ACE-031-tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia
keskiviikko 14. syyskuuta 2022 päivittänyt: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moninkertainen nouseva annostutkimus ACE-031:n (ActRIIB-IgG1) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko ACE-031 turvallinen ja hyvin siedetty Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla pojilla, ja valita ACE-031:n optimaaliset annokset turvallisuuden ja farmakodynaamisen (PD) aktiivisuuden kannalta tulevaisuuden suunnittelua varten. opinnot.
[Huomaa: Tämä tutkimus lopetettiin turvallisuustietojen perusteella]
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ACE-031:tä, ihmisen aktiviinireseptorin tyypin IIB liukoista muotoa, annettiin kerran 2-4 viikon välein ihonalaisella (SC) injektiolla pojille, joilla oli DMD.
Tämän moniannostutkimuksen annostasot ja hoito-ohjelmat perustuivat tietoihin ensimmäisistä kliinisistä tutkimuksista terveillä koehenkilöillä, joissa arvioitiin annoksia 0,02-3 mg/kg SC.
Yhteensä 24 koehenkilöä otettiin mukaan tutkimukseen; 18 sai ACE-031:tä ja 6 lumelääkettä.
Kaikkia koehenkilöitä hoidettiin 12 viikon ajan. ACE-031-hoidon farmakodynaamiset vaikutukset arvioitiin motoristen toimintojen testillä, joka sisälsi 6 minuutin kävelytestin, 10 minuutin kävely/juoksutestin ja 4-portaisen testin. Kiipeilytesti ja Gower Maneuver (GW).
Lihasvoimaa arvioitiin kädessä pidettävällä myometrialla ja kiinteän järjestelmän testeillä.
Kehon koostumus (eli selkärangan BMD, laiha massa ja rasvamassa) arvioitiin koko kehon ja lannerangan DXA-skannauksilla.
Keuhkojen toiminta arvioitiin pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FVC), maksimaalisella sisäänhengityspaineella (MIP) ja maksimaalisella uloshengityspaineella (MEP).
ACE-031:n turvallisuus arvioitiin havainnoimalla haittatapahtumien ilmaantuvuutta ja vakavuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
London, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD-diagnoosi vahvistettu
- Ambulanssi
- Kortikosteroidihoito vähintään vuoden ajan ennen tutkimuspäivää 1 ja vakaalla annoksella ja aikataululla vähintään 6 kuukautta ennen tutkimuspäivää 1
- Kliinisen arvioinnin näyttö lihasheikkoudesta
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa aikaisempi hoito toisella tutkimustuotteella 6 kuukauden aikana ennen tutkimuspäivää 1
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän-, endokriininen, hematologinen, maksan, immunologinen, metabolinen, urologinen, keuhko-, neurologinen, dermatologinen, psykiatrinen, munuaissairaus ja/tai muu vakava sairaus, joka ei liity DMD:hen
- Kyvyttömyys suorittaa koko kehon kaksoisröntgenabsorptiometriaa (DXA).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plaseboa vastaava määrä ihon alle 2 tai 4 viikon välein 12 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: ACE-031 0,5 mg/kg 4vk
|
ACE-031 0,5 mg/kg ihonalaisesti kerran 4 viikossa 12 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: ACE-031 1,0 mg/kg q2vk
|
ACE-031 1,0 mg/kg ihonalaisesti kerran kahdessa viikossa 12 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Hoidon aloituksesta loppututkimuksen käyntiin, noin 24 viikkoa myöhemmin
|
Niiden tutkimushenkilöiden lukumäärä kussakin kohortissa, joilla on hoidon aiheuttama haittatapahtuma, jonka katsotaan liittyvän ainakin mahdollisesti tutkimuslääkkeeseen
|
Hoidon aloituksesta loppututkimuksen käyntiin, noin 24 viikkoa myöhemmin
|
|
Tutkittavien lukumäärä, joilla on kliinisiä laboratoriohaittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Niiden tutkimushenkilöiden lukumäärä kussakin kohortissa, joiden hoidon yhteydessä ilmenevät haitalliset laboratorioarvot arvioitiin ainakin mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos laihan kokonaismassassa DXA-skannauksella.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
|
Prosenttimuutos lannerangan luun mineraalitiheydessä DXA-skannauksella.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
|
Prosenttimuutos lihasvoiman pisteissä kädessä pidettävällä myometrialla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Manuaalinen lihastestaus (MMT) on toimenpide, jolla mitataan yksittäisten lihasten ja lihasryhmien toimintaa ja voimaa.
Kädessä pidettävä myometria, jossa käytetään dynamometrinä tunnettua laitetta, on yksi MMT:n menetelmä.
Tutkija pitää dynamometriä potilaan raajaa vasten ja potilasta pyydetään vastustamaan tutkijan kohdistamaa voimaa.
Dynamometri mittaa potilaan kohdistamaa voimaa ja antaa kvantitatiivisen ja objektiivisen arvion tietyn lihaksen tai lihasryhmän voimasta.
Terapeuttisen toimenpiteen tehokkuus lihasvoimaan kädessä pidettävällä myometrialla mitattuna voidaan arvioida vertaamalla hoidon jälkeisiä mittauksia hoitoa edeltäviin (perustason) mittauksiin.
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
Kuljetun matkan muutos 6 minuutissa (standardi 6 minuutin kävelytesti).
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Muutos kuljetussa matkassa 6 minuutissa (standardoitu 6 minuutin kävelytesti); ositettu lähtöajan mukaan (<10 vuotta vs. >=10 vuotta)
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
Muutos lähtötasosta ajassa 10 metrin matkaan (standardi 10 metrin kävely/juoksutesti).
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
|
Muutos keuhkotoimintatesteissä (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
Forced Vital Capacity (FVC); Yksi kolmesta erillisestä testistä, joita käytettiin keuhkojen toiminnan arvioimiseen tässä tutkimuksessa
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle, noin 24 viikkoa myöhemmin.
|
|
Muutos keuhkotoimintatestissä (MIP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskeluvierailulle. noin 24 viikkoa
|
Suurin sisäänhengityspaine (MIP); Kaksi kolmesta erillisestä testistä, joita käytettiin keuhkojen toiminnan arvioimiseen tässä tutkimuksessa
|
Lähtötilanne opiskeluvierailulle. noin 24 viikkoa
|
|
Muutos keuhkotoimintatestissä (MEP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne opiskelukäynnin loppuun, noin 24 viikkoa
|
Suurin uloshengityspaine (MEP); Kolme kolmesta erillisestä testistä, joita käytettiin keuhkojen toiminnan arvioimiseen tässä tutkimuksessa
|
Lähtötilanne opiskelukäynnin loppuun, noin 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. huhtikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. huhtikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. huhtikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 8. huhtikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A031-03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
IPD-suunnitelman kuvaus
Tiivistelmä tutkimustiedoista on julkaistu verkossa Muscle & Nerve -lehdessä 23. joulukuuta 2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804
Sponorilla ei tällä hetkellä ole suunnitelmia tuoda IPD:tä saataville useista syistä; (i) Sponsori lopetti tutkimuksen ennenaikaisesti, koska pelättiin pitkäaikaisen käytön jälkeisiä mahdollisia haittavaikutuksia, jotka havaittiin eläimillä tehdyissä kroonisen toksisuuden tutkimuksissa, (ii) tutkimuspopulaatiossa oli harvinainen sairaus. Tutkimusryhmiä, joilla on suhteellisen kapea ikähaarukka, pienessä määrässä tutkimuspaikkoja.
Sponsori uskoo, että nämä tekijät yhdessä tekevät potilaan anonymiteetistä merkittävän haasteen.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .