Estudo de ACE-031 em Indivíduos com Distrofia Muscular de Duchenne
14 de setembro de 2022 atualizado por: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de múltiplas doses ascendentes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ACE-031 (ActRIIB-IgG1) em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo deste estudo é determinar se o ACE-031 é seguro e bem tolerado em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e selecionar as doses ideais de ACE-031 em termos de segurança e atividade farmacodinâmica (PD) para projetar futuros estudos.
[Nota: Este estudo foi encerrado com base em dados de segurança]
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O ACE-031, uma forma solúvel do receptor de ativina humano tipo IIB, foi administrado uma vez a cada 2 a 4 semanas por injeção subcutânea (SC) a meninos com DMD.
Os níveis de dosagem e regimes para este estudo de dose múltipla foram baseados em dados dos estudos clínicos iniciais em indivíduos saudáveis nos quais foram avaliadas doses de 0,02 a 3 mg/kg SC.
Um total de 24 indivíduos foram incluídos no estudo; 18 receberam ACE-031 e 6 placebo.
Todos os indivíduos foram tratados por um período de 12 semanas. Os efeitos farmacodinâmicos do tratamento com ACE-031 foram avaliados por uma bateria de testes de função motora que incluiu o teste de caminhada de 6 minutos, o teste de caminhada/corrida de 10 minutos, o teste de 4 escadas Teste de Subida e Manobra de Gower (GW).
A força muscular foi avaliada por miometria manual e teste de sistema fixo.
A composição corporal (isto é, DMO da coluna, massa magra e massa gorda) foi avaliada por varreduras DXA de corpo inteiro e coluna lombar.
A função pulmonar foi avaliada pela capacidade vital forçada (CVF), pressão inspiratória máxima (PImáx) e pressão expiratória máxima (PEmáx).
A segurança do ACE-031 foi avaliada por meio da observação da incidência e gravidade dos eventos adversos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- Acceleron Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Acceleron Investigative Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- Acceleron Investigative Site
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London, Ontario, Canadá
- Acceleron Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá
- Acceleron Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de DMD confirmado
- Ambulante
- Terapia com corticosteroides por pelo menos um ano antes do dia 1 do estudo e em uma dose e cronograma estáveis por pelo menos 6 meses antes do dia 1 do estudo
- Evidência de fraqueza muscular por avaliação clínica
Critério de exclusão:
- Qualquer tratamento anterior com outro produto experimental dentro de 6 meses antes do dia 1 do estudo
- Qualquer doença cardíaca, endócrina, hematológica, hepática, imunológica, metabólica, urológica, pulmonar, neurológica, dermatológica, psiquiátrica, renal e/ou outra doença grave clinicamente significativa que não esteja relacionada à DMD
- Incapacidade de realizar uma varredura de absorciometria de raio X duplo (DXA) de corpo inteiro
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo de volume correspondente por via subcutânea a cada 2 ou 4 semanas por 12 semanas.
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Experimental: ACE-031 0,5 mg/kg q4wk
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ACE-031 0,5 mg/kg por via subcutânea uma vez a cada 4 semanas durante 12 semanas.
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Experimental: ACE-031 1,0 mg/kg q2wk
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ACE-031 1,0 mg/kg por via subcutânea uma vez a cada 2 semanas por 12 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos com reações adversas.
Prazo: Desde o início do tratamento até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois
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Número de indivíduos em cada coorte com um evento adverso emergente do tratamento considerado pelo menos possivelmente relacionado ao medicamento do estudo
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Desde o início do tratamento até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois
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Número de indivíduos com reações adversas em laboratórios clínicos.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Número de indivíduos em cada coorte com valores laboratoriais adversos emergentes do tratamento considerados pelo menos possivelmente relacionados ao medicamento do estudo
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual na massa corporal magra total por DXA Scan.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Alteração percentual na densidade mineral óssea da coluna lombar por varredura DXA.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Alteração percentual no escore de força muscular por miometria manual.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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O Teste Muscular Manual (MMT) é um procedimento para medir a função e a força de músculos individuais e grupos musculares.
A miometria manual, usando um dispositivo conhecido como dinamômetro, é um método usado para o MMT.
O dinamômetro é mantido contra o membro do paciente pelo examinador e o paciente é solicitado a resistir à força aplicada pelo examinador.
O dinamômetro mede a força aplicada pelo paciente, proporcionando uma avaliação quantitativa e objetiva da força de determinado músculo ou grupo muscular.
A eficácia de uma intervenção terapêutica na força muscular, medida pela miometria manual, pode ser avaliada comparando as medições pós-tratamento com as medidas pré-tratamento (linha de base).
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Mudança na distância percorrida em 6 minutos (teste padronizado de caminhada de 6 minutos).
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Mudança na distância percorrida em 6 minutos (Teste de Caminhada de 6 Minutos padronizado); estratificado por idade basal (<10 anos vs. >=10 anos)
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Mudança da linha de base no tempo para percorrer 10 metros (teste padronizado de caminhada/corrida de 10 metros).
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Alteração nos Testes de Função Pulmonar (CVF)
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Capacidade Vital Forçada (CVF); 1 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
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Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
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Alteração no Teste de Função Pulmonar (PIM)
Prazo: Linha de base até a visita de fim de estudo. aproximadamente 24 semanas
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Pressão Inspiratória Máxima (PIM); 2 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
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Linha de base até a visita de fim de estudo. aproximadamente 24 semanas
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Alteração no Teste de Função Pulmonar (PEM)
Prazo: Linha de base até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas
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Pressão Expiratória Máxima (PEM); 3 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
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Linha de base até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de abril de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de abril de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
8 de abril de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A031-03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Descrição do plano IPD
O resumo resumindo os dados do estudo foi publicado online em Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804
Atualmente, o Patrocinador não tem planos de disponibilizar o IPD por vários motivos; (i) o estudo foi encerrado pelo Patrocinador prematuramente com base em preocupações com possíveis reações adversas a medicamentos após uso prolongado, que foram identificadas em estudos de toxicidade crônica em animais, (ii) a população do estudo era uma com uma doença rara, em um grupos de indivíduos com uma faixa etária relativamente estreita, em um pequeno número de locais de estudo.
O Patrocinador acredita que esses fatores, em conjunto, tornam o anonimato do paciente um desafio significativo.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .