Estudio de ACE-031 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

ACE-031, una forma soluble del receptor de activina humano tipo IIB, se administró una vez cada 2 a 4 semanas mediante inyección subcutánea (SC) a niños con DMD. Los niveles de dosis y los regímenes para este estudio de dosis múltiples se basaron en los datos de los estudios clínicos iniciales en sujetos sanos en los que se evaluaron dosis de 0,02 a 3 mg/kg SC. Un total de 24 sujetos se inscribieron en el estudio; 18 recibieron ACE-031 y 6 placebo. Todos los sujetos fueron tratados durante un período de 12 semanas. Los efectos farmacodinámicos del tratamiento con ACE-031 se evaluaron mediante una batería de pruebas de función motora que incluía la prueba de caminata de 6 minutos, la prueba de caminata/carrera de 10 minutos, la prueba de 4 escaleras Trepar Test y la Maniobra de Gower (GW). La fuerza muscular se evaluó mediante miometría manual y pruebas de sistema fijo. La composición corporal (es decir, la DMO de la columna vertebral, la masa magra y la masa grasa) se evaluó mediante exploraciones DXA de todo el cuerpo y de la columna lumbar. La función pulmonar se evaluó mediante la capacidad vital forzada (FVC), la presión inspiratoria máxima (MIP) y la presión espiratoria máxima (MEP). La seguridad de ACE-031 se evaluó mediante la observación de la incidencia y la gravedad de los eventos adversos.