Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ACE-031 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

14. september 2022 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multiple stigende dosisundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ACE-031 (ActRIIB-IgG1) hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om ACE-031 er sikkert og veltolereret hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og at vælge de optimale doser af ACE-031 med hensyn til sikkerhed og farmakodynamisk (PD) aktivitet til udformning af fremtidig undersøgelser. [Bemærk: Denne undersøgelse blev afsluttet baseret på sikkerhedsdata]

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ACE-031, en opløselig form af den humane aktivinreceptor type IIB, blev administreret en gang hver 2. til 4. uge ved subkutan (SC) injektion til drenge med DMD. Dosisniveauer og regimer for denne flerdosisundersøgelse var baseret på data fra de indledende kliniske undersøgelser med raske forsøgspersoner, hvor doser på 0,02 til 3 mg/kg SC blev evalueret. I alt 24 forsøgspersoner blev tilmeldt undersøgelsen; 18 modtog ACE-031 og 6 placebo. Alle forsøgspersoner blev behandlet i en periode på 12 uger. De farmakodynamiske virkninger af ACE-031-behandling blev vurderet ved hjælp af et batteri af motorisk funktionstest, der omfattede 6-minutters gangtest, 10-minutters gang/løb-test, 4-trapper Klatretest og Gower-manøvren (GW). Muskelstyrken blev vurderet ved håndholdt myometri og test af fast system. Kropssammensætning (dvs. rygsøjlens BMD, mager masse og fedtmasse) blev vurderet ved DXA-scanninger af hele kroppen og lænden. Lungefunktionen blev vurderet ved forceret vitalkapacitet (FVC), maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) og maksimalt udåndingstryk (MEP). ACE-031 sikkerhed blev evalueret gennem observation af forekomsten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD bekræftet
  • Ambulant
  • Kortikosteroidbehandling i mindst et år før undersøgelsesdag 1 og på en stabil dosis og tidsplan i mindst 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Bevis på muskelsvaghed ved klinisk vurdering

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere behandling med et andet forsøgsprodukt inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Enhver klinisk signifikant hjerte-, endokrin-, hæmatologisk, hepatisk, immunologisk, metabolisk, urologisk, pulmonal, neurologisk, dermatologisk, psykiatrisk, nyre- og/eller anden større sygdom, der ikke er relateret til DMD
  • Manglende evne til at udføre en dobbelt røntgenabsorptiometri (DXA) scanning af hele kroppen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Matchende volumen placebo subkutant hver 2. eller 4. uge i 12 uger.
Eksperimentel: ACE-031 0,5 mg/kg q4ug
Biologisk: ACE-031 0,5 mg/kg q4ug
ACE-031 0,5 mg/kg subkutant en gang hver 4. uge i 12 uger.
Eksperimentel: ACE-031 1,0 mg/kg q2ug
Biologisk: ACE-031 1,0 mg/kg q2ug
ACE-031 1,0 mg/kg subkutant én gang hver 2. uge i 12 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med bivirkninger.
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere
Antal forsøgspersoner i hver kohorte med en behandlingsudspringende uønsket hændelse, der anses for i det mindste muligvis at være relateret til undersøgelseslægemidlet
Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere
Antal forsøgspersoner med kliniske laboratoriebivirkninger.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Antal forsøgspersoner i hver kohorte med behandlingsfremkomne uønskede laboratorieværdier vurderet til at være mindst muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i total mager kropsmasse af DXA Scan.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Procent ændring i lændehvirvelsøjlens mineraltæthed af DXA Scan.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Procentvis ændring i muskelstyrkescore ved håndholdt myometri.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Manuel muskeltestning (MMT) er en procedure til at måle funktionen og styrken af ​​individuelle muskler og muskelgrupper. Håndholdt myometri, ved hjælp af en enhed kendt som et dynamometer, er en metode, der bruges til MMT. Dynamometeret holdes mod patientens lem af undersøgeren, og patienten bliver bedt om at modstå den kraft, som undersøgeren udøver. Dynamometeret måler kraften påført af patienten, hvilket giver en kvantitativ og objektiv vurdering af styrken af ​​den særlige muskel eller muskelgruppe. Effektiviteten af ​​en terapeutisk intervention på muskelstyrke, målt ved håndholdt myometri, kan vurderes ved at sammenligne efterbehandling med målinger før behandling (baseline).
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutter (standardiseret 6-minutters gangtest).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutter (standardiseret 6-minutters gangtest); stratificeret efter basisalder (<10 år vs. >=10 år)
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Skift fra baseline i tid til at rejse 10 meter (standardiseret 10-meter-gå-/løbstest).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i lungefunktionstests (FVC)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Forced Vital Capacity (FVC); 1 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i lungefunktionstest (MIP)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg. cirka 24 uger
Maksimalt indåndingstryk (MIP); 2 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg. cirka 24 uger
Ændring i lungefunktionstest (MEP)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger
Maximum Expiratory Pressure (MEP); 3 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2010

Først opslået (Skøn)

8. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A031-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt opsummerende forsøgsdata er blevet offentliggjort online i Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponsoren har i øjeblikket ingen planer om at gøre IPD tilgængelig af en række årsager; (i) undersøgelsen blev afsluttet af sponsoren før tid baseret på bekymringer for potentielle bivirkninger efter langvarig brug, som blev identificeret i kroniske toksicitetsundersøgelser på dyr, (ii) undersøgelsespopulationen var én med en sjælden sygdom, i en grupper af forsøgspersoner med en relativt snæver aldersgruppe, på tværs af et lille antal studiesteder. Sponsoren mener, at disse faktorer tilsammen gør patientens anonymitet til en væsentlig udfordring.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med ACE-031 0,5 mg/kg q4ug

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner