Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ACE-031 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

14 września 2022 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ACE-031 (ActRIIB-IgG1) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ustalenie, czy ACE-031 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) oraz dobór optymalnych dawek ACE-031 pod względem bezpieczeństwa i aktywności farmakodynamicznej (PD) do zaprojektowania przyszłości studia. [Uwaga: to badanie zostało zakończone na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa]

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chłopcom z DMD podawano ACE-031, rozpuszczalną postać ludzkiego receptora aktywiny typu IIB, raz na 2 do 4 tygodni przez wstrzyknięcie podskórne (SC). Poziomy dawek i schematy dla tego badania z wielokrotnymi dawkami oparto na danych z początkowych badań klinicznych u zdrowych ochotników, w których oceniano dawki od 0,02 do 3 mg/kg podskórnie. Do badania włączono łącznie 24 osoby; 18 otrzymało ACE-031, a 6 placebo. Wszyscy pacjenci byli leczeni przez okres 12 tygodni. Farmakodynamiczne skutki leczenia ACE-031 oceniano za pomocą zestawu testów czynności motorycznych, który obejmował 6-minutowy test marszu, 10-minutowy test marszu/biegu, test 4-stopniowego Próba wspinaczki i manewr Gowera (GW). Siłę mięśni oceniano za pomocą ręcznej miometrii i testowania stałego systemu. Skład ciała (tj. BMD kręgosłupa, masę beztłuszczową i masę tłuszczową) oceniano za pomocą skanów DXA całego ciała i kręgosłupa lędźwiowego. Czynność płuc oceniano na podstawie natężonej pojemności życiowej (FVC), maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) i maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP). Bezpieczeństwo ACE-031 oceniano poprzez obserwację częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DMD potwierdzona
  • Ambulatoryjny
  • Terapia kortykosteroidami przez co najmniej rok przed 1. dniem badania oraz stabilną dawkę i schemat przez co najmniej 6 miesięcy przed 1. dniem badania
  • Dowody osłabienia mięśni na podstawie oceny klinicznej

Kryteria wyłączenia:

  • Każde wcześniejsze leczenie innym badanym produktem w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania
  • Każda istotna klinicznie choroba serca, układu hormonalnego, hematologiczna, wątrobowa, immunologiczna, metaboliczna, urologiczna, płucna, neurologiczna, dermatologiczna, psychiatryczna, nerkowa i/lub inna poważna choroba niezwiązana z DMD
  • Niemożność wykonania podwójnego skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej (DXA) całego ciała

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Dopasowana objętość placebo podskórnie co 2 lub 4 tygodnie przez 12 tygodni.
Eksperymentalny: ACE-031 0,5 mg/kg co 4 tyg
Biologiczny: ACE-031 0,5 mg/kg co 4 tyg
ACE-031 0,5 mg/kg podskórnie raz na 4 tygodnie przez 12 tygodni.
Eksperymentalny: ACE-031 1,0 mg/kg co 2 tyg
Biologiczny: ACE-031 1,0 mg/kg co 2 tyg
ACE-031 1,0 mg/kg podskórnie raz na 2 tygodnie przez 12 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z działaniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później
Liczba pacjentów w każdej kohorcie ze zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem, uznanym za co najmniej prawdopodobnie związane z badanym lekiem
Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później
Liczba pacjentów z klinicznymi laboratoryjnymi działaniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Liczba pacjentów w każdej kohorcie, u których wyniki badań laboratoryjnych związane z leczeniem zostały ocenione jako przynajmniej prawdopodobnie związane z badanym lekiem
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej beztłuszczowej masy ciała według skanowania DXA.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Procentowa zmiana gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego w badaniu DXA.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Procentowa zmiana wyniku siły mięśni za pomocą ręcznej miometrii.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Manual Muscle Testing (MMT) to procedura pomiaru funkcji i siły poszczególnych mięśni i grup mięśniowych. Ręczna miometria, wykorzystująca urządzenie zwane dynamometrem, jest jedną z metod stosowanych w MMT. Badający trzyma dynamometr przy kończynie pacjenta, a pacjent jest proszony o przeciwstawienie się sile zastosowanej przez egzaminatora. Dynamometr mierzy siłę przykładaną przez pacjenta, zapewniając ilościową i obiektywną ocenę siły danego mięśnia lub grupy mięśni. Skuteczność interwencji terapeutycznej w odniesieniu do siły mięśni, mierzonej za pomocą ręcznej miometrii, można ocenić porównując pomiary po leczeniu z pomiarami przed leczeniem (wyjściowe).
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana odległości przebytej w ciągu 6 minut (standaryzowany test 6-minutowego marszu).
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana przebytej odległości w ciągu 6 minut (standaryzowany test 6-minutowego marszu); stratyfikowane według wieku wyjściowego (<10 lat vs. >=10 lat)
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w czasie od linii bazowej do przebycia 10 metrów (standaryzowany test marszu/biegu na 10 metrów).
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w badaniach czynnościowych płuc (FVC)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Natężona pojemność życiowa (FVC); 1 z 3 oddzielnych testów zastosowanych do oceny czynności płuc w tym badaniu
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w teście czynnościowym płuc (MIP)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie. około 24 tygodni
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP); W tym badaniu wykorzystano 2 z 3 oddzielnych testów do oceny czynności płuc
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie. około 24 tygodni
Zmiana w badaniu czynnościowym płuc (MEP)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do końca badania, około 24 tygodni
Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP); W tym badaniu wykorzystano 3 z 3 oddzielnych testów do oceny czynności płuc
Od wizyty początkowej do końca badania, około 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A031-03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Streszczenie podsumowujące dane z badań zostało opublikowane online w Muscle & Nerve 23 grudnia 2016 r. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponsor obecnie nie planuje udostępnienia IPD z wielu powodów; (i) badanie zostało przedwcześnie zakończone przez Sponsora z powodu obaw o potencjalne niepożądane reakcje na lek po długotrwałym stosowaniu, które zostały zidentyfikowane w badaniach toksyczności przewlekłej na zwierzętach, (ii) badana populacja była populacją z rzadką chorobą, w grupy osób o stosunkowo wąskim przedziale wiekowym, w niewielkiej liczbie ośrodków badawczych. Sponsor uważa, że ​​te czynniki razem wzięte sprawiają, że anonimowość pacjenta jest poważnym wyzwaniem.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na ACE-031 0,5 mg/kg co 4 tyg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj