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Duchenne 근이영양증 환자의 ACE-031 연구

2022년 9월 14일 업데이트: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Duchenne 근이영양증 환자에서 ACE-031(ActRIIB-IgG1)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 상승 연구

본 연구의 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 남아에서 ACE-031이 안전하고 내약성이 좋은지 확인하고 향후 설계를 위한 안전성 및 약력학(PD) 측면에서 ACE-031의 최적 용량을 선택하는 것입니다. 연구. [참고: 이 연구는 안전성 데이터를 기반으로 종료됨]

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

인간 액티빈 수용체 유형 IIB의 가용성 형태인 ACE-031을 DMD를 가진 소년에게 피하(SC) 주사로 2~4주마다 한 번씩 투여했습니다. 이 다회 투여 연구의 용량 수준 및 용법은 0.02~3mg/kg SC 용량이 평가된 건강한 피험자를 대상으로 한 초기 임상 연구의 데이터를 기반으로 했습니다. 총 24명의 피험자가 연구에 등록했습니다. 18명은 ACE-031을, 6명은 위약을 받았습니다. 모든 피험자는 12주 동안 치료를 받았습니다. ACE-031 치료의 약력학적 효과는 6분 걷기 테스트, 10분 걷기/달리기 테스트, 4-Stair 상승 테스트 및 Gower 기동(GW). 근력은 휴대용 근측정법 및 고정 시스템 테스트로 평가되었습니다. 전신 및 요추 DXA 스캔으로 체성분(즉, 척추 BMD, 제지방량 및 체지방량)을 평가했습니다. 폐 기능은 강제 폐활량(FVC), 최대 흡기압(MIP) 및 최대 호기압(MEP)으로 평가되었습니다. ACE-031의 안전성은 이상반응의 발생률과 중증도를 관찰하여 평가하였다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, 캐나다
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, 캐나다
        • Acceleron Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • DMD 진단 확인
  • 걸을 수 있는
  • 연구 제1일 전 적어도 1년 동안 및 연구 제1일 전 적어도 6개월 동안 안정적인 용량 및 일정으로 코르티코스테로이드 요법
  • 임상 평가에 의한 근육 약화의 증거

제외 기준:

  • 연구 1일 전 6개월 이내에 다른 조사 제품을 사용한 모든 이전 치료
  • 임상적으로 유의한 심장, 내분비, 혈액, 간, 면역, 대사, 비뇨, 폐, 신경, 피부, 정신과, 신장 및/또는 DMD와 관련되지 않은 기타 주요 질병
  • 전신 이중 X선 흡수측정법(DXA) 스캔을 수행할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
다른: 위약
12주 동안 매 2주 또는 4주마다 위약을 피하 주사합니다.
실험적: ACE-031 0.5 mg/kg q4wk
생물학적: ACE-031 0.5 mg/kg q4wk
ACE-031 0.5 mg/kg을 12주 동안 4주에 한 번씩 피하 투여합니다.
실험적: ACE-031 1.0 mg/kg q2wk
생물학적: ACE-031 1.0 mg/kg q2wk
ACE-031 1.0 mg/kg을 12주 동안 2주에 한 번씩 피하 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 피험자의 수.
기간: 치료 개시부터 연구 종료 방문까지, 약 24주 후
연구 약물과 적어도 관련 가능성이 있는 것으로 간주되는 치료 관련 부작용이 있는 각 코호트의 피험자 수
치료 개시부터 연구 종료 방문까지, 약 24주 후
임상 실험실 부작용이 있는 피험자의 수.
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
연구 약물과 적어도 관련 가능성이 있는 것으로 판단되는 치료 관련 불리한 실험실 값을 갖는 각 코호트의 피험자 수
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DXA 스캔에 의한 총 제지방량의 변화율.
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
DXA 스캔에 의한 요추 뼈 미네랄 밀도의 변화율.
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
휴대용 근력 측정법에 의한 근력 점수의 변화율.
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
수동 근육 검사(MMT)는 개별 근육 및 근육 그룹의 기능과 강도를 측정하는 절차입니다. 동력계로 알려진 장치를 사용하는 휴대용 근측정법은 MMT에 사용되는 한 가지 방법입니다. 검사자는 동력계를 환자의 사지에 대고 환자에게 검사자가 가하는 힘에 저항하도록 요청합니다. 동력계는 환자가 가하는 힘을 측정하여 특정 근육 또는 근육 그룹의 강도에 대한 정량적이고 객관적인 평가를 제공합니다. 근력에 대한 치료적 개입의 효과는 휴대용 근력 측정법으로 측정할 때 치료 후(기준선) 측정과 치료 후를 비교하여 평가할 수 있습니다.
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
6분 동안 이동한 거리의 변화(표준화 6분 보행 테스트).
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
6분 동안 이동한 거리의 변화(표준화 6분 보행 테스트); 기준 연령에 따라 계층화됨(<10세 대 >=10세)
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
시간의 기준선에서 10미터 이동(표준화된 10미터 걷기/달리기 테스트)으로 변경합니다.
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
폐 기능 검사(FVC)의 변화
기간: 약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
강제 폐활량(FVC); 이 연구에서 폐 기능을 평가하기 위해 사용된 3개의 별도 테스트 중 1개
약 24주 후 기준선에서 연구 종료 방문까지.
폐기능 검사(MIP)의 변화
기간: 연구 종료 방문에 대한 기준선. 약 24주
최대 흡기압(MIP); 이 연구에서 폐 기능을 평가하기 위해 사용된 3개의 별도 테스트 중 2개
연구 종료 방문에 대한 기준선. 약 24주
폐기능 검사(MEP)의 변화
기간: 기준선에서 연구 종료 방문까지, 약 24주
최대호기압(MEP); 이 연구에서 폐 기능을 평가하기 위해 사용된 3개의 별도 테스트 중 3개
기준선에서 연구 종료 방문까지, 약 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 4월 6일

처음 게시됨 (추정)

2010년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 14일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A031-03

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

2016년 12월 23일 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804에 임상시험 데이터를 요약한 초록이 온라인으로 게재되었습니다. 후원자는 현재 여러 가지 이유로 IPD를 제공할 계획이 없습니다. (i) 동물을 대상으로 한 만성 독성 연구에서 확인된 장기 사용 후 잠재적인 약물 부작용에 대한 우려에 근거하여 스폰서가 연구를 조기에 종료했습니다. 적은 수의 연구 사이트에 걸쳐 상대적으로 연령대가 좁은 피험자 그룹. 의뢰인은 이러한 요인들이 종합적으로 환자의 익명성을 중요한 문제로 만든다고 믿습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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