丁苯那嗪 MR 在患有图雷特综合征的儿科受试者中的有效性和安全性研究 (TBZ-MR)

纳入标准：

受试者必须满足以下所有条件：

1. 5 至 17 岁的儿童
2. 受试者必须能够提供知情同意或同意（如果适用），并且父母/法定监护人必须能够提供知情同意/许可并遵守研究程序
3. 受试者和父母/法定监护人必须能够与研究者和研究协调员进行有效沟通
4. 根据 DSM-IV-TR 并使用 K-SADS-PL 辅助诊断，被诊断患有图雷特综合症，需要药物治疗
5. 在筛选和基线时通过 YGTSS 测量的总抽动评分 ≥ 22
6. 总体重 ≥ 15 公斤（33 磅）
7. 由父母/法定监护人或受试者以及研究者确定，尽管目前有治疗方案，但抽搐会导致痛苦或损害
8. 能够毫无困难地吞下整片药片

9. 未孕状态：

   • 所有女性受试者必须未怀孕（通过阴性血清 β-HCG 测试证明）、非母乳喂养，并且必须在签署知情同意书/同意书前至少 10 天至研究结束后 1 个月内避免怀孕通过避免性活动或使用两 (2) 种医学上可接受的避孕方法进行研究，例如：含杀精子剂的非激素宫内节育器、含杀精子剂的女用避孕套、含杀精子剂的避孕海绵、阴道内系统、含杀精子剂的隔膜、含杀精子剂的宫颈帽杀精剂，同意使用带有杀精剂的男用避孕套的男性性伴侣，不育的性伴侣。
   • 男性受试者必须从他们签署知情同意书/同意书到研究结束后 1 个月内戒除性活动，或使用含有杀精子剂的避孕套。
   • 对于所有有生育能力的女性，筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，基线时尿液妊娠试验结果必须为阴性

排除标准：

如果满足以下任何条件，则受试者不符合资格：

1. 有病史或目前患有重度抑郁症的受试者
2. 预先用 > 7 剂丁苯那嗪治疗
3. 预先使用利血平治疗
4. 肾功能受损的受试者（定义为肌酐水平≥适合年龄的正常值上限的 1.5 倍）
5. 当前或有任何自杀意念史的受试者
6. 在筛选访视前 3 个月内参加药物研究试验，研究 BVF-018-102 除外
7. 筛选访问前 4 个月内使用 Botox®（肉毒杆菌毒素）
8. 研究中心调查员或资助员工的直系亲属
9. 排除与所研究疾病直接相关的病症，受试者有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、免疫、皮肤病、神经或肿瘤病史或存在任何其他病症，认为研究者的行为，会危及受试者的安全或研究结果的有效性。
10. 临床上重要的甲状腺功能障碍需要药物治疗的受试者
11. 肝功能受损的受试者（定义为 SGOT/SGPT 水平≥适合年龄的正常值上限的 1.5 倍）
12. 儿童抑郁量表修订版 (CDRS-R) 总分 > 65 的受试者
13. QTc > 450 毫秒的男性受试者；基于 Bazzett 校正公式的 QTc > 470 毫秒的女性受试者
14. 器质性脑病，例如创伤性脑损伤后遗症或中毒性谵妄
15. 任何面临需要住院治疗的直接风险的受试者
16. 研究者认为具有临床重要意义的体格检查、心电图或实验室检查值
17. 自闭症谱系障碍
18. 精神分裂症
19. 其他精神病性障碍
20. I型双相情感障碍受试者
21. 有一个或多个一级亲属患有 I 型双相情感障碍的受试者
22. 在基线访问之前无法分别完成 4 周的氟西汀清除期和 3 周的 MAOI 清除期并且在治疗期间需要氟西汀和 MAOI 的受试者
23. 基线访视后 7 天内无法清除 CYP2D6 的强抑制剂或诱导剂
24. 筛选访视时尿液药物筛选的阳性结果
25. 对丁苯那嗪或其赋形剂过敏