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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるACE-031の研究

2022年9月14日 更新者：Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者における ACE-031 (ActRIIB-IgG1) の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照複数用量漸増試験

この研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男児において ACE-031 が安全で忍容性が高いかどうかを判断し、安全性と薬力学 (PD) 活性の観点から ACE-031 の最適な用量を選択して、将来を設計することです。研究。 [注: 本試験は安全性データに基づいて終了しました]

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

ヒト アクチビン受容体タイプ IIB の可溶型である ACE-031 は、DMD の少年に皮下 (SC) 注射によって 2 ～ 4 週間ごとに 1 回投与されました。 この複数回投与研究の用量レベルとレジメンは、0.02 ～ 3 mg/kg SC の用量が評価された健康な被験者の最初の臨床研究からのデータに基づいていました。 合計24人の被験者が研究に登録されました。 18 人が ACE-031 を受け取り、6 人がプラセボを受け取りました。 すべての被験者は 12 週間治療を受けました。クライム テストとガワー マニューバー (GW)。 筋力は、ハンドヘルド筋力測定と固定システム テストによって評価されました。 体組成 (すなわち、脊椎 BMD、除脂肪体重、および脂肪量) は、全身および腰椎 DXA スキャンによって評価されました。 肺機能は、努力肺活量 (FVC)、最大吸気圧 (MIP)、および最大呼気圧 (MEP) によって評価されました。 ACE-031 の安全性は、有害事象の発生率と重症度を観察することで評価されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ
        • Acceleron Investigative Site
      • London、Ontario、カナダ
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa、Ontario、カナダ
        • Acceleron Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • DMDの診断確定
  • 歩行者
  • -研究1日目の前の少なくとも1年間のコルチコステロイド療法、および研究1日の少なくとも6か月前の安定した用量とスケジュール
  • 臨床評価による筋力低下の証拠

除外基準:

  • -研究1日目の前6か月以内の別の治験薬による以前の治療
  • -臨床的に重要な心臓、内分泌、血液、肝臓、免疫、代謝、泌尿器、肺、神経、皮膚、精神、腎臓、および/またはDMDに関連しないその他の主要な疾患
  • 全身デュアル X 線吸収測定法 (DXA) スキャンを実行できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
他の：プラセボ
12 週間、2 または 4 週間ごとに皮下投与する、同量のプラセボ。
実験的：ACE-031 0.5 mg/kg q4wk
生物学的：ACE-031 0.5 mg/kg q4wk
ACE-031 0.5 mg/kg を 4 週間に 1 回、12 週間皮下投与。
実験的：ACE-031 1.0 mg/kg q2wk
生物学的：ACE-031 1.0 mg/kg q2wk
ACE-031 1.0 mg/kg を 2 週間に 1 回、12 週間皮下投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害反応のある被験者の数。
時間枠：治療開始から研究終了まで、約24週間後
治験薬に関連する可能性が少なくともあると考えられる治療に起因する有害事象を有する各コホートの被験者の数
治療開始から研究終了まで、約24週間後
臨床検査室での有害反応のある被験者の数。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
治験薬に関連する可能性が少なくともあると判断された、治療に伴う有害な臨床検査値を有する各コホートの被験者の数
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DXA スキャンによる総除脂肪体重の変化率。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
DXA スキャンによる腰椎の骨密度の変化率。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
ハンドヘルド Myometry による筋力スコアの変化率。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
マニュアル マッスル テスト (MMT) は、個々の筋肉と筋肉群の機能と強度を測定する手順です。 ダイナモメーターとして知られているデバイスを使用するハンドヘルド筋力測定は、MMT に使用される 1 つの方法です。 検者は動力計を患者の四肢に当て、患者は検者が加えた力に抵抗するように求められます。 ダイナモメーターは、患者が加えた力を測定し、特定の筋肉または筋肉群の強さを定量的かつ客観的に評価します。 ハンドヘルド筋力測定法によって測定される筋力に対する治療的介入の有効性は、治療後と治療前 (ベースライン) の測定値を比較することで評価できます。
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
6 分間の移動距離の変化 (標準化された 6 分間歩行テスト)。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
6 分間の移動距離の変化 (標準化された 6 分歩行テスト);ベースライン年齢で層別化 (<10 歳 vs. >=10 歳)
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
ベースラインから 10 メートル移動するまでの時間の変化 (標準化された 10 メートル ウォーク/ラン テスト)。
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
肺機能検査（FVC）の変化
時間枠：ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
強制肺活量 (FVC);この研究で肺機能を評価するために採用された3つの別々の検査のうちの1つ
ベースラインから研究終了来院まで、約 24 週間後。
肺機能検査（MIP）の変化
時間枠：ベースラインから研究終了までの来院。約24週間
最大吸気圧 (MIP);この研究で肺機能を評価するために採用された 3 つの個別の検査のうちの 2 つ
ベースラインから研究終了までの来院。約24週間
肺機能検査（MEP）の変化
時間枠：ベースラインから研究終了時の来院まで、約 24 週間
最大呼気圧 (MEP);この研究で肺機能を評価するために採用された3つの別々のテストのうち3つ
ベースラインから研究終了時の来院まで、約 24 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年4月1日

一次修了 (実際)

2011年6月1日

研究の完了 (実際)

2011年6月1日

試験登録日

最初に提出

2010年4月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年4月6日

最初の投稿 (見積もり)

2010年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月14日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A031-03

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

2016 年 12 月 23 日、Muscle & Nerve に試験データをまとめた要約がオンラインで公開されました https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 スポンサーは現在、いくつかの理由から IPD を利用可能にする予定はありません。 (i) 動物の慢性毒性試験で確認された、長期使用後の潜在的な副作用の懸念に基づいて、治験依頼者によって時期尚早に試験が中止された。少数の研究施設にまたがる、比較的狭い年齢範囲の被験者のグループ。 スポンサーは、これらの要因が合わさって、患者の匿名性が重要な課題になると考えています。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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