En studie av effektiviteten og sikkerheten til Tetrabenazin MR hos pediatriske personer med Tourettes syndrom (TBZ-MR)

Inklusjonskriterier:

Emner må oppfylle alle følgende kriterier:

1. Barn i alderen 5 til opptil 17 år
2. Forsøkspersonene må være i stand til å gi informert samtykke eller samtykke, hvis det er aktuelt, og foreldre/verge må være i stand til å gi informert samtykke/tillatelse og overholde studieprosedyrer
3. Emne og foreldre/verge må kunne kommunisere effektivt med etterforsker og studiekoordinator
4. Diagnostisert med Tourettes syndrom, i henhold til DSM-IV-TR og bruker K-SADS-PL for å hjelpe diagnose, og krever medikamentell behandling
5. Total tic-score ≥ 22 målt ved YGTSS ved screening og baseline
6. Total kroppsvekt ≥ 15 kg (33 lbs.)
7. Tics forårsaker nød eller svekkelse, som bestemt av foreldre/verge eller forsøksperson og av etterforskeren, til tross for gjeldende behandlingsregime
8. Kan svelge hele tabletter uten problemer

9. Ikke-gravid status:

   • Alle kvinnelige forsøkspersoner må være ikke-gravide (som vist ved negativ serum β-HCG-test), ikke ammende, og må unngå graviditet fra minst 10 dager før undertegning av informert samtykke/samtykke og inntil 1 måned etter slutten av studie ved å avstå fra seksuell aktivitet eller bruke to (2) medisinsk akseptable prevensjonsmetoder, for eksempel: en ikke-hormonell spiral med spermicid, kvinnelig kondom med spermicid, prevensjonssvamp med spermicid, et intravaginalt system, diafragma med spermicid, cervical cap med spermicide, en mannlig seksuell partner som godtar å bruke en mannlig kondom med spermicid, en steril seksuell partner.
   • Mannlige forsøkspersoner må avstå fra seksuell aktivitet fra det tidspunkt de signerer det informerte samtykket/samtykket og inntil 1 måned etter avsluttet studie eller bruke kondom med sæddrepende middel.
   • For alle kvinner i fertil alder må et serumgraviditetstest være negativt ved screening og uringraviditetstest må være negativt ved baseline

Ekskluderingskriterier:

Emner er ikke kvalifisert hvis noen av følgende kriterier er oppfylt:

1. Personer med historie eller nåværende alvorlig depressiv lidelse
2. Tidligere behandling med > 7 doser tetrabenazin
3. Tidligere behandling med reserpin
4. Personer med nedsatt nyrefunksjon (definert som å ha et kreatininnivå på ≥ 1,5 ganger øvre grense for aldersegnet normalverdi)
5. Personer med nåværende eller annen historie med selvmordstanker
6. Deltakelse i en utprøvende medisinstudie innen 3 måneder før screeningbesøket, bortsett fra studie BVF-018-102
7. Bruk av Botox® (botulinumtoksin) innen 4 måneder før screeningbesøket
8. Umiddelbare familier til etterforskere eller sponsoransatte
9. Med unntak av tilstander som er direkte relatert til sykdommen som studeres, har forsøkspersonen en historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk eller onkologisk eller enhver annen tilstand som etter oppfatningen av etterforskeren, ville sette sikkerheten til forsøkspersonen eller validiteten til studieresultatene i fare.
10. Personer med klinisk viktig skjoldbruskdysfunksjon som krever medisinering
11. Personer med nedsatt leverfunksjon (definert som å ha SGOT/SGPT-nivåer ≥ 1,5 ganger øvre grense for alderstilpassede normalverdier)
12. Forsøkspersoner med en totalscore for barns depresjonsvurdering (CDRS-R) på > 65
13. Mannlige forsøkspersoner med QTc > 450 msek; kvinnelige forsøkspersoner med QTc > 470 msek basert på Bazzetts korreksjonsformel
14. Organisk hjernesykdom, for eksempel traumatiske hjerneskaderester eller giftig delirium
15. Ethvert individ med umiddelbar risiko for å kreve sykehusinnleggelse
16. Fysisk undersøkelse, elektrokardiografi eller laboratorieverdier som er klinisk viktige etter etterforskerens oppfatning
17. Autistisk spektrumforstyrrelse
18. Schizofreni
19. Annen psykotisk lidelse
20. Personer med bipolar I lidelse
21. Personer med en eller flere førstegradsslektninger med bipolar I-lidelse
22. Pasienter som ikke er i stand til å fullføre en utvaskingsperiode på henholdsvis 4 uker for fluoksetin og 3 uker for MAO-hemmere før baseline-besøket og som trenger fluoksetin og MAO-hemmere i behandlingsperioden
23. Manglende evne til å vaske ut sterke hemmere eller induktorer av CYP2D6 innen 7 dager etter baseline-besøket
24. Positive funn på undersøkelse av urinmedisin ved screeningbesøket
25. Allergi mot tetrabenazin eller dets hjelpestoffer