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Studie von ACE-031 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

14. September 2022 aktualisiert von: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit mehreren ansteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ACE-031 (ActRIIB-IgG1) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob ACE-031 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sicher und gut verträglich ist, und die optimalen Dosen von ACE-031 im Hinblick auf Sicherheit und pharmakodynamische (PD) Aktivität für die Gestaltung der Zukunft auszuwählen Studien. [Anmerkung: Diese Studie wurde aufgrund von Sicherheitsdaten abgebrochen]

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ACE-031, eine lösliche Form des humanen Aktivinrezeptors Typ IIB, wurde Jungen mit DMD einmal alle 2 bis 4 Wochen durch subkutane (sc) Injektion verabreicht. Dosisniveaus und Behandlungsschemata für diese Mehrfachdosisstudie basierten auf Daten aus den ersten klinischen Studien an gesunden Probanden, in denen Dosen von 0,02 bis 3 mg/kg subkutan verabreicht wurden. Insgesamt wurden 24 Probanden in die Studie aufgenommen; 18 erhielten ACE-031 und 6 Placebo. Alle Probanden wurden über einen Zeitraum von 12 Wochen behandelt. Die pharmakodynamischen Wirkungen der ACE-031-Behandlung wurden durch eine Reihe von motorischen Funktionstests bewertet, darunter der 6-Minuten-Gehtest, der 10-Minuten-Geh-/Lauftest und der 4-Stufen-Test Klettertest und das Gower-Manöver (GW). Die Muskelstärke wurde durch handgehaltene Myometrie und Tests mit feststehenden Systemen bewertet. Die Körperzusammensetzung (d. h. Wirbelsäulen-BMD, Magermasse und Fettmasse) wurde durch Ganzkörper- und Lendenwirbelsäulen-DXA-Scans beurteilt. Die Lungenfunktion wurde anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC), des maximalen Inspirationsdrucks (MIP) und des maximalen Exspirationsdrucks (MEP) beurteilt. Die Sicherheit von ACE-031 wurde durch Beobachtung der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD bestätigt
  • Ambulant
  • Kortikosteroidtherapie für mindestens ein Jahr vor Studientag 1 und mit einer stabilen Dosis und einem stabilen Zeitplan für mindestens 6 Monate vor Studientag 1
  • Nachweis einer Muskelschwäche durch klinische Beurteilung

Ausschlusskriterien:

  • Jede vorherige Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 6 Monaten vor Studientag 1
  • Jede klinisch signifikante kardiale, endokrine, hämatologische, hepatische, immunologische, metabolische, urologische, pulmonale, neurologische, dermatologische, psychiatrische, renale und/oder andere schwere Erkrankung, die nicht mit DMD in Zusammenhang steht
  • Unfähigkeit, einen Ganzkörper-Dual-Röntgen-Absorptiometrie-Scan (DXA) durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Placebo mit passendem Volumen subkutan alle 2 oder 4 Wochen für 12 Wochen.
Experimental: ACE-031 0,5 mg/kg alle 4 Wochen
Biologisch: ACE-031 0,5 mg/kg alle 4 Wochen
ACE-031 0,5 mg/kg subkutan einmal alle 4 Wochen für 12 Wochen.
Experimental: ACE-031 1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Biologisch: ACE-031 1,0 mg/kg alle 2 Wochen
ACE-031 1,0 mg/kg subkutan einmal alle 2 Wochen für 12 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Nebenwirkungen.
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später
Anzahl der Probanden in jeder Kohorte mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis, von dem angenommen wird, dass es zumindest möglicherweise mit dem Studienmedikament zusammenhängt
Vom Beginn der Behandlung bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später
Anzahl der Probanden mit klinischen Labor-Nebenwirkungen.
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Anzahl der Probanden in jeder Kohorte mit behandlungsbedingten unerwünschten Laborwerten, die zumindest möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehen
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der gesamten mageren Körpermasse durch DXA-Scan.
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Prozentuale Veränderung der Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule durch DXA-Scan.
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Prozentuale Veränderung des Muskelkraft-Scores durch handgeführte Myometrie.
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Manueller Muskeltest (MMT) ist ein Verfahren zur Messung der Funktion und Kraft einzelner Muskeln und Muskelgruppen. Handgehaltene Myometrie mit einem als Dynamometer bekannten Gerät ist eine Methode, die für MMT verwendet wird. Das Dynamometer wird vom Untersucher gegen die Extremität des Patienten gehalten und der Patient wird aufgefordert, der vom Untersucher ausgeübten Kraft zu widerstehen. Das Dynamometer misst die vom Patienten aufgebrachte Kraft und liefert eine quantitative und objektive Beurteilung der Kraft des jeweiligen Muskels oder der Muskelgruppe. Die Wirksamkeit einer therapeutischen Intervention auf die Muskelkraft, gemessen durch handgehaltene Myometrie, kann durch Vergleich der Messungen nach der Behandlung mit den Messungen vor der Behandlung (Grundlinie) beurteilt werden.
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Änderung der zurückgelegten Strecke in 6 Minuten (Standardisierter 6-Minuten-Gehtest).
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Änderung der zurückgelegten Strecke in 6 Minuten (standardisierter 6-Minuten-Gehtest); stratifiziert nach Ausgangsalter (<10 Jahre vs. >=10 Jahre)
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Änderung von der Grundlinie in der Zeit, um 10 Meter zurückzulegen (standardisierter 10-Meter-Geh-/Lauftest).
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Änderung der Lungenfunktionstests (FVC)
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Forcierte Vitalkapazität (FVC); 1 von 3 separaten Tests, die zur Beurteilung der Lungenfunktion in dieser Studie verwendet wurden
Baseline bis zum Besuch am Ende der Studie, etwa 24 Wochen später.
Änderung des Lungenfunktionstests (MIP)
Zeitfenster: Baseline bis Studienabschlussbesuch. etwa 24 Wochen
Maximaler Inspirationsdruck (MIP); 2 von 3 separaten Tests, die zur Beurteilung der Lungenfunktion in dieser Studie verwendet wurden
Baseline bis Studienabschlussbesuch. etwa 24 Wochen
Änderung des Lungenfunktionstests (MEP)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende, ca. 24 Wochen
Maximaler Ausatmungsdruck (MEP); 3 von 3 separaten Tests zur Beurteilung der Lungenfunktion in dieser Studie
Baseline bis Studienende, ca. 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. April 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A031-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Eine Zusammenfassung der Studiendaten wurde online in Muscle & Nerve vom 23. Dezember 2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 veröffentlicht Der Sponsor hat derzeit aus mehreren Gründen keine Pläne, IPD verfügbar zu machen; (i) die Studie vom Sponsor aufgrund von Bedenken hinsichtlich möglicher unerwünschter Arzneimittelwirkungen nach Langzeitanwendung vorzeitig beendet wurde, die in chronischen Toxizitätsstudien an Tieren identifiziert wurden, (ii) die Studienpopulation eine mit einer seltenen Krankheit war, in a Gruppen von Probanden mit einer relativ engen Altersspanne an einer kleinen Anzahl von Studienorten. Der Sponsor ist der Ansicht, dass diese Faktoren zusammengenommen die Anonymität der Patienten zu einer erheblichen Herausforderung machen.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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