Исследование эффективности и безопасности тетрабеназина MR у детей с синдромом Туретта (TBZ-MR)

Критерии включения:

Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям:

1. Дети в возрасте от 5 до 17 лет
2. Субъекты должны быть в состоянии дать информированное согласие или согласие, если это применимо, а родители/законные опекуны должны быть в состоянии предоставить информированное согласие/разрешение и соблюдать процедуры исследования.
3. Субъект и родители/законный опекун должны иметь возможность эффективно общаться с исследователем и координатором исследования.
4. Диагноз синдрома Туретта в соответствии с DSM-IV-TR и использованием K-SADS-PL для помощи в диагностике, и требуется лекарственная терапия.
5. Общий балл тика ≥ 22 по шкале YGTSS при скрининге и исходном уровне
6. Общая масса тела ≥ 15 кг (33 фунта)
7. Тики вызывают дистресс или нарушения, как это определено родителем/законным опекуном или субъектом и исследователем, несмотря на текущий режим лечения.
8. Способен без труда проглатывать целые таблетки

9. Небеременный статус:

   • Все субъекты женского пола должны быть небеременными (что подтверждается отрицательным результатом теста на β-ХГЧ в сыворотке), не кормящими грудью и должны избегать беременности как минимум за 10 дней до подписания информированного согласия и до 1 месяца после окончания исследования. исследование путем воздержания от половой жизни или использования двух (2) приемлемых с медицинской точки зрения методов контрацепции, таких как: негормональная ВМС со спермицидом, женский презерватив со спермицидом, контрацептивная губка со спермицидом, интравагинальная система, диафрагма со спермицидом, цервикальный колпачок с спермицид, половой партнер мужского пола, который соглашается использовать мужской презерватив со спермицидом, бесплодный половой партнер.
   • Субъекты мужского пола должны воздерживаться от половой жизни с момента подписания информированного согласия/согласия и до 1 месяца после окончания исследования или использовать презерватив со спермицидом.
   • Для всех женщин детородного возраста результат сывороточного теста на беременность должен быть отрицательным при скрининге, а анализ мочи на беременность должен быть отрицательным на исходном уровне.

Критерий исключения:

Субъекты не имеют права, если выполняется любой из следующих критериев:

1. Субъекты с историей или текущим большим депрессивным расстройством
2. Предшествующее лечение > 7 дозами тетрабеназина
3. Предварительное лечение резерпином
4. Субъекты с нарушением функции почек (уровень креатинина в ≥ 1,5 раза превышает верхний предел соответствующего возрасту нормального значения)
5. Субъекты с текущими или любыми суицидальными мыслями в анамнезе
6. Участие в исследовании исследуемого препарата в течение 3 месяцев до визита для скрининга, за исключением исследования BVF-018-102.
7. Использование ботокса® (ботулинического токсина) в течение 4 месяцев до визита для скрининга
8. Ближайшие родственники исследователей сайта или сотрудников-спонсоров
9. За исключением состояний, связанных непосредственно с исследуемым заболеванием, у субъекта в анамнезе или имеется клинически значимое сердечно-сосудистое, легочное, печеночное, почечное, гематологическое, желудочно-кишечное, эндокринное, иммунологическое, дерматологическое, неврологическое или онкологическое или любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или достоверность результатов исследования.
10. Субъекты с клинически значимой дисфункцией щитовидной железы, требующей медикаментозного лечения
11. Субъекты с нарушением функции печени (определяемые как уровни SGOT/SGPT, в ≥ 1,5 раза превышающие верхний предел соответствующих возрасту нормальных значений)
12. Субъекты с общей суммой баллов по Детской шкале оценки депрессии (CDRS-R)> 65
13. Субъекты мужского пола с QTc > 450 мс; субъекты женского пола с QTc> 470 мс на основе поправочной формулы Базетта
14. Органическое заболевание головного мозга, например, остаточные явления черепно-мозговой травмы или токсический делирий.
15. Любой субъект с непосредственным риском необходимости госпитализации
16. Физикальное обследование, электрокардиография или лабораторные показатели, имеющие клиническое значение, по мнению исследователя.
17. Расстройство аутистического спектра
18. Шизофрения
19. Другое психотическое расстройство
20. Субъекты с биполярным расстройством I
21. Субъекты с одним или несколькими родственниками первой степени родства с биполярным расстройством I.
22. Субъекты, которые не могут завершить период вымывания в течение 4 недель для флуоксетина и 3 недели для ИМАО, соответственно, до исходного визита и которым требуется флуоксетин и ИМАО в период лечения.
23. Невозможность вымывания сильных ингибиторов или индукторов CYP2D6 в течение 7 дней после исходного визита
24. Положительные результаты анализа мочи на наличие наркотиков во время скринингового визита
25. Аллергия на тетрабеназин или его вспомогательные вещества