Az ACE-031 vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő alanyokon
2022. szeptember 14. frissítette: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös növekvő dózisú vizsgálat az ACE-031 (ActRIIB-IgG1) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy az ACE-031 biztonságos-e és jól tolerálható-e Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúknál, valamint az ACE-031 optimális dózisának kiválasztása a biztonság és a farmakodinámiás (PD) aktivitás szempontjából a jövő tervezése érdekében. tanulmányok.
[Megjegyzés: Ezt a vizsgálatot a biztonsági adatok alapján befejezték]
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ACE-031-et, a IIB típusú humán aktivin receptor oldható formáját 2-4 hetente egyszer adták be szubkután (SC) injekcióval DMD-ben szenvedő fiúknak.
Ennek a többszörös dózisú vizsgálatnak a dózisszintjei és kezelési rendjei az egészséges alanyokon végzett kezdeti klinikai vizsgálatok adatain alapultak, amelyekben 0,02-3 mg/kg SC dózisokat értékeltek.
Összesen 24 alanyt vontak be a vizsgálatba; 18 beteg kapott ACE-031-et, 6 pedig placebót.
Minden alanyt 12 hétig kezeltek. Az ACE-031 kezelés farmakodinámiás hatásait egy sor motorfunkciós teszttel értékelték, amely magában foglalta a 6 perces séta tesztet, a 10 perces séta/futás tesztet és a 4 lépcsős tesztet. Mászásteszt és a Gower-manőver (GW).
Az izomerőt kézi myometriával és rögzített rendszer tesztelésével értékelték.
A testösszetételt (azaz a gerinc BMD-jét, sovány tömegét és zsírtömegét) a teljes test és az ágyéki gerinc DXA-vizsgálatával értékelték.
A tüdőfunkciót a kényszerített vitálkapacitás (FVC), a maximális belégzési nyomás (MIP) és a maximális kilégzési nyomás (MEP) alapján értékelték.
Az ACE-031 biztonságosságát a nemkívánatos események előfordulásának és súlyosságának megfigyelésével értékelték.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
London, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Acceleron Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A DMD diagnózisa megerősített
- Ambuláns
- Kortikoszteroid terápia legalább egy évig az 1. vizsgálati napot megelőzően, és stabil dózisban és ütemezésben legalább 6 hónapig az 1. vizsgálati napot megelőzően
- Az izomgyengeség bizonyítéka klinikai értékelés alapján
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen korábbi kezelés más vizsgálati készítménnyel az 1. vizsgálati napot megelőző 6 hónapon belül
- Bármely klinikailag jelentős szív-, endokrin-, hematológiai, máj-, immunológiai, anyagcsere-, urológiai, tüdő-, neurológiai, bőrgyógyászati, pszichiátriai, vese- és/vagy egyéb súlyos betegség, amely nem kapcsolódik a DMD-hez
- Képtelenség elvégezni a teljes test kettős röntgenabszorpciós (DXA) vizsgálatát
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Megfelelő térfogatú placebo szubkután 2 vagy 4 hetente 12 héten keresztül.
|
|
Kísérleti: ACE-031 0,5 mg/kg 4 hét
|
ACE-031 0,5 mg/kg szubkután 4 hetente egyszer 12 héten keresztül.
|
|
Kísérleti: ACE-031 1,0 mg/kg 2 hét
|
ACE-031 1,0 mg/kg szubkután 2 hetente egyszer 12 héten keresztül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos reakciókat mutató alanyok száma.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később
|
Azon alanyok száma az egyes kohorszokban, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény legalább valószínűleg összefügg a vizsgált gyógyszerrel
|
A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később
|
|
A klinikai laboratóriumi mellékhatásokat mutató alanyok száma.
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
Azon alanyok száma minden kohorszban, akiknél a kezelés során fellépő kedvezőtlen laboratóriumi értékeket úgy ítélték meg, hogy legalább valószínűleg kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes sovány testtömeg százalékos változása a DXA Scan segítségével.
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
|
Az ágyéki gerinc csontsűrűségének százalékos változása a DXA vizsgálattal.
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
|
Százalékos változás az izomerő-pontszámban kézi myometriával.
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
A kézi izomteszt (MMT) egy olyan eljárás, amely az egyes izmok és izomcsoportok működését és erejét méri.
A kézi myometria egy dinamométer néven ismert eszközzel az egyik módszer az MMT-hez.
A próbapadot a vizsgáló a páciens végtagjához tartja, és felkéri a pácienst, hogy álljon ellen a vizsgáló által kifejtett erőnek.
A dinamométer méri a páciens által kifejtett erőt, mennyiségi és objektív értékelést biztosítva az adott izom vagy izomcsoport erejéről.
Egy terápiás beavatkozás izomerőre gyakorolt hatékonysága, amelyet kézi myometriával mérnek, a kezelés utáni és a kezelés előtti (alapvonal) mérések összehasonlításával értékelhető.
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
A 6 perc alatt megtett távolság változása (szabványos 6 perces séta teszt).
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
6 perc alatt megtett távolság változása (standardizált 6 perces séta teszt); kiindulási életkor szerint rétegezve (<10 év vs. >=10 év)
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
Változás az alapvonalról az időutazásra 10 méterre (szabványos 10 méteres séta/futás teszt).
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
|
Változás a tüdőfunkciós tesztekben (FVC)
Időkeret: A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
Forced Vital Capacity (FVC); Ebben a vizsgálatban a tüdőfunkció értékelésére alkalmazott 3 különálló teszt közül 1
|
A kiindulóponttól a tanulmány végi látogatásig, körülbelül 24 héttel később.
|
|
Változás a tüdőfunkciós tesztben (MIP)
Időkeret: Kiindulópont a tanulmány végi látogatásig. körülbelül 24 hét
|
Maximális belégzési nyomás (MIP); Ebben a tanulmányban a tüdőfunkció értékelésére alkalmazott 3 különálló teszt közül kettő
|
Kiindulópont a tanulmány végi látogatásig. körülbelül 24 hét
|
|
Változás a tüdőfunkciós tesztben (MEP)
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmányi vizit végéig, körülbelül 24 hét
|
Maximális kilégzési nyomás (MEP); Ebben a tanulmányban a tüdőfunkció értékelésére alkalmazott 3 különálló teszt közül 3
|
Kiindulási állapot a tanulmányi vizit végéig, körülbelül 24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. április 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. április 6.
Első közzététel (Becslés)
2010. április 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. október 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 14.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A031-03
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
IPD terv leírása
A vizsgálati adatok absztrakt összefoglalója online jelent meg a Muscle & Nerve 2016. december 23-án https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804
A Szponor jelenleg több okból sem tervezi az IPD elérhetővé tételét; (i) a szponzor idő előtt leállította a vizsgálatot a hosszú távú alkalmazást követő potenciális gyógyszermellékhatások miatt, amelyeket állatokon végzett krónikus toxicitási vizsgálatok során azonosítottak, (ii) a vizsgálati populáció egy ritka betegségben szenvedő volt, viszonylag szűk életkorú alanyok csoportjai, kis számú vizsgálati helyszínen.
A szponzor úgy véli, hogy ezek a tényezők együttesen komoly kihívást jelentenek a betegek anonimitásához.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .