Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ACE-031 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií

14. září 2022 aktualizováno: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ACE-031 (ActRIIB-IgG1) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je zjistit, zda je ACE-031 bezpečný a dobře tolerovaný u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a vybrat optimální dávky ACE-031 z hlediska bezpečnosti a farmakodynamické (PD) aktivity pro navrhování budoucí studie. [Poznámka: Tato studie byla ukončena na základě bezpečnostních údajů]

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ACE-031, rozpustná forma lidského aktivinového receptoru typu IIB, byla podávána jednou za 2 až 4 týdny subkutánní (SC) injekcí chlapcům s DMD. Úrovně dávek a režimy pro tuto studii s opakovanými dávkami byly založeny na údajích z počátečních klinických studií u zdravých subjektů, ve kterých byly hodnoceny dávky 0,02 až 3 mg/kg SC. Do studie bylo zařazeno celkem 24 subjektů; 18 dostalo ACE-031 a 6 placebo. Všichni jedinci byli léčeni po dobu 12 týdnů. Farmakodynamické účinky léčby ACE-031 byly hodnoceny baterií testů motorických funkcí, které zahrnovaly 6minutový test chůze, 10minutový test chůze/běh, 4stupňový test Test stoupání a Gowerův manévr (GW). Svalová síla byla hodnocena ruční myometrií a testováním fixního systému. Složení těla (tj. BMD páteře, libová hmota a tuková hmota) bylo hodnoceno pomocí DXA skenů celého těla a bederní páteře. Plicní funkce byla hodnocena pomocí usilovné vitální kapacity (FVC), maximálního inspiračního tlaku (MIP) a maximálního výdechového tlaku (MEP). Bezpečnost ACE-031 byla hodnocena pozorováním výskytu a závažnosti nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DMD potvrzena
  • Ambulantní
  • Léčba kortikosteroidy po dobu alespoň jednoho roku před 1. dnem studie a ve stabilní dávce a schématu po dobu alespoň 6 měsíců před 1. dnem studie
  • Důkaz svalové slabosti klinickým hodnocením

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli předchozí léčba jiným hodnoceným přípravkem během 6 měsíců před 1. dnem studie
  • Jakékoli klinicky významné srdeční, endokrinní, hematologické, jaterní, imunologické, metabolické, urologické, plicní, neurologické, dermatologické, psychiatrické, ledvinové a/nebo jiné závažné onemocnění, které nesouvisí s DMD
  • Neschopnost provést skenování duální rentgenové absorpce (DXA) celého těla

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Odpovídající objem placeba subkutánně každé 2 nebo 4 týdny po dobu 12 týdnů.
Experimentální: ACE-031 0,5 mg/kg q4týd
Biologický: ACE-031 0,5 mg/kg q4týd
ACE-031 0,5 mg/kg subkutánně jednou za 4 týdny po dobu 12 týdnů.
Experimentální: ACE-031 1,0 mg/kg q2týd
Biologický: ACE-031 1,0 mg/kg q2týd
ACE-031 1,0 mg/kg subkutánně jednou za 2 týdny po dobu 12 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími reakcemi.
Časové okno: Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později
Počet subjektů v každé kohortě s nežádoucí příhodou související s léčbou, která je považována za přinejmenším spojenou se studovaným lékem
Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později
Počet subjektů s klinickými laboratorními nežádoucími reakcemi.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Počet subjektů v každé kohortě s nežádoucími laboratorními hodnotami souvisejícími s léčbou, o nichž se usuzuje, že alespoň možná souvisí se studovaným lékem
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna celkové tělesné hmotnosti pomocí DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Procentuální změna v minerální hustotě kostí bederní páteře pomocí DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Procentuální změna ve skóre svalové síly pomocí ruční myometrie.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Manual Muscle Testing (MMT) je postup pro měření funkce a síly jednotlivých svalů a svalových skupin. Jednou z metod používaných pro MMT je ruční myometrie pomocí zařízení známého jako dynamometr. Vyšetřující přidrží dynamometr proti pacientově končetině a pacient je požádán, aby odolal síle vyvíjené vyšetřujícím. Dynamometr měří sílu vyvíjenou pacientem a poskytuje kvantitativní a objektivní posouzení síly konkrétního svalu nebo svalové skupiny. Účinnost terapeutického zásahu na svalovou sílu, měřenou ruční myometrií, lze hodnotit porovnáním měření po léčbě a měření před léčbou (základní linie).
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut (standardizovaný test 6 minut chůze).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut (standardizovaný 6minutový test chůze); stratifikováno podle výchozího věku (<10 let vs. >=10 let)
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ze základní linie v čase na cestu 10 metrů (standardizovaný test 10 metrů chůze/běh).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna v plicních funkčních testech (FVC)
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Vynucená vitální kapacita (FVC); 1 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna v testu funkce plic (MIP)
Časové okno: Výchozí stav k návštěvě na konci studie. přibližně 24 týdnů
Maximální inspirační tlak (MIP); 2 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Výchozí stav k návštěvě na konci studie. přibližně 24 týdnů
Změna v testu funkce plic (MEP)
Časové okno: Od začátku do návštěvy na konci studie, přibližně 24 týdnů
Maximální exspirační tlak (MEP); 3 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Od začátku do návštěvy na konci studie, přibližně 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A031-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Abstraktní shrnující zkušební data byla zveřejněna online v Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponzor v současné době neplánuje zpřístupnit IPD z mnoha důvodů; (i) studie byla předčasně ukončena sponzorem na základě obav z potenciálních nežádoucích účinků léku po dlouhodobém užívání, které byly identifikovány ve studiích chronické toxicity na zvířatech, (ii) studovaná populace byla jedna se vzácným onemocněním, skupiny subjektů s relativně úzkým věkovým rozmezím na malém počtu studijních míst. Sponzor se domnívá, že tyto faktory společně činí z anonymity pacientů významnou výzvu.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ACE-031 0,5 mg/kg q4týd

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit