 24 försökspersoner inkluderades i studien; 18 fick ACE-031 och 6 placebo. Alla försökspersoner behandlades under en period av 12 veckor. De farmakodynamiska effekterna av ACE-031-behandling utvärderades med ett batteri av motoriska funktionstest som inkluderade 6-minuters gångtest, 10-minuters gång/kör-test, 4-trappa Klättertest och Gower-manöver (GW). Muskelstyrkan bedömdes genom handhållen myometri och test av fasta system. Kroppssammansättning (d.v.s. ryggrads BMD, mager massa och fettmassa) bedömdes genom DXA-skanningar av hela kroppen och ländryggen. Lungfunktionen bedömdes genom forcerad vitalkapacitet (FVC), maximalt inandningstryck (MIP) och maximalt utandningstryck (MEP). Säkerheten för ACE-031 utvärderades genom observation av förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnosen DMD bekräftad
  • Ambulant
  • Kortikosteroidbehandling i minst ett år före studiedag 1 och med en stabil dos och schema i minst 6 månader före studiedag 1
  • Bevis på muskelsvaghet genom klinisk bedömning

Exklusions kriterier:

  • All tidigare behandling med en annan prövningsprodukt inom 6 månader före studiedag 1
  • Alla kliniskt signifikanta hjärt-, endokrina-, hematologiska, lever-, immunologiska, metaboliska, urologiska, pulmonella, neurologiska, dermatologiska, psykiatriska, njursjukdomar och/eller annan allvarlig sjukdom som inte är relaterad till DMD
  • Oförmåga att utföra en dubbel röntgenabsorptiometri (DXA) skanning av hela kroppen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Övrig: Placebo
Matchande volym placebo subkutant varannan eller var fjärde vecka i 12 veckor.
Experimentell: ACE-031 0,5 mg/kg q4v
Biologisk: ACE-031 0,5 mg/kg q4v
ACE-031 0,5 mg/kg subkutant en gång var fjärde vecka i 12 veckor.
Experimentell: ACE-031 1,0 mg/kg q2v
Biologisk: ACE-031 1,0 mg/kg q2v
ACE-031 1,0 mg/kg subkutant en gång varannan vecka i 12 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med biverkningar.
Tidsram: Från behandlingsstart till studieslut, cirka 24 veckor senare
Antal försökspersoner i varje kohort med en biverkning som uppstår genom behandling som anses åtminstone möjligen relaterad till studieläkemedlet
Från behandlingsstart till studieslut, cirka 24 veckor senare
Antal försökspersoner med kliniska laboratoriebiverkningar.
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Antal försökspersoner i varje kohort med behandlingsframkallande negativa laboratorievärden som bedöms vara åtminstone möjligen relaterade till studieläkemedlet
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i total mager kroppsmassa av DXA Scan.
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Procentuell förändring i ländryggens benmineraldensitet av DXA Scan.
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Procentuell förändring i muskelstyrkepoäng med handhållen myometry.
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Manuell muskeltestning (MMT) är en procedur för att mäta funktionen och styrkan hos enskilda muskler och muskelgrupper. Handhållen myometri, med hjälp av en enhet känd som en dynamometer, är en metod som används för MMT. Dynamometern hålls mot patientens lem av undersökaren och patienten uppmanas att motstå kraften som undersökaren applicerar. Dynamometern mäter kraften som appliceras av patienten, vilket ger en kvantitativ och objektiv bedömning av styrkan hos den speciella muskeln eller muskelgruppen. Effektiviteten av en terapeutisk intervention på muskelstyrka, mätt med handhållen myometri, kan bedömas genom att jämföra efterbehandling med mätningar före behandling (baslinje).
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Ändring av tillryggalagd sträcka på 6 minuter (standardiserat 6-minuters-gångstest).
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Ändring av tillryggalagd sträcka på 6 minuter (standardiserat 6-minuters-gångstest); stratifierad efter baslinjeålder (<10 år vs. >=10 år)
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Ändra från baslinjen i tid till att resa 10 meter (standardiserat 10-meters-gång-/körtest).
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Förändring i lungfunktionstester (FVC)
Tidsram: Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Forcerad Vital Capacity (FVC); 1 av 3 separata tester som används för att bedöma lungfunktionen i denna studie
Baslinje till studiebesök, cirka 24 veckor senare.
Förändring i lungfunktionstest (MIP)
Tidsram: Baslinje till studieslutsbesök. cirka 24 veckor
Maximalt inandningstryck (MIP); 2 av 3 separata tester som används för att bedöma lungfunktionen i denna studie
Baslinje till studieslutsbesök. cirka 24 veckor
Förändring i lungfunktionstest (MEP)
Tidsram: Baslinje till avslutat studiebesök, cirka 24 veckor
Maximalt utandningstryck (MEP); 3 av 3 separata tester som används för att bedöma lungfunktionen i denna studie
Baslinje till avslutat studiebesök, cirka 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2010

Första postat (Uppskatta)

8 april 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A031-03

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Abstrakt sammanfattande studiedata har publicerats online i Muscle & Nerve 23-dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponoren har för närvarande inga planer på att göra IPD tillgänglig av ett antal anledningar; (i) studien avslutades av sponsorn i förtid baserat på oro för potentiella biverkningar efter långvarig användning, vilka identifierades i kroniska toxicitetsstudier på djur, (ii) studiepopulationen var en med en sällsynt sjukdom, i en grupper av försökspersoner med ett relativt snävt åldersintervall, över ett litet antal studieplatser. Sponsorn anser att dessa faktorer tillsammans gör patientens anonymitet till en betydande utmaning.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på ACE-031 0,5 mg/kg q4v

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera