多发性骨髓瘤患者干细胞移植和来那度胺维持治疗 (BMT CTN 0702)
2021年12月8日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
多发性骨髓瘤患者采用或不采用巩固治疗与采用来那度胺维持的串联自体移植的单次自体移植试验 (BMT CTN 0702)
该研究被设计为串联自体移植加维持治疗的 III 期多中心试验，对比单次自体移植加来那度胺、硼替佐米和地塞米松 (RVD) 巩固治疗后进行维持治疗或单次自体移植加维持治疗作为一部分的策略多发性骨髓瘤 (MM) 的前期治疗。
来那度胺将在所有组中用作三年的维持治疗。
研究概览
详细说明
随机试验的主要目的是比较三个治疗组之间的三年无进展生存期 (PFS) 作为成对比较。
将不会为该研究指定动员疗法。
在第一次移植之前，将随机分配到三个治疗组。
所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植恢复后，患者将接受第二次自体 PBSC 移植，其预处理方案与第一次移植相同，或接受 RVD 巩固治疗（来那度胺 15 mg/天，第 1-14 天，地塞米松 40 mg，第 1、8 天和15，硼替佐米 1.3mg/m^2，每 21 天周期的第 1、4、8 和 11 天，患者将接受四个周期）或来那度胺维持治疗（每天 15 毫克）。
所有患者还将接受来那度胺维持治疗，该治疗将在第二次移植后、第一次自体移植后或巩固治疗后开始，具体取决于治疗组。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续三个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
758
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Arizona Cancer Center
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California
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Duarte、California、美国、91010-3000
- City of Hope National Medical Center
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La Jolla、California、美国、92093
- UCSD Medical Center
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San Francisco、California、美国、94143-0324
- University of California, San Francisco
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Delaware
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Newark、Delaware、美国、19718
- Christiana Care Health System
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida College of Medicine
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Orlando、Florida、美国、32804
- Florida Hospital Cancer Institute
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Tampa、Florida、美国、33624
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Blood and Marrow Transplant Program at Northside Hospital
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Health Sciences University
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Idaho
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Boise、Idaho、美国、83712
- St. Lukes Mountain States Tumor Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois
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Park Ridge、Illinois、美国、60068
- Advocate Lutheran General Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Hospital
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Wichita、Kansas、美国、67214
- Wichita CCOP
-
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Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
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-
Louisiana
-
Shreveport、Louisiana、美国、71130
- Louisiana State University Health Sciences Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- DFCI, Brigham and Womens Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- DFCI, Massachusetts General Hospital
-
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105-2967
- University of Michigan Medical Center
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Institute/BMT
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University, Barnes Jewish Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198-7680
- University of Nebraska Medical Center
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-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Center
-
Lake Success、New York、美国、11042
- North Shore University Hospital
-
New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York、New York、美国、10174
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7305
- University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45236
- Jewish Hospital BMT Program
-
Cleveland、Ohio、美国、44106-5061
- University Hospitals of Cleveland
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State/Arthur G. James Cancer Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239-3098
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State College of Medicine, The Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania Cancer Center
-
-
Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37916
- Thompson Cancer Survival Center
-
Nashville、Tennessee、美国、37203
- Sarah Cannon Blood & Marrow Transplant Program
-
Nashville、Tennessee、美国、37232-8210
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
-
Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas, MD Anderson CRC
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792-5156
- University of Wisconsin Hospital & Clinics
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53211
- Medical College of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合症状性多发性骨髓瘤 (MM) 标准的患者。
- 入组时年龄在 70 岁或以下的患者。
- 已接受至少两个周期的任何方案作为初始全身治疗并且在初始治疗首次给药后 2-12 个月内的患者。
- 心脏功能：静息时左心室射血分数大于 40%。
- 肝脏：胆红素低于正常上限的 1.5 倍，丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 低于正常上限的 2.5 倍。 （被诊断患有吉尔伯特病的患者允许超过正常上限 1.5 倍的定义胆红素值。）
- 肾脏：估计或计算的肌酐清除率大于或等于 40 mL/min。
- 肺部：肺一氧化碳弥散量 (DLCO)、一秒用力呼气容积 (FEV1) 或用力肺活量 (FVC) 大于预测值的 50%（针对血红蛋白进行校正）。
- 具有足够自体移植物的患者定义为冷冻保存的 PBSC 移植物含有大于或等于 4 x 10^6 CD34+ 细胞/kg 患者体重。 移植物可能未经过 CD34+ 选择或以其他方式操作以去除肿瘤或其他细胞。 可以在移植机构或转诊中心收集移植物。 必须储存自体移植物，以便有两种产品，每种产品至少含有 2 x 10^6 CD34+ 细胞/kg 患者体重。
- 签署知情同意书。
排除标准：
- 从未满足有症状 MM 标准的患者。
- 纯非分泌型 MM [通过电泳和免疫固定法测量血清中不存在单克隆蛋白（M 蛋白），以及通过使用常规电泳和免疫固定技术确定尿液中不存在 Bence Jones 蛋白] 患者。 通过游离轻链测定在血清中检测到轻链 MM 的患者符合条件。
- 浆细胞白血病患者。
- Karnofsky 性能得分低于 70%。
- 大于 2 级感觉神经病变 (CTCAE) 的患者。
- 患有不受控制的细菌、病毒或真菌感染的患者（目前正在服药且临床症状进展）。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清反应呈阳性的患者。
- 入组前 6 个月内心肌梗塞或纽约心脏协会 (NYHA) III 级或 IV 级心力衰竭、不受控制的心绞痛、严重不受控制的室性心律失常，或急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据。 在进入研究之前，筛选时的任何 ECG 异常都必须由研究者记录为与医学无关。
- 患者对硼替佐米、硼或甘露醇过敏。
- 患者在入组前 14 天接受过其他研究药物。
- 除了已切除的基底细胞癌或经治疗的原位宫颈癌外，既往患有恶性肿瘤的患者。 除非礼宾官员或其中一位礼宾主席批准，否则不允许在 5 年前以治愈为目的治疗的癌症。 允许超过 5 年以治愈为目的治疗的癌症。
- 怀孕（B-HCG 阳性）或哺乳期的女性患者。
- 育龄女性 (FCBP) 或与 FCBP 有性接触的男性在来那度胺维持治疗期间不愿使用避孕技术。
- 先前的同种异体移植物或先前的自体移植物。
- 作为先前治疗的一部分接受过中等强度美法仑（大于 50 mg IV）的患者。
- 患者不能或不愿提供知情同意书。
- 先前需要免疫抑制治疗的器官移植。
- 入组前疾病进展的患者。
- 接受来那度胺作为 MM 初始治疗且因出现毒性反应而终止治疗的患者。
- 在既往使用来那度胺或沙利度胺进行全面抗凝治疗期间发生血栓栓塞事件的患者。
- 不愿接受深静脉血栓形成 (DVT) 预防的患者。
- 由于第三方付款人先验拒绝医疗费用承保而无法接受任何治疗组干预的患者。
- 无法返回移植中心接受指定治疗的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：串联自体移植
初始自体移植，随后进行第二次自体移植和来那度胺维持治疗
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所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植中恢复后，患者将接受第二次自体 PBSC 移植，其预处理方案与第一次移植相同。
所有患者还将接受第二次移植后开始的来那度胺维持治疗。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续 3 个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
其他名称：
所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植患者恢复后，将接受来那度胺（每天 15 毫克）的维持治疗。
维持性来那度胺将在第一次自体移植后开始。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续 3 个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
其他名称：
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有源比较器：RVD整合
初始自体移植后进行来那度胺、硼替佐米和地塞米松 (RVD) 巩固和来那度胺维持
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所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植患者恢复后，将接受 RVD 巩固治疗（第 1-14 天来那度胺 15 mg/天，第 1、8 和 15 天地塞米松 40 mg，第 1、4、8 和 11 天硼替佐米 1.3 mg/m2在每 21 天的周期中，患者将接受四个周期）。
所有患者还将接受巩固治疗后开始的来那度胺维持治疗。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续 3 个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
其他名称：
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有源比较器：来那度胺维持
初始自体移植后进行来那度胺维持
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所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植中恢复后，患者将接受第二次自体 PBSC 移植，其预处理方案与第一次移植相同。
所有患者还将接受第二次移植后开始的来那度胺维持治疗。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续 3 个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
其他名称：
所有患者都将接受第一次自体外周血干细胞 (PBSC) 移植，并在第 -2 天给予高剂量美法仑 (200 mg/m^2 IV)。
从第一次移植患者恢复后，将接受来那度胺（每天 15 毫克）的维持治疗。
维持性来那度胺将在第一次自体移植后开始。
来那度胺的维持治疗将从每天 10 毫克开始，持续 3 个月，然后增加到每天 15 毫克。
所有治疗组的维持期均为三年。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无进展生存期 (PFS) 参与者的百分比
大体时间：随机分组后 38 个月
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无进展生存期定义为没有疾病进展或没有启动非协议抗骨髓瘤治疗的生存期。
为了解释一些参与者的失访，使用 Kaplan-Meier 估计器来估计随机化后 38 个月的无进展生存期。
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随机分组后 38 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疾病进展的参与者百分比
大体时间：随机分组后 38 个月
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疾病进展定义为多发性骨髓瘤的进展，包括以下一项或多项：
为了解释一些参与者的失访，使用 Aalen-Johansen 估计器估计了随机化后 38 个月的 TRM 累积发生率，将疾病进展前的死亡视为竞争风险。 |
随机分组后 38 个月
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总体生存 (OS) 参与者的百分比
大体时间：随机分组后 38 个月
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总生存期定义为任何原因死亡后的生存期。
为了解释一些参与者的失访，使用 Kaplan-Meier 估计器来估计随机化后 38 个月的总生存期。
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随机分组后 38 个月
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与治疗相关的死亡率 (TRM) 参与者的百分比
大体时间：随机化后长达 38 个月
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TRM 定义为多发性骨髓瘤进展前死亡。
为了解释一些参与者的失访，使用 Aalen-Johansen 估计器估计了随机化后 38 个月的 TRM 累积发生率，将疾病进展视为竞争风险。
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随机化后长达 38 个月
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有治疗反应的参与者人数
大体时间：随机分组后 1 年和 2 年
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根据国际统一反应标准，将计算具有非常好的部分反应 (VGPR) 或更好 [完全反应 (CR)、接近 CR (nCR) 和严格 CR (sCR)] 的参与者人数。 “比 VGPR 更差”组包括 PR、疾病稳定和疾病进展。 sCR 要求，除 CR 外：正常游离轻链比率 (FLC)，骨髓中无克隆细胞 CR 要求，除 nCR 外：无原始单克隆副蛋白 (PPN)，软组织浆细胞瘤消失 nCR 定义如：骨髓抽吸物中浆细胞 < 5%，溶骨性病变无增加 VGPR 要求：电泳检测不到血清或尿液 PPN 或 >= 血清 PPN 减少 90% 加上尿液 PPN <100 mg/24 小时，>=轻链疾病中血清单克隆 PPN 水平降低 50% 或 24 小时尿液单克隆 PPN 降低 >= 90% 或 <200 mg/24 小时，软组织浆细胞瘤大小降低 >= 50% |
随机分组后 1 年和 2 年
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FACT-G总分
大体时间：随机分组后长达 3 年
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癌症治疗综合功能评估 (FACT-G) 是一种生活质量工具，用于评估癌症治疗对患者身体、社会/家庭、情感和功能健康的影响。
评估有 27 个问题，每个问题都按照 0-4 的李克特量表评分。
总分是通过将问题的分数相加计算得出的，分数在 0-108 之间，分数越高表示整体幸福感水平越高。
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随机分组后长达 3 年
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FACT-BMT 分数
大体时间：随机分组后长达 3 年
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癌症治疗功能评估-骨髓移植量表 (FACT-BMT) 是一种生活质量工具，用于评估骨髓移植 (BMT) 对患者身体、社会/家庭、情感和功能健康的影响，同时考虑到 BMT 特定问题。
评估有 37 个问题，每个问题都按照 0-4 的李克特量表评分。
总分是通过将问题的分数相加计算得出的，分数在 0-148 之间，分数越高表示整体幸福感水平越高。
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随机分组后长达 3 年
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FACT-BMT 试验结果指数
大体时间：随机分组后长达 3 年
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癌症治疗功能评估 (FACT) 试验结果指数是一种生活质量工具，可评估骨髓移植 (BMT) 对患者身体和功能健康的影响，同时考虑 BMT 特定问题。
评估有 24 个问题，每个问题都按照 0-4 的李克特量表评分。
总分是通过将问题的分数相加计算得出的，分数在 0-96 之间，分数越高表示整体幸福感水平越高。
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随机分组后长达 3 年
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MOS SF-36 物理组件汇总
大体时间：随机分组后长达 3 年
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医疗结果研究 (MOS) SF-36 身体成分总结是 SF-36 的一个子量表，旨在衡量身体健康。
它的评分范围为 0-100，分数越高表示幸福感水平越高。
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随机分组后长达 3 年
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MOS SF-36 金属元件汇总
大体时间：随机分组后长达 3 年
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医疗结果研究 (MOS) SF-36 心理成分总结是 SF-36 的一个子量表，旨在衡量心理健康。
它的评分范围为 0-100，分数越高表示幸福感水平越高。
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随机分组后长达 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年5月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月15日
研究完成 (实际的)
2018年3月3日
研究注册日期
首次提交
2010年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月21日
首次发布 (估计)
2010年4月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年12月8日
最后验证
2021年12月1日
更多信息
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其他研究编号
- BMTCTN0702
- 690 (National Heart, Lung, and Blood Institute)
- BMT CTN 0702 (其他标识符：Blood and Marrow Transplant Clinicial Trials Network)
- U01HL069294-05 (NIH)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
结果将以手稿的形式发表，并向 NIH BioLINCC 提交支持信息（包括数据词典、病例报告表、数据提交文件、结果数据集文件等，如有说明）。
IPD 共享时间框架
在参与地点正式结束研究后 6 个月内。
IPD 共享访问标准
对公众开放
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 知情同意书 (ICF)
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.